안나마이신-시타라빈 병용요법, 재발성 AML 임상시험에서 유망한 관해율 보여

Moleculin Biotech는 2B/3상 MIRACLE 임상시험의 예비 맹검 데이터를 보고했다. 이 데이터는 연구 약물인 안나마이신(Annamycin)과 시타라빈(cytarabine)을 병용한 요법이, 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 approximately 30%의 완전 관해율을 달성했으며, 복합 완전 관해율(composite complete remission rate)은 40%를 초과했다.

이 글로벌 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상시험은 안나마이신의 2가지 용량(190 mg/m² 및 230 mg/m²)을 시타라빈과 병용하여, 대조군인 시타라빈+위약과 비교하여 평가한다. 처음 45명의 대상자에서, 40%를 초과한 복합 완전 관해율은 30%의 완전 관해율과 10%의 부분 혈구 회복을 동반한 완전 관해(rate of complete remission with partial blood count recovery)를 포함한다. 이는 유사 환자군에서 관찰된 시타라빈 단독 Historical rates 17-18%에 비해 약 67% 개선된 수치를 나타낸다.

5월 1일 기준 56명의 등록된 대상자 중, 1차 요법으로서 venetoclax 기반 요법에 실패한 질환을 가진 환자가 30% 이상이며, 이 환자군은 종종 치료가 어려운 백혈병과 관련된다. 참여者的 중앙 연령대는 60대 중반이다. 이전 연구에서 치료받은 약 90명의 환자 전반에서, 2세대 앤트라사이클린(anthracycline)으로 설계된 안나마이신은 이 계열의 기존 약물에서 흔히 문제가 되는 심장 독성(cardiotoxicity)에 대한 증거를 보이지 않았다.

안나마이신은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성 또는 불응성 AML에 대한 Fast Track Status와 Orphan Drug Designation을 보유하고 있다. 이 임상시험은 1회 유도 요법(induction therapy)만을 이전에 받은 성인으로 제한되며, 이는 2차선 치료 군population을 정의한다.

초기 45명의 대상자에 대한 첫 번째 데이터 맹검 해제는 2026년 6월 30일 이전에 예상되며, 이에는 안나마이신+시타라빈으로 치료받은 approximately 30명의 대상자와 대조군 15명이 포함된다. 두 번째 그룹 45명의 등록은 맹검 해제 과정 중에도 계속되며, 전체 맹검 해제는 2026년 후반에 이루어질 것으로 예상된다. 이 임상시험은 A Part에 총 90명의 대상자를 등록하는 것을 목표로 하며, 완료는 2026년 3분기를 목표로 한다.

등록은 여러 국가에서 진행 중이며, 유럽에서의 참여가 활발하고 미국에서의 모집 확대를 위한 노력이 진행 중이다. 적응형 임상시험 설계는 2B상과 3상 데이터를 결합하여 주요 평가변수인 완전 관해를 평가한다.