Vanda Pharmaceuticals obtém aprovação da FDA para BYSANTI e aceitação do BLA para imsidolimab
A FDA aprovou o BYSANTI (milsaperidone) para o tratamento agudo de episódios maníacos ou mistos associados ao transtorno bipolar I e para o tratamento da esquizofrenia em adultos. A agência também aceitou o BLA da Vanda para imsidolimab no tratamento da psoríase pustulosa generalizada (GPP), com data-alvo de decisão em 12 de dezembro de 2026.
Vanda Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: VNDA) anunciou em 20 de fevereiro de 2026 que a U.S. Food and Drug Administration aprovou os comprimidos de BYSANTI™ (milsaperidone), uma terapia de primeira linha para o tratamento agudo de episódios maníacos ou mistos associados ao transtorno bipolar I e para o tratamento da esquizofrenia em adultos. As ações da empresa saltaram cerca de 45% no after-market após o anúncio da aprovação.
BYSANTI é uma nova entidade química que pertence à classe dos antipsicóticos atípicos. Em estudos clínicos, BYSANTI demonstrou bioequivalência ao iloperidone em todo o espectro de doses terapêuticas, permitindo alavancar o conhecimento bem estabelecido de eficácia e segurança derivado de um robusto programa de desenvolvimento clínico e de mais de 100.000 paciente-anos de experiência no mundo real com Fanapt (iloperidone).
BYSANTI (milsaperidone), uma nova entidade química, interconverte-se rapidamente em iloperidone, fornecendo duas moléculas ativas que atuam em conjunto ao antagonizar os receptores dopaminérgicos D2, serotoninérgicos 5-HT2A e alfa1-adrenérgicos, modulando vias-chave nesses transtornos. Seu perfil de segurança se alinha de perto ao estabelecido para iloperidone. O perfil exclusivo de ligação a receptores dentro da classe de BYSANTI, com forte ligação alfa-adrenérgica em excesso à ligação aos receptores de dopamina e serotonina, torna-o adequado para investigação adicional em condições que incluem sintomas de hostilidade, agitação e hiperexcitação.
A Vanda prevê disponibilidade comercial de BYSANTI no 3º trimestre de 2026. Espera-se que a exclusividade de comercialização de BYSANTI seja protegida pela exclusividade de dados regulatórios e por patentes dos EUA já concedidas, com a última expirando em 2044. Atualmente, BYSANTI está sendo testado como tratamento adjuvante uma vez ao dia no transtorno depressivo maior resistente ao tratamento em um estudo clínico em andamento, com conclusão prevista até o fim deste ano.
O transtorno bipolar I afeta uma parcela significativa dos cerca de 10 milhões de americanos com transtorno bipolar, caracterizando-se por episódios maníacos ou mistos que exigem manejo eficaz dos sintomas para melhorar os desfechos. A esquizofrenia afeta aproximadamente 1% da população adulta dos EUA (cerca de 2,8 milhões de pessoas), frequentemente causando importante comprometimento funcional, hospitalizações frequentes e redução da qualidade de vida.
Em um anúncio separado em 25 de fevereiro de 2026, a Vanda informou que a FDA aceitou o protocolo de submissão do seu Biologics License Application (BLA) para imsidolimab para o tratamento da psoríase pustulosa generalizada (GPP), com data-alvo de decisão em 12 de dezembro de 2026.
A GPP é uma doença cutânea autoinflamatória rara, crônica e com risco de vida, caracterizada por surtos súbitos de pústulas disseminadas, eritema e sintomas sistêmicos como febre e fadiga. A patogênese da GPP é cada vez mais compreendida por meio de sua caracterização genética (OMIM #614204), e sua etiologia molecular é atribuída principalmente à atividade excessiva da via da interleucina-36 (IL-36). A maioria dos casos de GPP para os quais foi identificado um defeito causal em um único gene é causada por diversas variantes genéticas relevantes no gene IL36RN, que codifica o antagonista do receptor de IL-36 (IL-36Ra).
Imsidolimab é um anticorpo monoclonal IgG4 totalmente humanizado que inibe a sinalização do receptor de IL-36 e acredita-se que alcance seus efeitos terapêuticos na GPP, na qual a sinalização de IL-36 está desequilibrada. O imsidolimab foi estudado em estudos clínicos globais conduzidos nos Estados Unidos, França, Espanha, Polônia, Turquia, Malásia, Tailândia, Geórgia, Tunísia, Taiwan e Marrocos.
Nos estudos pivotais de eficácia GEMINI-1 e GEMINI-2, uma única dose intravenosa de imsidolimab levou a rápida depuração da doença, com 53% dos pacientes alcançando pele limpa ou quase limpa (GPPPGA 0/1) na Semana 4, em comparação com 13% no placebo. A eficácia foi mantida ao longo de um período de manutenção de aproximadamente 2 anos com doses mensais, e não ocorreram surtos no braço de tratamento ativo. O imsidolimab apresentou um perfil de segurança favorável e demonstrou baixa incidência de anticorpos anti-fármaco, o que pode ser uma vantagem importante em relação aos tratamentos existentes.
A GPP é um distúrbio raro com estimativas de prevalência que variam amplamente por região, indo de aproximadamente 2 a 124 casos por milhão em todo o mundo (menor na Europa e maior em partes da Ásia). Espera-se que a exclusividade regulatória e de patentes para imsidolimab se estenda até o fim da década de 2030. A Vanda detém uma licença global exclusiva para o desenvolvimento e a comercialização de imsidolimab da AnaptysBio (Nasdaq: ANAB).
Se imsidolimab for aprovado, será o terceiro novo medicamento aprovado para a Vanda nos últimos 12 meses, após NEREUS (tradipitant) e BYSANTI (milsaperidone). BYSANTI é a segunda aprovação de um novo medicamento para a Vanda em menos de 2 meses, após a aprovação de NEREUS em dezembro de 2025.