FDA aceita garetosmab para revisão prioritária no tratamento da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva
A FDA concedeu Revisão Prioritária ao garetosmab para tratar a ultra-rara doença genética FOP. Estudos de Fase 3 mostraram que o medicamento reduz drasticamente a formação de novos ossos em tecidos moles, oferecendo esperança de preservação da mobilidade para os pacientes.
A FDA aceitou para revisão prioritária o pedido de licença biológica (BLA) do garetosmab para o tratamento de adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). A data prevista para a decisão final é agosto de 2026. Se aprovado, o garetosmab será o primeiro e único tratamento disponível capaz de reduzir o número e o volume de novas lesões ósseas heterotópicas em adultos com esta condição ultra-rara.
O garetosmab é um anticorpo monoclonal que bloqueia a Activina A, uma proteína essencial no desenvolvimento de ossificações anormais em pacientes com FOP. A FOP é uma doença genética progressiva onde músculos, tendões e ligamentos são infiltrados por tecido ósseo (ossificação heterotópica), levando à perda de mobilidade e deformidades esqueléticas graves. A maioria dos pacientes depende de cadeira de rodas aos 30 anos.
O pedido da FDA é sustentado pelos dados do estudo de Fase 3 OPTIMA, que mostrou reduções de até 94% no número de novas lesões em comparação ao placebo após 56 semanas de tratamento. Ambas as doses testadas (3 mg/kg e 10 mg/kg) demonstraram eficácia significativa, com redução de mais de 99% no volume médio total das novas lesões. As reações adversas mais comuns incluíram sangramento nasal, aumento do crescimento de pelos e acne.