Praxis Precision Medicines planeja dois pedidos de NDA para terapias do SNC até meados de fevereiro
A Praxis Precision Medicines prepara a submissão de dois pedidos de New Drug Application (NDA) até meados de fevereiro de 2026 para ulixacaltamide e relutrigine, ambos com **Breakthrough Therapy Designation** da FDA. A empresa mira os mercados de tremor essencial e epilepsia, com discussões de precificação e forte posição de caixa que sustenta o financiamento até 2028.
Praxis Precision Medicines apresentou-se no Guggenheim Emerging Outlook Biotech Summit 2026 e detalhou planos de submeter pedidos de New Drug Application (NDA) para ulixacaltamide e relutrigine até meados de fevereiro de 2026. Ambas as terapias receberam Breakthrough Therapy Designation da FDA.
O Chief Executive Officer (CEO) afirmou que a Praxis segue no cronograma para protocolar por volta de meados de fevereiro e ressaltou que a empresa estava preparando “dois NDAs a serem protocolados no mesmo escritório da FDA ao mesmo tempo, mais ou menos”, descrevendo-os como “lado a lado” e com “diferença de dias”. Disse que não faltava nenhum componente nas submissões e que não havia indicação de que a Praxis deixaria de cumprir a orientação de protocolo que havia comunicado publicamente.
Ulixacaltamide recebeu Breakthrough Therapy Designation da US Food and Drug Administration em dezembro de 2025, após o sucesso do programa Essential3. O CEO declarou que a concessão da Breakthrough Therapy Designation para ulixacaltamide “reforça ainda mais seu potencial para atender à substancial necessidade não atendida em pacientes com ET”.
O CEO citou estimativas de prevalência de cerca de 2% a 2,5% da população dos EUA para tremor essencial e argumentou que “não há nada realmente agora que seja eficaz” e seguro o suficiente para pacientes que necessitam de tratamento. Ele disse que, em sua visão, entre 1 milhão e 2 milhões de pacientes, em uma base móvel de um a três anos, estão ativamente buscando tratamento para ET nos Estados Unidos. Pesquisas indicam cerca de 80.000 prescrições de ET por mês emitidas apenas por neurologistas.
O CEO apontou resultados do programa Essential3 da Praxis, afirmando que ambos os estudos foram positivos, e enfatizou a importância de traduzir os desfechos dos ensaios de ET em benefícios funcionais que médicos e pacientes consigam compreender. Ele também destacou um componente familiar, afirmando que 70% dos pacientes com ET têm de um a dois familiares com a condição, o que, segundo ele, pode ampliar o engajamento do mercado ao longo do tempo.
Sobre precificação, o CEO disse que era “um pouco cedo” para colocar um número específico na mesa, mas discutiu um arcabouço no qual US$ 20.000 por ano seria “muito baixo” e sugeriu que “40-60” (em milhares de dólares por ano) poderia ser um “ponto ideal”, com potencial de ir mais alto dependendo da dinâmica de lançamento. Ele também disse que um análogo como o preço em discinesia tardia poderia ser uma referência útil.
Para a população com seguro privado, que ele estimou em cerca de 30% a 40% no lançamento, disse que programas de copagamento poderiam sustentar copagamentos do paciente “mínimos a inexistentes”, o que seria incorporado aos custos de lançamento. Ele descreveu a acessibilidade no Medicare como mais complexa devido ao desenho do benefício e ao momento ao longo do ano, e afirmou que a Praxis estava avaliando abordagens como programas de iniciação que talvez não sejam considerados um medicamento pago pelas regras atuais.
Sobre se a Praxis buscaria Priority Review para ulixacaltamide, o CEO disse que a empresa estava avaliando o pedido no contexto de carga de trabalho, recursos compartilhados da FDA e do que seria melhor tanto para a empresa quanto para a agência. Embora tenha expressado confiança de que a Priority Review seria concedida caso solicitada, disse que a decisão também depende do que maximiza os benefícios econômicos e humanitários gerais do ativo.
O CEO disse que ET exigirá ampla cobertura geográfica, descrevendo a necessidade de “resolver por códigos postais” em vez de atingir apenas um número limitado de médicos. Ele comentou o planejamento interno sobre o dimensionamento da força de campo, indicando que a empresa não quer que a execução do lançamento seja limitada por capacidade insuficiente. Ele também citou a experiência de recrutamento para ensaios clínicos da empresa em distúrbios do movimento, alegando que a Praxis recrutou pacientes “cerca de 5-7 vezes mais rápido” do que outros ao entender o comportamento dos pacientes online e em consultórios.
Uma empresa de investimentos elevou seu preço-alvo para Praxis Precision em 5,3%, para US$ 800, ante US$ 760, e reiterou sua recomendação de Compra para a ação. A atualização ocorre à medida que a empresa reavaliou suas estimativas, por meio de consultas com líderes de opinião (key opinion leaders), sobre o impacto potencial de ulixacaltamide. Agora, acredita que o medicamento pode alcançar US$ 5 bilhões a US$ 10 bilhões em vendas máximas em um mercado de tremor essencial de mais de US$ 15 bilhões.
Praxis Precision Medicines tem uma posição de caixa de US$ 1,50 bilhão, com fôlego de financiamento até 2028. A empresa é uma biopharma em estágio clínico que se concentra no desenvolvimento de terapias voltadas a distúrbios do sistema nervoso central e epilepsias genéticas. A empresa tem sede em Boston, Massachusetts, e foi fundada em setembro de 2015.