再発AML試験でアナンマイシン（Annamycin）とシタラビン（cytarabine）の併用が有望な寛解率を示す

Moleculin Biotechは、そのPhase 2B/3 MIRACLE試験における前公告称盲検データを報告した。データによると、研究薬アナンマイシン（Annamycin）とシタラビン（cytarabine）の併用は、再発又は難治性急性骨髄性白血病患者において、完全寛解率が約30%、複合完全寛解率が40%超を達成した。

この世界的な無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験は、アナンマイシンを二つの用量レベル（190 mg/m²と230 mg/m²）でシタラビンと併用した群を、シタラビン＋プラセボの対照群と比較評価する。最初の45名の被験者において、40%超の複合完全寛解率には、30%の完全寛解率と、血液学的回復を伴う完全寛解10%が含まれる。これは、類似の集団でシタラビン単剤で観察される17-18%の歴史的データと比較して、約67%の改善に相当する。

5月1日時点で登録された56名の被験者の中には、最初の治療としてベネトクラクス（venetoclax）を基盤としたレジメンに治療失敗した患者が30%以上いる。このサブグループは、しばしば治療困難な白血病に関連する。参加者の中央年齢は60歳代半ばである。約90人の患者を対象とした earlier studies では、次世代アントラサイclinとして設計されたアナンマイシンは、このクラスの古い薬剤に一般的な問題である心臓毒性の証拠を示さなかった。

アナンマイシンは、再発又は難治性AMLに対して、米国食品医薬品局（FDA）からファストトラック指定および希少疾患薬指定を取得している。試験は、1回の先行誘導療法のみを受けた成人に限定され、 second-line treatment population を定義している。

最初の45名の被験者からのデータの最初の盲検解除は、2026年6月30日までに実施される予定であり、アナンマイシン＋シタラビンで治療された約30名と対照群の15名が含まれる。第二グループの45名の被験者の登録は盲検解除プロセス中も継続し、完全な盲検解除は2026年後半を予定している。試験はPart Aで計90名の被験者を登録を目指しており、完了は2026年第3四半期を目標としている。

登録は複数国で進行中であり、欧州では高い参加率が見られ、米国での登録拡大も underway である。適応型試験デザインは、 phase 2B および phase 3 部分のデータを統合し、主要評価項目として完全寛解を評価する。