Tribunal Federal de Apelações restabelece ação de patente da Regenxbio contra a Sarepta por terapia gênica para DMD
Um tribunal federal de apelações dos EUA restabeleceu a ação de patente da Regenxbio contra a Sarepta, ao decidir que as reivindicações sobre células hospedeiras de terapia gênica são marcadamente diferentes de qualquer coisa encontrada na natureza. A disputa envolve o Elevidys, primeira terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, e um pedido de indenização superior a US$ 900 milhões.
O Tribunal de Apelações dos EUA para o Circuito Federal restabeleceu a ação de patente da Regenxbio e da University of Pennsylvania contra a Sarepta Therapeutics após reverter uma decisão que havia invalidado a patente em questão. O tribunal entendeu que a patente abrange células geneticamente modificadas com uma molécula "marcadamente diferente de qualquer coisa que ocorra na natureza" e reverteu a decisão de julgamento sumário de um tribunal distrital segundo a qual as reivindicações não eram patenteáveis nos termos do 35 U.S.C. § 101.
As reivindicações em discussão dizem respeito a células hospedeiras cultivadas contendo uma molécula recombinante de ácido nucleico que codifica uma proteína de capsídeo AAV vp1 e uma sequência heteróloga não AAV. O ácido nucleico recombinante foi criado em laboratório pela junção de material genético de dois organismos diferentes e, em seguida, pela introdução dessa molécula combinada na célula. O Circuito Federal concluiu que as células hospedeiras reivindicadas contêm uma molécula recombinante de ácido nucleico que não existe e não pode existir na natureza e, portanto, não se dirigem a matéria natural de ocorrência espontânea excluída de patenteabilidade.
O tribunal distrital havia determinado que a patente era inválida porque cobria sequências de DNA de ocorrência natural e que as reivindicações apenas combinavam dois componentes naturais e os colocavam em uma célula hospedeira. No recurso, o Circuito Federal seguiu Diamond v. Chakrabarty e concluiu que as células hospedeiras cultivadas reivindicadas apresentam características marcadamente diferentes e potencial de utilidade significativa em relação ao que ocorre naturalmente. O tribunal contrastou as reivindicações com Funk Brothers e certas reivindicações em Myriad, argumentando que o ácido nucleico recombinante "não é obra da natureza" e "não poderia se formar na natureza por conta própria" porque reúne material genético de espécies diferentes em uma única molécula.
A disputa de patente envolve tecnologia de terapia gênica relacionada à distrofia muscular de Duchenne. Elevidys, da Sarepta, a primeira terapia gênica para DMD, recebeu aprovação da U.S. Food and Drug Administration em 2023 e gerou US$ 898,7 milhões em receita em 2025, segundo um relatório da empresa. A Regenxbio está desenvolvendo seu próprio tratamento para DMD, e sua ação de 2020 alegava que Elevidys infringia uma patente de terapia gênica licenciada pela University of Pennsylvania.
A Regenxbio e a University of Pennsylvania solicitaram mais de US$ 900 milhões em indenização, segundo a transcrição judicial. O caso é Regenxbio Inc v. Sarepta Therapeutics Inc., No. 24-1408, no Tribunal de Apelações dos EUA para o Circuito Federal.