Vanda Pharmaceuticals, BYSANTI FDA 승인 및 Imsidolimab BLA 접수 획득

Vanda Pharmaceuticals Inc.(Nasdaq: VNDA)가 2026년 2월 20일 미국 식품의약국(FDA)이 성인의 양극성 I형 장애와 관련된 조증 또는 혼합 에피소드의 급성 치료와 조현병 치료를 위한 1차 요법으로 BYSANTI™(밀사페리돈) 정제를 승인했다고 발표했다. 승인 발표에 이어 시간 외 거래에서 회사 주가가 약 45% 급등했다.

BYSANTI는 비정형 항정신병 약물 계열에 속하는 신규 화학 물질이다. 임상 연구에서 BYSANTI는 치료 용량 범위 전반에서 일로페리돈과 생물학적 동등성을 입증하여, 풍부한 임상 개발 프로그램과 Fanapt(일로페리돈)의 100,000 환자-년 이상의 실제 경험에서 도출된 잘 확립된 유효성 및 안전성 지식을 활용할 수 있게 했다.

신규 화학 물질인 BYSANTI(밀사페리돈)는 일로페리돈으로 빠르게 상호 전환되어, 이 질환의 주요 경로를 조절하기 위해 도파민 D2, 세로토닌 5-HT2A, 알파1-아드레날린 수용체를 길항하여 함께 작용하는 이중 활성 분자를 제공한다. 안전성 프로파일은 일로페리돈에 대해 확립된 것과 밀접하게 일치한다. BYSANTI의 독특한 동종 수용체 결합 프로파일은 도파민 및 세로토닌 수용체 결합을 초과하는 강한 알파-아드레날린 결합을 특징으로 하여, 적대감, 초조, 과각성 증상을 포함하는 질환에서의 추가 조사에 적합하게 만든다.

Vanda는 BYSANTI의 상업적 출시를 2026년 3분기에 예상한다. BYSANTI 마케팅 독점권은 규제 데이터 독점권과 발행된 미국 특허에 의해 보호될 것으로 예상되며, 최신 특허는 2044년에 만료된다. BYSANTI는 현재 올해 말 완료 예정인 진행 중인 임상 연구에서 치료 저항성 주요우울장애에 대한 1일 1회 보조 요법으로 시험되고 있다.

양극성 I형 장애는 양극성 장애를 가진 약 1,000만 명의 미국인 중 상당 부분에 영향을 미치며, 결과를 향상시키기 위해 효과적인 증상 관리가 필요한 조증 또는 혼합 에피소드가 특징이다. 조현병은 미국 성인 인구의 약 1%(약 280만 명)에게 영향을 미치며, 종종 상당한 기능 장애, 빈번한 입원, 삶의 질 저하를 유발한다.

2026년 2월 25일의 별도 발표에서 Vanda는 FDA가 범발성 농포성 건선(GPP) 치료를 위한 imsidolimab의 생물의약품 허가 신청(BLA) 제출을 접수했으며, 목표 조치일은 2026년 12월 12일이라고 공개했다.

GPP는 갑작스러운 광범위한 농포, 홍반, 발열 및 피로와 같은 전신 증상의 발적이 특징인 희귀, 만성, 생명 위협적 자가염증성 피부 질환이다. GPP의 병인은 유전적 특성화(OMIM #614204)를 통해 점점 더 이해되고 있으며, 분자 병인학은 주로 인터루킨-36(IL-36) 경로의 과도한 활성에 기인한다. 원인 단일 유전자 결함이 확인된 GPP 사례의 대다수는 IL-36 수용체 길항제(IL-36Ra)를 암호화하는 IL36RN 유전자의 다양한 결과적 유전 변이에 의해 유발된다.

Imsidolimab은 IL-36 수용체 신호를 억제하는 완전 인간화 IgG4 단클론 항체로, IL-36 신호가 불균형한 GPP에서 치료 효과를 달성하는 것으로 여겨진다. Imsidolimab은 미국, 프랑스, 스페인, 폴란드, 터키, 말레이시아, 태국, 조지아, 튀니지, 대만, 모로코에서 수행된 글로벌 임상 연구에서 연구되었다.

핵심 유효성 연구 GEMINI-1 및 GEMINI-2에서, imsidolimab 단회 정맥 투여가 빠른 질환 소실로 이어져, 4주차에 53%의 환자가 깨끗하거나 거의 깨끗한 피부(GPPPGA 0/1)를 달성한 반면 위약은 13%였다. 유효성은 월 1회 투여로 약 2년의 유지 기간 동안 유지되었으며, 활성 치료군에서 발적이 발생하지 않았다. Imsidolimab은 유리한 안전성 프로파일을 보였으며 약물 항체의 낮은 발생률을 입증하여 기존 치료에 비해 상당한 이점이 될 수 있다.

GPP는 유병률 추정치가 지역마다 크게 다른 희귀 질환으로, 전 세계적으로 100만 명당 약 2건에서 124건까지 범위를 보인다(유럽에서 더 낮고 아시아 일부에서 더 높음). Imsidolimab의 규제 및 특허 독점권은 2030년대 후반까지 연장될 것으로 예상된다. Vanda는 AnaptysBio(Nasdaq: ANAB)로부터 imsidolimab의 개발 및 상업화를 위한 독점 글로벌 라이선스를 보유하고 있다.

Imsidolimab이 승인되면, NEREUS(트라디피탄트)와 BYSANTI(밀사페리돈)에 이어 지난 12개월 동안 Vanda에 승인된 세 번째 신약 제품이 될 것이다. BYSANTI는 2025년 12월 NEREUS 승인 이후 2개월 미만 내 Vanda의 두 번째 신약 승인이다.