uniQure enfrenta revés na FDA e ações judiciais sobre AMT-130 enquanto avança programa para doença de Fabry
A uniQure recebeu feedback da FDA indicando que os dados atuais de Fase I/II do AMT-130 dificilmente sustentarão a evidência primária para um pedido de Biologics License Application na doença de Huntington, enquanto ações coletivas por fraude em valores mobiliários contestam divulgações anteriores. Novos dados do estudo de Fase I/IIa do AMT-191 na doença de Fabry mostraram aumento da atividade enzimática, mas levaram a uma pausa de dose para revisão de segurança.
uniQure recebeu as atas finais da reunião com a U.S. Food and Drug Administration referente a um encontro pré-Biologics License Application (BLA) para o AMT-130, no qual a FDA afirmou que os dados atuais de Fase I/II provavelmente não fornecerão a evidência primária necessária para sustentar um pedido de Biologics License Application. A empresa planeja solicitar uma reunião de acompanhamento no primeiro trimestre de 2026.
Uma ação coletiva por fraude em valores mobiliários foi movida contra a uniQure N.V. no U.S. District Court for the Southern District of New York, abrangendo investidores que compraram ações ordinárias entre 24 de setembro de 2025 e 31 de outubro de 2025. O processo se concentra em divulgações relacionadas aos dados do AMT-130 e às expectativas de um protocolo acelerado de submissão de Biologics License Application para a doença de Huntington. Vários escritórios de advocacia iniciaram ações coletivas de valores mobiliários alegando que a empresa deturpou o status de aprovação pela FDA e os cronogramas de estudos pivotais.
Nas últimas semanas, a uniQure enfrentou maior escrutínio após o Comissário da FDA levantar preocupações sobre a segurança e a percebida falta de benefício de sua terapia gênica AMT-130 para a doença de Huntington. A ação acumulou queda de 10,2% nos últimos 30 dias e recuou 33,3% nas últimas semanas.
Dados preliminares atualizados de segurança e de eficácia exploratória de 11 pacientes no estudo de Fase I/IIa AMT-191 para Fabry disease mostraram atividade elevada de alfa-galactosidase A em todas as três coortes de dose e um perfil de segurança manejável. Um aumento de enzimas hepáticas de Grau 3 foi resolvido após tratamento com corticosteroide. A empresa pausou novas administrações para revisar os achados de segurança.
Detalhes do programa AMT-191 foram apresentados no 22º WORLDSymposium anual, incluindo um pôster e uma apresentação oral planejada. Informações adicionais estão disponíveis por meio do registro do ensaio clínico NCT06270316, e o AMT-191 tem designações de Orphan Drug e Fast Track da U.S. Food and Drug Administration.
A US$20,50 versus um preço-alvo de consenso de cerca de US$53,54, a cotação está aproximadamente 62% abaixo das expectativas dos analistas. Os analistas reduziram sua estimativa de valor justo para a uniQure para cerca de US$53,54, ante aproximadamente US$54,42. Isso reflete premissas de taxa de desconto ligeiramente mais altas e pequenos ajustes nas expectativas de crescimento e margens após a recente cobertura neutra por parte de analistas de Wall Street.
A taxa de desconto foi ajustada marginalmente para cima, para 7,41% de 7,41%, refletindo uma mudança muito pequena nas premissas de risco. O crescimento da receita foi atualizado para 159,79% de 159,34%, indicando um ajuste muito pequeno nas expectativas de crescimento de longo prazo. A margem de lucro líquido foi revisada modestamente para baixo, para 15,70% de 16,05%, implicando uma suposição de rentabilidade de longo prazo ligeiramente menor.
A uniQure desenvolve tratamentos para pacientes que sofrem de doenças raras e outras doenças devastadoras nos Estados Unidos. A empresa também está expandindo seu pipeline clínico com novos estudos em epilepsia do lobo temporal refratária e doença de Fabry.