Berufungsgericht lässt Regenxbios Patentklage gegen Sarepta wegen DMD-Gentherapie wieder aufleben
Ein US-Berufungsgericht hat die Patentklage von Regenxbio gegen Sarepta wieder zugelassen und entschieden, dass die geltend gemachten Ansprüche auf gentechnisch veränderte Wirtszellen nicht unter den Ausschluss natürlich vorkommender Materie fallen. Im Mittelpunkt steht Gentherapie-Technologie für Duchenne-Muskeldystrophie, darunter Sareptas Elevidys.
Das U.S. Court of Appeals for the Federal Circuit hat die Patentklage von Regenxbio und der University of Pennsylvania gegen Sarepta Therapeutics wieder aufleben lassen, nachdem es eine Entscheidung aufgehoben hatte, mit der das streitige Patent für ungültig erklärt worden war. Das Gericht befand, dass das Patent genetisch veränderte Zellen mit einem Molekül erfasst, das „deutlich von allem abweicht, was in der Natur vorkommt“, und hob die zusammenfassende Entscheidung eines Bezirksgerichts auf, wonach die Ansprüche nach 35 U.S.C. § 101 nicht patentfähig seien.
Die geltend gemachten Ansprüche betreffen kultivierte Wirtszellen, die ein rekombinantes Nukleinsäuremolekül enthalten, das für ein AAV vp1-Kapsidprotein und eine heterologe Nicht-AAV-Sequenz kodiert. Die rekombinante Nukleinsäure wurde im Labor hergestellt, indem genetisches Material aus zwei verschiedenen Organismen zusammengefügt und dieses kombinierte Molekül anschließend in die Zelle eingebracht wurde. Das Federal Circuit entschied, dass die beanspruchten Wirtszellen ein rekombinantes Nukleinsäuremolekül enthalten, das in der Natur weder existiert noch existieren kann, und daher nicht auf nicht patentfähige, natürlich vorkommende Materie gerichtet sind.
Das Bezirksgericht hatte festgestellt, das Patent sei ungültig, weil es natürlich vorkommende DNA-Sequenzen abdecke und die Ansprüche lediglich zwei natürliche Komponenten kombinierten und in eine Wirtszelle einbrächten. In der Berufung stützte sich das Federal Circuit auf Diamond v. Chakrabarty und kam zu dem Schluss, dass die beanspruchten kultivierten Wirtszellen im Vergleich zu natürlich Vorkommendem deutlich andere Eigenschaften und das Potenzial für einen erheblichen Nutzen aufweisen. Das Gericht grenzte die Ansprüche von Funk Brothers und bestimmten Ansprüchen in Myriad ab und argumentierte, die rekombinante Nukleinsäure sei „nicht das Werk der Natur“ und „könne sich in der Natur nicht von selbst bilden“, weil sie genetisches Material verschiedener Spezies in einem einzigen Molekül vereine.
Der Patentstreit betrifft Gentherapie-Technologie im Zusammenhang mit Duchenne-Muskeldystrophie. Sareptas Elevidys, die erste Gentherapie gegen DMD, erhielt 2023 die Zulassung der U.S. Food and Drug Administration und erzielte laut einem Unternehmensbericht 2025 einen Umsatz von $898,7 Millionen. Regenxbio entwickelt eine eigene DMD-Behandlung, und in seiner Klage aus 2020 machte das Unternehmen geltend, dass Elevidys ein von der University of Pennsylvania lizenziertes Gentherapie-Patent verletze.
Regenxbio und die University of Pennsylvania fordern laut einem Gerichtsprotokoll Schadensersatz in Höhe von mehr als $900 Millionen. Das Verfahren ist Regenxbio Inc v. Sarepta Therapeutics Inc., No. 24-1408, vor dem U.S. Court of Appeals for the Federal Circuit.