La cour d’appel fédérale rétablit l’action en contrefaçon de brevet de Regenxbio contre Sarepta au sujet d’une thérapie génique contre la DMD
Une cour d’appel américaine a relancé l’action en contrefaçon de brevet de Regenxbio contre Sarepta, estimant que les revendications relatives à des cellules hôtes de thérapie génique sont nettement différentes de tout ce qui existe dans la nature. Cette décision rouvre un litige majeur autour d’Elevidys, première thérapie génique approuvée contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
La Cour d’appel des États-Unis pour le circuit fédéral a relancé l’action en contrefaçon de brevet de Regenxbio et de l’Université de Pennsylvanie contre Sarepta Therapeutics en annulant une décision qui avait invalidé le brevet en cause. La cour a jugé que le brevet couvre des cellules génétiquement modifiées contenant une molécule « nettement différente de tout ce qui existe dans la nature » et a infirmé le jugement sommaire d’un tribunal de district selon lequel les revendications n’étaient pas brevetables au titre de l’article 35 U.S.C. § 101.
Les revendications invoquées portent sur des cellules hôtes cultivées contenant une molécule d’acide nucléique recombinant codant une protéine de capside AAV vp1 et une séquence non-AAV hétérologue. Cet acide nucléique recombinant a été créé en laboratoire en assemblant du matériel génétique provenant de deux organismes différents, puis en introduisant cette molécule combinée dans la cellule. Le circuit fédéral a jugé que les cellules hôtes revendiquées contiennent une molécule d’acide nucléique recombinant qui n’existe pas et ne peut pas exister dans la nature, et qu’elles ne visent donc pas une matière naturelle non brevetable.
Le tribunal de district avait estimé que le brevet était invalide parce qu’il couvrait des séquences d’ADN présentes dans la nature et que les revendications ne faisaient que combiner deux composants naturels pour les placer dans une cellule hôte. En appel, le circuit fédéral s’est appuyé sur Diamond v. Chakrabarty et a conclu que les cellules hôtes cultivées revendiquées présentent des caractéristiques nettement différentes et un potentiel d’utilité significatif par rapport à ce qui existe naturellement. La cour a opposé ces revendications à Funk Brothers et à certaines revendications de Myriad, en estimant que l’acide nucléique recombinant « n’est pas l’œuvre de la nature » et « ne pourrait pas se former seul dans la nature », car il réunit dans une seule molécule du matériel génétique provenant d’espèces différentes.
Le litige en matière de brevet concerne une technologie de thérapie génique liée à la dystrophie musculaire de Duchenne. Elevidys de Sarepta, première thérapie génique contre la DMD, a reçu l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2023 et a généré 898,7 millions de dollars de chiffre d’affaires en 2025, selon un rapport de l’entreprise. Regenxbio développe son propre traitement contre la DMD, et son action en justice déposée en 2020 alléguait qu’Elevidys portait atteinte à un brevet de thérapie génique concédé sous licence par l’Université de Pennsylvanie.
Selon la transcription d’une audience, Regenxbio et l’Université de Pennsylvanie ont réclamé plus de 900 millions de dollars de dommages-intérêts. L’affaire est Regenxbio Inc v. Sarepta Therapeutics Inc., No. 24-1408, devant la Cour d’appel des États-Unis pour le circuit fédéral.