Rituxan recibe aprobación en Japón para tratar la anemia hemolítica autoinmune

Zenyaku Kogyo Co., Ltd. y Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. anunciaron que Zenyaku obtuvo la aprobación regulatoria del Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) para una indicación adicional de la inyección intravenosa del anticuerpo monoclonal anti-CD20 Rituxan 100 mg y 500 mg [nombre genérico: rituximab (genetical recombination)], comercializada conjuntamente por ambas compañías, para el tratamiento de la anemia hemolítica autoinmune.

La Japanese Society of Hematology y la Japanese Society of Pediatric Hematology/Oncology presentaron solicitudes de desarrollo para una indicación adicional de Rituxan en anemia hemolítica autoinmune (AIHA). La solicitud fue evaluada y se determinó que cumplía los criterios para una solicitud basada en conocimiento público en el “64th Evaluation Committee on unapproved or off-label drugs with high medical needs”, celebrado el 4 de julio de 2025. Se decidió oficialmente que podía presentarse una solicitud basada en conocimiento público en el “Pharmaceutical Affairs Council's First Committee on Drugs”, celebrado el 31 de julio de 2025. En respuesta, Zenyaku presentó una solicitud basada en conocimiento público el 29 de agosto de 2025, y ahora ha obtenido la aprobación.

AIHA es un término colectivo para la anemia hemolítica inmunitaria causada por la producción adquirida de autoanticuerpos que reaccionan con antígenos de las membranas de los glóbulos rojos, lo que provoca la destrucción (hemólisis) de los glóbulos rojos mediante reacciones antígeno-anticuerpo y un acortamiento marcado de la vida media de los glóbulos rojos. Está designada como enfermedad intratable por el gobierno japonés (designated intractable disease No. 61). AIHA se clasifica ampliamente en AIHA cálida, en la que los autoanticuerpos reaccionan cerca de la temperatura corporal (37°C), y AIHA fría [cold agglutinin disease (CAD) y paroxysmal cold hemoglobinuria (PCH)], que reaccionan a temperaturas por debajo de la temperatura corporal. En todos los tipos, se considera que factores como infección, inmunodeficiencia, desregulación del sistema inmunitario, entorno hormonal, fármacos y tumores están implicados en la etiología de AIHA.

En el tratamiento de AIHA, aproximadamente el 80% de los pacientes con AIHA cálida muestran mejoría con esteroides adrenocorticales; sin embargo, la recurrencia es frecuente y se requiere administración a largo plazo, y en los casos en recaída o refractarios se ha realizado esplenectomía. En pacientes con CAD, mantener el calor es el tratamiento más básico, pero pueden presentarse síntomas graves como anemia, dependencia de transfusiones y trastornos de la circulación periférica. Las guías de práctica clínica japonesas e internacionales recomiendan la terapia con Rituxan como una de las opciones de tratamiento para estos pacientes. PCH es un tipo raro, observado principalmente en niños pequeños tras infecciones virales, y por lo general se trata con mantenimiento del calor y esteroides adrenocorticales. No obstante, informes sugieren la eficacia de Rituxan en pacientes crónicos o en pacientes refractarios a la terapia con esteroides adrenocorticales.

Rituxan es un anticuerpo monoclonal anti-CD20 que se une específicamente a CD20, una proteína expresada en las células B, excluyendo las células madre hematopoyéticas y las células plasmáticas. Ataca y daña a las células B diana aprovechando el propio sistema inmunitario del cuerpo humano. Las células B finalmente se diferencian en células plasmáticas productoras de anticuerpos, pero en las enfermedades que involucran autoanticuerpos se cree que, por alguna razón, las células B autorreactivas se activan y se diferencian, lo que conduce a la proliferación de células plasmáticas que producen autoanticuerpos. Aunque la etiología que conduce a la activación de las células B autorreactivas y a la aparición de autoanticuerpos en AIHA no se ha dilucidado por completo, la presencia común de autoanticuerpos tanto en AIHA cálida como fría sugiere que pueden esperarse efectos terapéuticos mediante la depleción de células B con Rituxan.

Zenyaku y Chugai se comprometen a trabajar estrechamente en conjunto para garantizar que Rituxan pueda contribuir aún más al tratamiento de los pacientes con anemia hemolítica autoinmune.