連邦巡回区控訴裁判所、DMD遺伝子治療を巡るRegenxbioの対Sarepta特許訴訟を復活

Title: 連邦巡回区控訴裁判所、DMD遺伝子治療を巡るRegenxbioの対Sarepta特許訴訟を復活

Label: Regenxbio Sarepta 特許判断

Summary: 米控訴裁判所は、RegenxbioによるSareptaへの特許訴訟を復活させた。問題となった遺伝子治療の宿主細胞クレームは、自然界に存在するいかなるものとも著しく異なると判断した。

Highlights:

• 連邦巡回区控訴裁判所は、Regenxbioとペンシルベニア大学によるSarepta Therapeuticsに対する特許訴訟を復活させた。
• 裁判所は、問題となった宿主細胞クレームは35 U.S.C. § 101の下で特許適格性を欠くものではないと判断した。
• 請求された組換え核酸分子は、2つの異なる生物由来の遺伝物質をつなぎ合わせて作製された。
• デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する初の遺伝子治療であるSareptaのElevidysは2023年に承認され、2025年に8億9870万ドルの売上を計上した。
• Regenxbioとペンシルベニア大学は、9億ドル超の損害賠償を請求している。

Content: 米連邦巡回区控訴裁判所は、問題となっていた特許を無効とした判断を覆したことを受け、Regenxbioとペンシルベニア大学によるSarepta Therapeuticsへの特許訴訟を復活させた。裁判所は、この特許が**「自然界に存在するいかなるものとも著しく異なる」分子を含む遺伝子工学的に改変された細胞を対象としているとし、クレームは35 U.S.C. § 101**の下で特許適格性を欠くとした地裁の略式判決を取り消した。

問題となったクレームは、AAV vp1カプシドタンパク質をコードする組換え核酸分子と、異種由来の非AAV配列を含む培養宿主細胞に向けられている。この組換え核酸は、異なる2つの生物由来の遺伝物質をつなぎ合わせたうえで、その結合分子を細胞内に導入することで、研究室内で作製された。連邦巡回区控訴裁判所は、請求された宿主細胞には自然界には存在せず、また存在し得ない組換え核酸分子が含まれているため、特許不適格な天然由来の主題を対象とするものではないと判断した。

地裁は、この特許が自然界に存在するDNA配列を対象としており、クレームは単に2つの天然成分を組み合わせて宿主細胞に入れただけだとして、特許は無効であると認定していた。控訴審で連邦巡回区控訴裁判所は、Diamond v. Chakrabartyに従い、請求された培養宿主細胞は、自然界に存在するものと比べて著しく異なる特性と、重要な有用性の可能性を有すると結論づけた。裁判所は、このクレームをFunk BrothersおよびMyriadの一部クレームと対比し、組換え核酸は**「自然の産物ではない」うえ、異なる種の遺伝物質を単一分子に結合しているため「自然界でそれ自体として形成されることはあり得ない」**と論じた。

この特許紛争は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関連する遺伝子治療技術を巡るものだ。DMDに対する初の遺伝子治療であるSareptaのElevidysは、2023年に米国食品医薬品局（U.S. Food and Drug Administration）の承認を取得し、企業報告によると2025年には8億9870万ドルの売上を計上した。Regenxbioは独自のDMD治療を開発しており、2020年に提起した訴訟では、Elevidysがペンシルベニア大学からライセンスを受けた遺伝子治療特許を侵害していると主張した。

法廷記録によると、Regenxbioとペンシルベニア大学は9億ドル超の損害賠償を請求している。事件名はRegenxbio Inc v. Sarepta Therapeutics Inc., No. 24-1408で、係属裁判所は米連邦巡回区控訴裁判所である。