Combinação de Annamycin com Citarabina Mostra Taxas de Remissão Promissoras em Estudo em Leucemia Mieloide Aguda Recidivante
O estudo de Fase 2B/3 MIRACLE da Moleculin Biotech, avaliando Annamycin associado à citarabina em leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante ou refratária, relatou uma taxa preliminar de remissão completa de aproximadamente 30% e uma taxa de remissão composta superior a 40% nos primeiros 45 participantes. Os dados cegos demonstram uma melhoria substancial em relação às taxas históricas com citarabina isolada. Espera-se que o estudo atinja seu primeiro marco de descegueamento no segundo semestre de 2026.
A Moleculin Biotech relatou dados preliminares cegos do seu estudo de Fase 2B/3 MIRACLE, demonstrando que o medicamento experimental Annamycin, em combinação com a citarabina, alcançou uma taxa de remissão completa de aproximadamente 30% em pacientes com leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante ou refratária, com uma taxa de remissão completa composta superior a 40%.
O estudo global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo avalia o Annamycin em duas doses (190 mg/m² e 230 mg/m²) combinadas com citarabina versus um braço controle de citarabina mais placebo. Nos primeiros 45 participantes, a taxa de remissão completa composta superior a 40% inclui uma taxa de remissão completa de 30% e uma taxa de 10% de remissão completa com recuperação parcial dos valores sanguíneos. Isso representa uma melhoria de aproximadamente 67% em comparação às taxas históricas de 17-18% observadas com citarabina isolada em populações semelhantes.
Dos 56 participantes inscritos até 1 de maio, mais de 30% apresentam doença que falhou a um regime baseado em venetoclax como terapia de primeira linha, um subgrupo frequentemente associado a uma leucemia de difícil tratamento. A idade mediana dos participantes está na casa dos 60 e poucos anos. Em aproximadamente 90 pacientes tratados em estudos anteriores, o Annamycin, projetado como uma antraciclina de nova geração, não apresentou evidência de cardiotoxicidade, um problema comum com medicamentos mais antigos desta classe.
O Annamycin possui Acesso Precoce (Fast Track Status) e Designação de Medicamento Órfão da U.S. Food and Drug Administration (FDA) para LMA recidivante ou refratária. O estudo é limitado a adultos que receberam apenas uma terapia de indução anterior, definindo uma população de tratamento de segunda linha.
O primeiro descegueamento dos dados dos 45 participantes iniciais é esperado antes de 30 de junho de 2026, incluindo aproximadamente 30 participantes tratados com Annamycin associado à citarabina e 15 no braço controle. O recrutamento do segundo grupo de 45 participantes continuará durante o processo de descegueamento, com o descegueamento completo previsto para o segundo semestre de 2026. O estudo visa inscrever um total de 90 participantes para a Parte A, com conclusão prevista para o terceiro trimestre de 2026.
A inscrição está em andamento em múltiplos países, com forte participação na Europa e esforços em curso para expandir o recrutamento nos Estados Unidos. O desenho adaptativo do estudo combina dados das partes de Fase 2B e Fase 3 para avaliar a remissão completa como desfecho principal.