Annamycin-Cytarabine-Kombination zeigt vielversprechende Remissionsraten in Studie bei rezidiviertem AML
Die Phase 2B/3-MIRACLE-Studie von Moleculin Biotech zu Annamycin plus Cytarabin bei rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) meldet eine vorläufige komplette Remissionsrate von etwa 30 % und eine komposite Remissionsrate von über 40 % bei den ersten 45 Probanden. Die verblindeten Daten zeigen eine erhebliche Verbesserung gegenüber historischen Raten mit Cytarabin allein. Die Studie wird voraussichtlich Mitte 2026 den ersten Enthüllungsmeilenstein erreichen.
Moleculin Biotech meldete vorläufige verblindete Daten aus seiner Phase 2B/3-MIRACLE-Studie, die zeigen, dass das Forschungsarzneimittel Annamycin in Kombination mit Cytarabin bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) eine komplette Remissionsrate von etwa 30 % erreichte, wobei die komposite Rate der kompletten Remission über 40 % lag.
Die globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie untersucht Annamycin in zwei Dosierungsstufen (190 mg/m² und 230 mg/m²) in Kombination mit Cytarabin gegenüber einer Kontrollgruppe mit Cytarabin plus Placebo. Bei den ersten 45 Probanden umfasste die komposite Rate der kompletten Remission von über 40 % eine vollständige Remissionsrate von 30 % und eine Rate von 10 % für eine vollständige Remission mit teilweiser Blutbildwiederherstellung. Dies entspricht einer Verbesserung von etwa 67 % gegenüber den historischen Raten von 17–18 %, die bei Cytarabin allein in ähnlichen Populationen beobachtet wurden.
Von den bis zum 1. Mai eingeschriebenen 56 Probanden hatten über 30 % eine Krankheit, die auf ein Venetoclax-basiertes Schema als Erstlinientherapie versagte – eine Untergruppe, die oft mit einer schwer zu behandelnden Leukämie assoziiert ist. Das mediane Alter der Teilnehmer liegt in den mid-60er Jahren. Bei den etwa 90 Patienten, die in früheren Studien behandelt wurden, zeigte Annamycin, das als eine next-generation-Anthracyklin entwickelt wurde, keinen Hinweis auf Kardiotoxizität – ein häufiges Problem bei älteren Arzneimitteln dieser Klasse.
Annamycin hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Fast-Track-Status und die Arzneimittelversorgung für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) für rezidivierte oder refraktäre AML erhalten. Die Studie beschränkt sich auf Erwachsene, die nur eine vorherige Induktionstherapie erhalten haben, was eine Population der Zweitlinienbehandlung definiert.
Die erste Enthüllung der Daten der initialen 45 Probanden wird bis zum 30. Juni 2026 erwartet und umfasst etwa 30 Probanden, die mit Annamycin plus Cytarabin behandelt wurden, und 15 in der Kontrollgruppe. Die Rekrutierung der zweiten Gruppe von 45 Probanden wird während des Enthüllungsprozesses fortgesetzt, wobei eine vollständige Enthüllung später im Jahr 2026 erwartet wird. Die Studie zielt darauf ab, insgesamt 90 Probanden für Teil A einzuschreiben, wobei die Fertigstellung im dritten Quartal 2026 angestrebt wird.
Die Einschreibung läuft in mehreren Ländern weiter, mit einer starken Beteiligung in Europa, und Bemühungen sind im Gange, die Rekrutierung in den Vereinigten Staaten auszuweiten. Das adaptive Studiendesign kombiniert Daten aus den Phasen 2B und 3, um die komplette Remission als primären Endpunkt zu bewerten.