Vanda Pharmaceuticals、BYSANTIのFDA承認を取得し、imsidolimabのBLAが受理
FDAは、成人の双極I型障害に伴う躁病／混合エピソードの急性期治療および統合失調症の治療として、BYSANTI（milsaperidone）錠を承認した。さらに、全身性膿疱性乾癬（GPP）を対象とするimsidolimabのBLAが受理され、目標審査終了日は2026年12月12日とされた。
Vanda Pharmaceuticals Inc.（Nasdaq: VNDA）は2026年2月20日、米国食品医薬品局（FDA）が、成人の双極I型障害に伴う躁病または混合エピソードの急性期治療および統合失調症の治療に対する第一選択治療として、**BYSANTI™（milsaperidone）**錠を承認したと発表した。承認発表を受け、同社株は時間外取引で約45%上昇した。
BYSANTIは非定型抗精神病薬のクラスに属する新規化学物質（new chemical entity）である。臨床試験では、BYSANTIは治療用量範囲全体にわたりiloperidoneとの生物学的同等性を示し、豊富な臨床開発プログラムおよびFanapt（iloperidone）での10万患者年を超える実臨床経験から得られた、有効性・安全性に関する確立された知見を活用できることが示された。
新規化学物質であるBYSANTI（milsaperidone）は速やかにiloperidoneへ相互変換し、2つの活性分子が、ドパミンD2受容体、セロトニン5-HT2A受容体、α1アドレナリン受容体を拮抗することで協調して作用し、これらの疾患に関わる主要経路を調節する。その安全性プロファイルは、iloperidoneで確立されているものと密接に一致する。ドパミンおよびセロトニン受容体結合を上回る強いαアドレナリン受容体結合を特徴とする、同クラス内で独自の受容体結合プロファイルにより、敵意、焦燥、過覚醒といった症状を含む状態における追加検討に適している。
Vandaは、BYSANTIの商業的提供開始を2026年第3四半期に見込んでいる。BYSANTIの販売独占は、規制上のデータ独占および発行済み米国特許により保護される見込みで、最長の特許期限は2044年である。BYSANTIは現在、治療抵抗性の大うつ病性障害に対する1日1回投与の補助療法として、進行中の臨床研究で評価されており、同研究は年末までに完了する見込みである。
双極性障害の患者は米国で約1,000万人とされ、双極I型障害はその中でも相当数を占める。双極I型障害は、転帰改善のために有効な症状管理を要する躁病または混合エピソードを特徴とする。統合失調症は米国成人の約1%（約280万人）に影響し、しばしば著しい機能障害、入院の反復、生活の質の低下を引き起こす。
別の発表としてVandaは2026年2月25日、FDAが全身性膿疱性乾癬（Generalized Pustular Psoriasis：GPP）の治療薬としての**Biologics License Application（BLA）**について、imsidolimabの申請を受理したと明らかにした。目標審査終了日（target action date）は2026年12月12日である。
GPPは、広範な膿疱、紅斑、および発熱や倦怠感などの全身症状を伴う突然の増悪を特徴とする、希少で慢性かつ生命を脅かし得る自己炎症性皮膚疾患である。GPPの病因は、その遺伝学的特徴付け（OMIM #614204）により理解が進んでおり、分子病因は主としてインターロイキン-36（IL-36）経路の過剰な活性に起因するとされる。原因となる単一遺伝子欠損が同定されているGPP症例の大半は、IL-36受容体拮抗因子（IL-36Ra）をコードするIL36RN遺伝子における、さまざまな機能的影響を伴う遺伝子バリアントによって引き起こされる。
ImsidolimabはIL-36受容体シグナル伝達を阻害する完全ヒト化IgG4モノクローナル抗体であり、IL-36シグナルの不均衡がみられるGPPにおいて治療効果を発揮すると考えられている。imsidolimabは、米国、フランス、スペイン、ポーランド、トルコ、マレーシア、タイ、ジョージア、チュニジア、台湾、モロッコで実施されたグローバル臨床試験で評価された。
主要な有効性試験であるGEMINI-1およびGEMINI-2では、imsidolimabの静脈内単回投与により迅速な病勢消退が認められ、4週時点で皮膚が「消失」または「ほぼ消失」（GPPPGA 0/1）に到達した患者は、プラセボの13%に対して53%であった。有効性は、月1回投与による約2年間の維持期間を通じて維持され、実薬群では増悪は発生しなかった。imsidolimabは良好な安全性プロファイルを示し、治療薬に対する抗体（anti-drug antibodies）の発現率も低く、既存治療に対する重要な優位性となり得る。
GPPは希少疾患であり、有病率推定は地域により大きく異なる。世界的には100万人当たり約2～124例とされ（欧州では低く、アジアの一部で高い）、imsidolimabの規制上および特許上の独占期間は2030年代後半まで延長される見込みである。VandaはAnaptysBio（Nasdaq: ANAB）からimsidolimabの開発および商業化に関する独占的なグローバルライセンスを保有している。
imsidolimabが承認されれば、NEREUS（tradipitant）およびBYSANTI（milsaperidone）に続き、過去12か月間でVandaにとって3つ目の新薬承認となる。BYSANTIは、2025年12月にNEREUSが承認されてから2か月未満での、Vandaにとって2つ目の新薬承認である。