Vanda Pharmaceuticals obtient l’approbation de la FDA pour BYSANTI et l’acceptation d’une BLA pour imsidolimab
La FDA a approuvé BYSANTI (milsaperidone) pour le traitement aigu des épisodes maniaques ou mixtes du trouble bipolaire de type I et pour la schizophrénie chez l’adulte. Elle a également accepté le dépôt de la BLA de Vanda pour imsidolimab dans le psoriasis pustuleux généralisé, avec une date cible de décision fixée au 12 décembre 2026.
Vanda Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: VNDA) a annoncé le 20 février 2026 que la U.S. Food and Drug Administration a approuvé les comprimés BYSANTI™ (milsaperidone), un traitement de première intention pour le traitement aigu des épisodes maniaques ou mixtes associés au trouble bipolaire de type I et pour le traitement de la schizophrénie chez l’adulte. L’action de la société a bondi d’environ 45 % en séance prolongée après l’annonce de l’approbation.
BYSANTI est une nouvelle entité chimique appartenant à la classe des antipsychotiques atypiques. Dans les études cliniques, BYSANTI a démontré une bioéquivalence à iloperidone sur l’ensemble du spectre des doses thérapeutiques, lui permettant de s’appuyer sur des connaissances bien établies en matière d’efficacité et de sécurité issues d’un riche programme de développement clinique et de plus de 100 000 années-patients d’expérience en vie réelle avec Fanapt (iloperidone).
BYSANTI (milsaperidone), une nouvelle entité chimique, s’interconvertit rapidement en iloperidone, fournissant deux molécules actives qui agissent de concert en antagonisant les récepteurs dopaminergiques D2, sérotoninergiques 5-HT2A et alpha1-adrénergiques afin de moduler des voies clés dans ces troubles. Son profil de sécurité est très proche de celui établi pour iloperidone. Le profil de liaison aux récepteurs, unique dans sa classe, de BYSANTI — caractérisé par une forte affinité alpha-adrénergique supérieure à la liaison aux récepteurs de la dopamine et de la sérotonine — le rend adapté à une évaluation plus poussée dans des affections incluant des symptômes d’hostilité, d’agitation et d’hyperéveil.
Vanda prévoit la disponibilité commerciale de BYSANTI au T3 2026. L’exclusivité commerciale de BYSANTI devrait être protégée par l’exclusivité des données réglementaires et par des brevets américains délivrés, le plus récent expirant en 2044. BYSANTI est actuellement évalué en tant que traitement adjuvant une fois par jour dans le trouble dépressif majeur résistant au traitement, dans le cadre d’une étude clinique en cours dont l’achèvement est attendu d’ici la fin de l’année.
Le trouble bipolaire de type I touche une part importante des quelque 10 millions d’Américains atteints de trouble bipolaire ; il se caractérise par des épisodes maniaques ou mixtes nécessitant une prise en charge efficace des symptômes afin d’améliorer les résultats. La schizophrénie affecte environ 1 % de la population adulte américaine (environ 2,8 millions de personnes), entraînant souvent une altération fonctionnelle substantielle, des hospitalisations fréquentes et une diminution de la qualité de vie.
Dans une annonce distincte publiée le 25 février 2026, Vanda a indiqué que la FDA a accepté le dépôt de sa Biologics License Application (BLA) pour imsidolimab dans le traitement du psoriasis pustuleux généralisé (Generalized Pustular Psoriasis, GPP), avec une date cible de décision au 12 décembre 2026.
Le GPP est une dermatose autoinflammatoire rare, chronique et potentiellement mortelle, caractérisée par des poussées soudaines de pustules diffuses, d’érythème et de symptômes systémiques tels que la fièvre et la fatigue. La pathogenèse du GPP est de mieux en mieux comprise grâce à sa caractérisation génétique (OMIM #614204), et son étiologie moléculaire est principalement attribuée à une activité excessive de la voie de l’interleukine-36 (IL-36). La majorité des cas de GPP pour lesquels un défaut monogénique causal a été identifié sont dus à diverses variantes génétiques conséquentes du gène IL36RN, qui code l’antagoniste du récepteur de l’IL-36 (IL-36Ra).
Imsidolimab est un anticorps monoclonal IgG4 entièrement humanisé qui inhibe la signalisation du récepteur de l’IL-36 et est supposé exercer ses effets thérapeutiques dans le GPP lorsque la signalisation IL-36 est déséquilibrée. Imsidolimab a été étudié dans des essais cliniques mondiaux menés aux États-Unis, en France, en Espagne, en Pologne, en Turquie, en Malaisie, en Thaïlande, en Géorgie, en Tunisie, à Taïwan et au Maroc.
Dans les études pivot d’efficacité GEMINI-1 et GEMINI-2, une dose intraveineuse unique d’imsidolimab a entraîné une disparition rapide de la maladie, 53 % des patients présentant une peau claire ou presque claire (GPPPGA 0/1) à la semaine 4, contre 13 % sous placebo. L’efficacité s’est maintenue pendant une période d’entretien d’environ 2 ans avec des doses mensuelles, et aucune poussée n’a été observée dans le bras de traitement actif. Imsidolimab a présenté un profil de sécurité favorable et a montré une faible incidence d’anticorps anti-médicament, ce qui peut constituer un avantage important par rapport aux traitements existants.
Le GPP est une maladie rare dont les estimations de prévalence varient fortement selon les régions, allant d’environ 2 à 124 cas par million dans le monde (plus faible en Europe et plus élevée dans certaines régions d’Asie). L’exclusivité réglementaire et la protection par brevet d’imsidolimab devraient se prolonger jusqu’à la fin des années 2030. Vanda détient une licence mondiale exclusive pour le développement et la commercialisation d’imsidolimab auprès d’AnaptysBio (Nasdaq: ANAB).
Si imsidolimab est approuvé, il s’agirait du troisième nouveau médicament approuvé pour Vanda au cours des 12 derniers mois, après NEREUS (tradipitant) et BYSANTI (milsaperidone). BYSANTI constitue la deuxième nouvelle approbation de médicament pour Vanda en moins de 2 mois, après l’approbation de NEREUS en décembre 2025.