La terapia génica de Taysha muestra ganancias duraderas en los 12 pacientes con síndrome de Rett del ensayo clínico
Los 12 pacientes con síndrome de Rett tratados con la terapia génica TSHA-102 de Taysha en el ensayo REVEAL Fase 1/2 lograron al menos un hito del desarrollo dentro de un año, con mejoras funcionales que continuaron hasta 30 meses. La empresa ha completado la administración de dosis en la fase 3 y espera datos preliminares y retroalimentación de la FDA a principios de 2027.
Las 12 niñas y mujeres con síndrome de Rett que recibieron el candidato de terapia génica TSHA-102 en un ensayo clínico ganaron o recuperaron al menos un hito del desarrollo dentro de un año, según nuevos datos del ensayo clínico REVEAL Fase 1/2. Datos de seguimiento a más largo plazo de la Parte A del ensayo muestran un efecto duradero y creciente relacionado con el tratamiento para todos los pacientes, con mejoras funcionales que continúan para aquellos con el seguimiento más largo de 30 meses, o 2,5 años.
Taysha Gene Therapies, el desarrollador del tratamiento, informó que se observaron mejoras en las habilidades para caminar y hablar, así como en habilidades como usar utensilios sin asistencia. Las ganancias en hitos del desarrollo aumentaron un 69% entre seis y 12 meses, y un 94% entre seis meses y el seguimiento más reciente de 12 meses o más. En total, al año o más después del tratamiento, se observaron 310 mejoras funcionales en los 12 participantes, con un promedio de aproximadamente 26 por paciente. Estas consistieron en 31 hitos del desarrollo y 279 mejoras y habilidades adicionales.
Las respuestas fueron consistentes independientemente de la edad, la gravedad de la enfermedad o las mutaciones específicas de MECP2 de los pacientes. También se observaron mejoras en varias medidas de resultado evaluadas por clínicos: la Evaluación Revisada del Comportamiento Motor (R-MBA); la Impresión Global del Clínico-Mejora (CGI-I); y la Impresión Clínica Global-Gravedad (CGI-S).
Taysha ha completado la administración de dosis en la Parte B — la porción pivotal de la Fase 3 — de REVEAL, inscribiendo niñas y mujeres con Rett, de 6 a 21 años. Se esperan datos preliminares de seis meses de esta parte de la Fase 3, junto con la retroalimentación de la FDA para la presentación de una solicitud de aprobación, a principios de 2027.
TSHA-102 se administra como un tratamiento único que entrega una copia funcional del gen MECP2 a las células del sistema nervioso. La mayoría de los casos de Rett, un trastorno neurodevelopmental raro que afecta principalmente a niñas, son causados por mutaciones en el gen MECP2, que desempeña un papel esencial en la regulación de la función de las células cerebrales. La terapia presenta una tecnología llamada miRARE, que ayuda a gestionar los niveles de actividad de MECP2 célula por célula para evitar la sobreactividad tóxica.
Datos intermedios de la Parte A de REVEAL, junto con resultados de una versión pediátrica del ensayo con niñas con Rett, de 5 a 8 años, mostraron que la terapia génica fue generalmente segura y condujo a mejoras en la función motora, la comunicación y las habilidades sociales.