Terapia gênica da Taysha demonstra ganhos duradouros em todos os 12 pacientes do estudo de síndrome de Rett
Todos os 12 pacientes com síndrome de Rett tratados com a terapia gênica TSHA-102 da Taysha no ensaio clínico REVEAL Fase 1/2 alcançaram pelo menos um marco de desenvolvimento dentro de um ano, com ganhos funcionais persistindo por até 30 meses. A empresa concluiu a administração de doses na fase 3 e espera dados preliminares e feedback da FDA no início de 2027.
Todas as 12 meninas e mulheres com síndrome de Rett que receberam a candidata a terapia gênica TSHA-102 em um ensaio clínico ganharam ou recuperaram pelo menos um marco de desenvolvimento dentro de um ano, de acordo com novos dados do ensaio clínico REVEAL Fase 1/2. Dados de acompanhamento de longo prazo da Parte A do ensaio mostram um efeito relacionado ao tratamento duradouro e aprofundado para todos os pacientes, com ganhos funcionais continuando para aqueles com o acompanhamento mais longo de 30 meses, ou 2,5 anos.
A Taysha Gene Therapies, desenvolvedora do tratamento, relatou que melhorias foram observadas nas habilidades de caminhar e falar, bem como em habilidades como usar utensílios sem assistência. Os ganhos nos marcos de desenvolvimento aumentaram 69% entre seis e 12 meses, e 94% entre seis meses e o acompanhamento mais recente de 12 meses ou mais. No total, em um ano ou mais após o tratamento, 310 ganhos funcionais foram observados entre os 12 participantes, uma média de cerca de 26 por paciente. Estes compreenderam 31 marcos de desenvolvimento e 279 ganhos e melhorias de habilidades adicionais.
As respostas foram consistentes independentemente da idade, gravidade da doença ou das mutações específicas no gene MECP2 dos pacientes. Melhorias também foram observadas em várias medidas de resultado avaliadas por clínicos: a Avaliação Revisada do Comportamento Motor (R-MBA); a Impressão Global do Clínico-Melhoria (CGI-I); e a Impressão Global Clínica-Severidade (CGI-S).
A Taysha concluiu a administração de doses na Parte B — a porção fundamental da Fase 3 — do REVEAL, inscrevendo meninas e mulheres com síndrome de Rett, com idades entre 6 e 21 anos. Dados preliminares de seis meses desta parte da Fase 3, juntamente com feedback da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para a submissão de uma solicitação de aprovação, são esperados no início de 2027.
O TSHA-102 é administrado como um tratamento único que entrega uma cópia funcional do gene MECP2 para células no sistema nervoso. A maioria dos casos de síndrome de Rett, um raro distúrbio neurodegenerativo que afeta principalmente meninas, é causada por mutações no gene MECP2, que desempenha um papel essencial na regulação da função das células cerebrais. A terapia apresenta uma tecnologia chamada miRARE, que ajuda a gerenciar os níveis de atividade do gene MECP2 individualmente para evitar superatividade tóxica.
Dados preliminares da Parte A do REVEAL, juntamente com resultados de uma versão pediátrica do ensaio com meninas com síndrome de Rett, com idades de 5 a 8 anos, mostraram que a terapia gênica foi geralmente segura e levou a melhorias na função motora, comunicação e habilidades sociais.