Combinación de Annamycin y Citarabina muestra tasas de remisión prometedoras en ensayo de LMA recidivante
El ensayo Fase 2B/3 MIRACLE de Moleculin Biotech con Annamycin más citarabina en leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria reportó una tasa preliminar de remisión completa de aproximadamente 30% y una tasa de remisión compuesta superior al 40% en los primeros 45 sujetos. Los datos cegados muestran una mejora sustancial respecto a las tasas históricas con citarabina sola. Se espera que el ensayo alcance su primer hito de desenmascaramiento a mediados de 2026.
Moleculin Biotech reportó datos cegados preliminares de su ensayo Fase 2B/3 MIRACLE que muestran que el fármaco en investigación Annamycin en combinación con citarabina logró una tasa de remisión completa de aproximadamente 30% en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria, con una tasa de remisión completa compuesta superior al 40%.
El ensayo global, randomizado, doble ciego y controlado con placebo evalúa Annamycin en dos niveles de dosis (190 mg/m² y 230 mg/m²) combinado con citarabina frente a un brazo control de citarabina más placebo. En los primeros 45 sujetos, la tasa de remisión completa compuesta de más del 40% incluye una tasa de remisión completa del 30% y una tasa de remisión completa con recuperación parcial del recuento sanguíneo del 10%. Esto representa una mejora aproximada del 67% en comparación con las tasas históricas de 17-18% observadas con citarabina sola en poblaciones similares.
Entre los 56 sujetos inscritos hasta el 1 de mayo, más del 30% tienen una enfermedad que fracasó con un régimen basado en venetoclax como terapia de primera línea, un subgrupo frecuentemente asociado con leucemia de difícil tratamiento. La edad media de los participantes está en la mitad de los 60 años. En aproximadamente 90 pacientes tratados en estudios anteriores, Annamycin, diseñado como una antraciclina de nueva generación, no mostró evidencia de cardiotoxicidad, un problema común con fármacos más antiguos de esta clase.
Annamycin posee Estado de Vía Rápida y Designación de Medicamento Huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para LMA recidivante o refractaria. El ensayo se limita a adultos que han recibido solo una terapia de inducción previa, definiendo una población de tratamiento de segunda línea.
Se espera el primer desenmascaramiento de datos de los primeros 45 sujetos antes del 30 de junio de 2026, incluyendo aproximadamente 30 sujetos tratados con Annamycin más citarabina y 15 en el brazo control. El reclutamiento del segundo grupo de 45 sujetos continuará durante el proceso de desenmascaramiento, con un desenmascaramiento completo previsto para más tarde en 2026. El ensayo tiene como objetivo inscribir un total de 90 sujetos para la Parte A, con finalización prevista para el tercer trimestre de 2026.
La inscripción está en curso en múltiples países, con una participación sólida en Europa y esfuerzos en curso para expandir el reclutamiento en los Estados Unidos. El diseño adaptativo del ensayo combina datos de las partes 2B y 3 para evaluar la remisión completa como punto final principal.