Ultragenyx recebe Revisão Prioritária da FDA para a terapia gênica DTX401 para GSD tipo Ia
A FDA aceitou para análise o BLA da Ultragenyx para a DTX401, uma terapia gênica AAV para Doença de Armazenamento de Glicogênio tipo Ia. O pedido recebeu Revisão Prioritária, com data de decisão (PDUFA) prevista para 23 de agosto de 2026.
Ultragenyx Pharmaceutical anunciou que a U.S. Food and Drug Administration aceitou para análise o pedido de Biologics License Application (BLA) que busca a aprovação da terapia gênica AAV DTX401 para o tratamento da Doença de Armazenamento de Glicogênio tipo Ia. A FDA concedeu ao BLA o status de Revisão Prioritária e estabeleceu, nos termos do Prescription Drug User Fee Act, a data de decisão para 23 de agosto de 2026.
As abordagens dietéticas atuais para o manejo da GSDIa impõem um fardo extraordinário a indivíduos e famílias, e ainda assim deixam os pacientes com necessidades médicas significativas, incluindo o risco de episódios potencialmente fatais de hipoglicemia aguda e o acúmulo de complicações de longo prazo ao longo da vida, segundo o diretor médico da empresa. Se aprovada, a DTX401 seria o primeiro tratamento a abordar a doença em sua causa raiz.
A Ultragenyx é uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento e na comercialização de novas terapias para doenças raras e ultrarraras. A empresa construiu um portfólio diversificado de terapias aprovadas e candidatos a produtos voltados a tratar doenças com elevada necessidade médica não atendida e biologia clara para tratamento, para as quais normalmente não há terapias aprovadas que tratem a doença subjacente.