Vanda Pharmaceuticals erhält FDA-Zulassung für BYSANTI und BLA-Akzeptanz für imsidolimab
Die FDA hat BYSANTI (milsaperidone) zur Akutbehandlung manischer oder gemischter Episoden bei Bipolar-I-Störung sowie zur Behandlung der Schizophrenie bei Erwachsenen zugelassen. Zudem hat die FDA den BLA-Antrag von Vanda für imsidolimab zur Behandlung der Generalized Pustular Psoriasis akzeptiert; der Zieltermin für die Entscheidung ist der 12. Dezember 2026.
Vanda Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: VNDA) gab am 20. Februar 2026 bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration BYSANTI™ (milsaperidone) Tabletten zugelassen hat – als First-Line-Therapie zur Akutbehandlung manischer oder gemischter Episoden im Zusammenhang mit einer Bipolar-I-Störung sowie zur Behandlung von Schizophrenie bei Erwachsenen. Die Aktie des Unternehmens sprang nach der Zulassungsmitteilung im nachbörslichen Handel um etwa 45%.
BYSANTI ist eine neue chemische Substanz (new chemical entity) aus der Klasse der atypischen Antipsychotika. In klinischen Studien zeigte BYSANTI Bioäquivalenz zu iloperidone über das therapeutische Dosisspektrum hinweg. Dadurch kann auf gut etabliertes Wissen zu Wirksamkeit und Sicherheit zurückgegriffen werden, das aus einem umfangreichen klinischen Entwicklungsprogramm sowie aus mehr als 100.000 Patientenjahren an Real-World-Erfahrung mit Fanapt (iloperidone) stammt.
BYSANTI (milsaperidone), eine neue chemische Substanz, wird rasch zu iloperidone umgewandelt und stellt damit zwei aktive Moleküle bereit, die im Zusammenspiel wirken, indem sie Dopamin-D2-, Serotonin-5-HT2A- und alpha1-adrenerge Rezeptoren antagonisieren und so zentrale Signalwege bei diesen Erkrankungen modulieren. Sein Sicherheitsprofil entspricht eng dem für iloperidone etablierten Profil. Das innerhalb der Klasse einzigartige Rezeptorbindungsprofil von BYSANTI – mit einer starken alpha-adrenergen Bindung, die die Bindung an Dopamin- und Serotoninrezeptoren übersteigt – macht den Wirkstoff für weitere Untersuchungen bei Indikationen geeignet, die Symptome wie Feindseligkeit, Agitiertheit und Hyperarousal umfassen.
Vanda rechnet mit der kommerziellen Verfügbarkeit von BYSANTI im Q3 2026. Die Vermarktungsexklusivität von BYSANTI wird voraussichtlich durch regulatorische Datenexklusivität und erteilte US-Patente geschützt; das zuletzt auslaufende Patent endet im Jahr 2044. BYSANTI wird derzeit in einer laufenden klinischen Studie als einmal täglich einzunehmende adjuvante Behandlung bei therapieresistenter Major Depression untersucht; der Abschluss der Studie wird bis Ende dieses Jahres erwartet.
Die Bipolar-I-Störung betrifft einen erheblichen Anteil der rund 10 Millionen Amerikanerinnen und Amerikaner mit bipolarer Störung. Sie ist durch manische oder gemischte Episoden gekennzeichnet, die ein wirksames Symptommanagement erfordern, um die Behandlungsergebnisse zu verbessern. Schizophrenie betrifft etwa 1% der erwachsenen US-Bevölkerung (rund 2,8 Millionen Menschen) und führt häufig zu erheblichen funktionellen Einschränkungen, häufigen Hospitalisierungen und verminderter Lebensqualität.
In einer separaten Mitteilung vom 25. Februar 2026 teilte Vanda mit, dass die FDA den Zulassungsantrag Biologics License Application (BLA) für imsidolimab zur Behandlung der Generalized Pustular Psoriasis (GPP) akzeptiert hat; als Zieltermin für die Entscheidung wurde der 12. Dezember 2026 festgelegt.
GPP ist eine seltene, chronische, lebensbedrohliche autoinflammatorische Hauterkrankung, die durch plötzlich auftretende Schübe mit weit verbreiteten Pusteln, Erythem und systemischen Symptomen wie Fieber und Fatigue gekennzeichnet ist. Die Pathogenese der GPP wird durch ihre genetische Charakterisierung (OMIM #614204) zunehmend besser verstanden; die molekulare Ätiologie wird hauptsächlich einer übermäßigen Aktivität des Interleukin-36-(IL-36)-Signalwegs zugeschrieben. Die Mehrzahl der GPP-Fälle, bei denen ein kausaler monogener Defekt identifiziert wurde, wird durch verschiedene folgenschwere genetische Varianten im Gen IL36RN verursacht, das den IL-36-Rezeptorantagonisten (IL-36Ra) kodiert.
Imsidolimab ist ein vollständig humanisierter IgG4-monoklonaler Antikörper, der die IL-36-Rezeptor-Signalübertragung hemmt und seine therapeutischen Effekte bei GPP dort entfalten soll, wo die IL-36-Signalgebung aus dem Gleichgewicht geraten ist. Imsidolimab wurde in globalen klinischen Studien untersucht, die in den Vereinigten Staaten, Frankreich, Spanien, Polen, der Türkei, Malaysia, Thailand, Georgien, Tunesien, Taiwan und Marokko durchgeführt wurden.
In den pivotalen Wirksamkeitsstudien GEMINI-1 und GEMINI-2 führte eine einmalige intravenöse Gabe von imsidolimab zu einer raschen Krankheitsabklärung: 53% der Patientinnen und Patienten erreichten in Woche 4 eine klare oder nahezu klare Haut (GPPPGA 0/1), verglichen mit 13% unter Placebo. Die Wirksamkeit blieb über eine etwa 2-jährige Erhaltungsphase mit monatlichen Gaben erhalten, und im aktiven Behandlungsarm traten keine Schübe auf. Imsidolimab zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und eine geringe Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern, was gegenüber bestehenden Therapien ein bedeutender Vorteil sein kann.
GPP ist eine seltene Erkrankung, deren Prävalenzschätzungen je nach Region stark variieren und weltweit von etwa 2 bis 124 Fällen pro 1 Million reichen (niedriger in Europa und höher in Teilen Asiens). Die regulatorische und patentrechtliche Exklusivität für imsidolimab dürfte voraussichtlich bis in die späten 2030er Jahre reichen. Vanda verfügt über eine exklusive weltweite Lizenz für die Entwicklung und Vermarktung von imsidolimab von AnaptysBio (Nasdaq: ANAB).
Falls imsidolimab zugelassen wird, wäre es das dritte neue Arzneimittelprodukt, das in den vergangenen 12 Monaten für Vanda zugelassen wurde – nach NEREUS (tradipitant) und BYSANTI (milsaperidone). BYSANTI ist die zweite neue Arzneimittelzulassung für Vanda in weniger als 2 Monaten nach der Zulassung von NEREUS im Dezember 2025.