Moleculin称MIRACLE试验即将首次揭盲，盲态CRc超过40%
Moleculin表示，其MIRACLE 2B/3期AML试验即将迎来首次数据揭盲，盲态CRc超过40%，CR约为30%。首个基于45名受试者的数据读出预计将在2026年6月30日前公布。
Moleculin Biotech公布了其关键性2B/3期MIRACLE试验的初步盲态疗效数据，该试验评估Annamycin联合cytarabine用于二线复发/难治性AML治疗，共涉及45名受试者。盲态数据显示，CRc >40%、CR约30%，而历史数据显示仅用cytarabine的CR约17–18%。首次45名受试者数据揭盲预计将在2026年6月30日前进行。
公司表示，其正在评估Annamycin与cytarabine联合用药，统称为AnnAraC，用于经诱导治疗后难治或复发的成人急性髓系白血病患者。MIRACLE试验是一项全球性、自适应2B/3期临床研究，目前正在美国、欧洲及其他国际研究中心开展。
2026年2月，公司曾报告MIRACLE试验前30名受试者治疗后的盲态初步复合完全缓解率为40%，并提供了盲态初步疗效数据。该CRc率由30%的完全缓解率和10%的伴部分血液学恢复的完全缓解率构成。这些疗效结果来自6个国家。
公司表示，迄今接受治疗的受试者中，约35%是在接受venetoclax方案后出现复发或难治。公司还称，迄今入组并接受治疗的受试者携带较高比例的遗传标志物，而这些标志物通常被认为可预测治疗应答较差。
研究方案允许在45名受试者时提前对数据进行揭盲，从而对约30名接受Annamycin联合cytarabine治疗的受试者，以及15名接受cytarabine加安慰剂对照组治疗的受试者进行初步结果分析。在A部分中，约75至90名受试者按1:1:1比例随机分配，接受高剂量cytarabine联合安慰剂、190 mg/m² Annamycin或230 mg/m² Annamycin。截至2026年5月1日，A部分计划的90名受试者中已有56名完成入组，A部分招募仍将继续，以在2026年第三季度达到90名受试者的目标。
在试验B部分中，另外222名受试者将按1:1随机分组，接受HiDAC联合安慰剂，或HiDAC联合Annamycin最佳剂量治疗。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，并与FDA的Project Optimus计划保持一致。
公司还表示，Annamycin在复发或难治性AML领域已获得FDA Fast Track资格及多项Orphan Drug认定。公司报告称，持续未观察到心脏毒性，且一项新的独立评估使其独立专家审查过的接受Annamycin治疗受试者总数增至90人。
在截至2025年12月31日的年度中，公司公布了全年财务业绩，并提供了临床进展更新，重点介绍了即将到来的MIRACLE试验里程碑进展。