Rituxan é aprovado no Japão para tratar anemia hemolítica autoimune
A Zenyaku Kogyo recebeu aprovação do MHLW no Japão para uma indicação adicional de Rituxan (rituximab) no tratamento da anemia hemolítica autoimune, doença intratável designada pelo governo. A decisão se baseou em um pedido fundamentado em conhecimento público apresentado em agosto de 2025.
Title: Rituxan é aprovado no Japão para tratar anemia hemolítica autoimune
Label: Rituxan aprovado no Japão para anemia hemolítica autoimune
Summary: A Zenyaku Kogyo obteve aprovação regulatória no Japão para Rituxan (rituximab) como tratamento da anemia hemolítica autoimune, uma doença intratável designada pelo governo. A aprovação ocorre após um pedido baseado em conhecimento público submetido em agosto de 2025.
Highlights:
- A Zenyaku Kogyo obteve aprovação regulatória no Japão para Rituxan (rituximab) no tratamento da anemia hemolítica autoimune, uma doença intratável designada pelo governo
- A aprovação ocorreu após um pedido baseado em conhecimento público submetido em 29 de agosto de 2025, após solicitações de desenvolvimento da Japanese Society of Hematology e da Japanese Society of Pediatric Hematology/Oncology
- Aproximadamente 80% dos pacientes com AIHA quente apresentam melhora com esteroides adrenocorticais, mas a recorrência é comum e é necessária administração de longo prazo
- Rituxan é um anticorpo monoclonal anti-CD20 que depleta células B, que se acredita produzirem os autoanticorpos responsáveis pela destruição de hemácias na AIHA
Content: A Zenyaku Kogyo Co., Ltd. e a Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. anunciaram que a Zenyaku obteve aprovação regulatória do Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) para uma indicação adicional do anticorpo monoclonal anti-CD20 Rituxan, injeção intravenosa 100 mg e 500 mg [nome genérico: rituximab (genetical recombination)], co-comercializado por ambas as empresas, para o tratamento de anemia hemolítica autoimune.
A Japanese Society of Hematology e a Japanese Society of Pediatric Hematology/Oncology apresentaram solicitações de desenvolvimento para uma indicação adicional de Rituxan para anemia hemolítica autoimune (AIHA). A solicitação foi avaliada e considerada elegível para um pedido baseado em conhecimento público na “64th Evaluation Committee on unapproved or off-label drugs with high medical needs”, realizada em 4 de julho de 2025. Foi oficialmente decidido que um pedido baseado em conhecimento público poderia ser submetido na “Pharmaceutical Affairs Council's First Committee on Drugs”, realizada em 31 de julho de 2025. Em resposta, a Zenyaku apresentou um pedido baseado em conhecimento público em 29 de agosto de 2025 e agora obteve a aprovação.
AIHA é um termo coletivo para anemia hemolítica imune causada pela produção adquirida de autoanticorpos que reagem com antígenos nas membranas das hemácias, resultando na destruição (hemólise) das hemácias por meio de reações antígeno-anticorpo e em uma redução acentuada da vida útil das hemácias. Ela é designada como doença intratável pelo governo japonês (designated intractable disease No. 61). A AIHA é amplamente classificada em AIHA quente, em que os autoanticorpos reagem próximo à temperatura corporal (37°C), e AIHA fria [cold agglutinin disease (CAD) e paroxysmal cold hemoglobinuria (PCH)], que reagem em temperaturas abaixo da temperatura corporal. Em todos os tipos, fatores como infecção, imunodeficiência, desregulação do sistema imunológico, ambiente hormonal, medicamentos e tumores são considerados envolvidos na etiologia da AIHA.
No tratamento da AIHA, aproximadamente 80% dos pacientes com AIHA quente apresentam melhora com esteroides adrenocorticais; no entanto, a recorrência é comum e é necessária administração de longo prazo e, para casos recidivados ou refratários, tem sido realizada esplenectomia. Em pacientes com CAD, manter aquecimento é o tratamento mais básico, mas podem ocorrer sintomas graves, como anemia, dependência de transfusão e distúrbios da circulação periférica. Diretrizes de prática clínica japonesas e internacionais recomendam a terapia com Rituxan como uma das opções de tratamento para esses pacientes. A PCH é um tipo raro, observado principalmente em crianças pequenas após infecções virais, e geralmente é tratada com manutenção do aquecimento e esteroides adrenocorticais. Ainda assim, relatos sugerem a eficácia de Rituxan em pacientes crônicos ou em pacientes refratários à terapia com esteroides adrenocorticais.
Rituxan é um anticorpo monoclonal anti-CD20 que se liga especificamente ao CD20, uma proteína expressa em células B, excluindo células-tronco hematopoéticas e plasmócitos. Ele ataca e danifica as células B-alvo ao aproveitar o próprio sistema imunológico do corpo humano. As células B acabam se diferenciando em plasmócitos produtores de anticorpos, mas, em doenças que envolvem autoanticorpos, acredita-se que células B autorreativas sejam ativadas e diferenciadas por algum motivo, levando à proliferação de plasmócitos que produzem autoanticorpos. Embora a etiologia que leva à ativação de células B autorreativas e ao aparecimento de autoanticorpos na AIHA não tenha sido totalmente elucidada, a presença comum de autoanticorpos tanto na AIHA quente quanto na AIHA fria sugere que podem ser esperados efeitos terapêuticos por meio da depleção de células B por Rituxan.
A Zenyaku e a Chugai têm o compromisso de trabalhar em estreita colaboração para garantir que Rituxan possa contribuir ainda mais para o tratamento de pacientes com anemia hemolítica autoimune.