La thérapie génique de Taysha montre des gains durables chez les 12 patientes atteintes du syndrome de Rett dans l'essai clinique

Les 12 filles et femmes atteintes du syndrome de Rett qui ont reçu le candidat de thérapie génique TSHA-102 dans un essai clinique ont gagné ou regagné au moins une étape de développement dans l'année, selon de nouvelles données de l'essai clinique REVEAL de phase 1/2. Les données de suivi à plus long terme de la partie A de l'essai montrent un effet durable et croissant lié au traitement pour toutes les patientes, avec des gains fonctionnels se poursuivant pour celles ayant le suivi le plus long à 30 mois, soit 2,5 ans.

Taysha Gene Therapies, développeur du traitement, a rapporté que des améliorations ont été observées dans les capacités de marche et de parole, ainsi que dans des compétences comme l'utilisation d'ustensiles sans assistance. Les gains d'étapes de développement ont augmenté de 69 % entre six et 12 mois, et de 94 % entre six mois et le suivi le plus récent de 12 mois ou plus. Au total, à un an ou plus après le traitement, 310 gains fonctionnels ont été observés chez les 12 participantes, en moyenne environ 26 par patiente. Ceux-ci comprenaient 31 étapes de développement et 279 gains et améliorations de compétences supplémentaires.

Les réponses étaient cohérentes indépendamment de l'âge, de la gravité de la maladie ou des mutations spécifiques du gène MECP2 des patientes. Des améliorations ont également été observées sur plusieurs mesures d'évaluation évaluées par les cliniciens : l'évaluation révisée du comportement moteur (R-MBA) ; l'impression globale du clinicien - amélioration (CGI-I) ; et l'impression clinique globale - sévérité (CGI-S).

Taysha a terminé l'administration des doses dans la partie B — la phase 3 cruciale — de REVEAL, incluant des filles et femmes atteintes du syndrome de Rett, âgées de 6 à 21 ans. Les données préliminaires à six mois de cette phase 3, ainsi que les commentaires de la U.S. Food and Drug Administration pour la soumission d'une demande d'approbation, sont attendus début 2027.

Le TSHA-102 est administré comme un traitement unique qui délivre une copie fonctionnelle du gène MECP2 aux cellules du système nerveux. La plupart des cas de Rett, une maladie neurodéveloppementale rare qui touche principalement les filles, sont causés par des mutations du gène MECP2, qui joue un rôle essentiel dans la régulation de la fonction des cellules cérébrales. La thérapie utilise une technologie appelée miRARE, qui aide à gérer les niveaux d'activité du MECP2 au niveau cellulaire pour éviter une suractivité toxique.

Les données intermédiaires de la partie A de REVEAL, ainsi que les résultats d'une version pédiatrique de l'essai avec des filles atteintes du syndrome de Rett, âgées de 5 à 8 ans, ont montré que la thérapie génique était généralement sûre et a entraîné des améliorations de la fonction motrice, de la communication et des compétences sociales.