Annamycin联合阿糖胞苷在复发AML试验中显示出良好缓解率

Moleculin Biotech公司报告了其II期/III期MIRACLE试验的初步盲态数据，显示研究性药物Annamycin联合阿糖胞苷（cytarabine）在复发或难治性急性髓系白血病患者中，实现了约30%的完全缓解率，复合完全缓解率超过40%。

这项全球性、随机、双盲、安慰剂对照试验评估了两个剂量水平（190 mg/m²和230 mg/m²）的Annamycin联合阿糖胞苷，并与阿糖胞苷加安慰剂的对照组进行比较。在前45名受试者中，超过40%的复合完全缓解率包括30%的完全缓解率和10%的完全缓解伴部分血细胞恢复率。这与历史数据中类似人群单用阿糖胞苷观察到的17-18%的缓解率相比，提高了约67%。

截至5月1日入组的56名受试者中，超过30%的患者其疾病对基于venetoclax的一线治疗方案无效，该亚组通常与难以治疗的白血病相关。参与者的中位年龄在60多岁。在早期研究中接受治疗的大约90名患者中，作为下一代蒽环类药物设计的Annamycin未显示心脏毒性证据，而这是此类旧药物常见的问题。

Annamycin已获得美国食品药品监督管理局授予的针对复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定。该试验仅限于既往仅接受过一次诱导治疗的成人患者，定义为二线治疗人群。

首批45名受试者的数据首次揭盲预计在2026年6月30日之前完成，其中包括约30名接受Annamycin联合阿糖胞苷治疗的受试者和15名对照组受试者。第二组45名受试者的招募将在揭盲过程中继续进行，预计将在2026年晚些时候完成全部揭盲。该试验旨在为A部分总共招募90名受试者，目标是在2026年第三季度完成。

招募工作正在多个国家进行，欧洲参与度较高，美国方面也在努力扩大招募。该适应性试验设计结合了II期B阶段和III阶段的数据，以评估完全缓解作为主要终点。