Praxis Precision Medicines, CNS 치료제 2건 NDA를 2026년 2월 중순까지 제출할 계획

Praxis Precision Medicines는 Guggenheim Emerging Outlook Biotech Summit 2026에서 발표하며 ulixacaltamide와 relutrigine에 대한 신약허가신청서(NDA) 제출을 2026년 2월 중순까지 진행할 계획이라고 밝혔다. 두 치료제 모두 FDA로부터 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 을 받았다.

최고경영자(CEO)는 Praxis가 2월 중순 전후 제출 일정에 맞춰 순조롭게 진행 중이라고 말하며, 회사가 "FDA에 같은 시기에, 거의 비슷한 시점에 제출되는 2건의 NDA"를 준비하고 있다고 강조했다. 그는 이를 "막상막하"이며 "며칠 차이"라고 표현했다. 또한 신청서에 빠진 구성 요소는 없으며, Praxis가 공개적으로 제시한 제출 가이던스를 놓칠 것이라는 징후도 없다고 말했다.

Ulixacaltamide는 성공적인 Essential3 프로그램에 이어 2025년 12월 미국 식품의약국(US Food and Drug Administration)으로부터 혁신치료제 지정을 받았다. CEO는 ulixacaltamide의 혁신치료제 지정이 "ET 환자들의 상당한 미충족 수요를 해결할 잠재력을 한층 더 부각한다"고 말했다.

CEO는 본태성 진전의 유병률이 미국 인구의 약 2%에서 2.5% 수준이라고 언급하며, 치료가 필요한 환자들에게 현재 "실제로 효과적이면서도 충분히 안전한 치료제가 없다"고 주장했다. 그는 미국에서 1년에서 3년 단위의 순환 기준으로 볼 때 100만 명에서 200만 명 사이의 환자가 적극적으로 ET 치료를 찾고 있다고 본다고 말했다. 연구에 따르면 신경과 전문의들만으로도 매월 약 8만 건의 ET 처방이 작성된다.

CEO는 Praxis의 Essential3 프로그램 결과를 언급하며 두 연구 모두 긍정적이었다고 말했다. 또한 ET 임상시험의 평가변수를 임상의와 환자가 이해할 수 있는 기능적 이점으로 연결해 설명하는 것이 중요하다고 강조했다. 그는 또 가족력 요소도 부각하며, ET 환자의 70%는 이 질환을 가진 가족 구성원이 1~2명 있다고 말했다. 이는 시간이 지나면서 시장 참여를 확대할 수 있다는 설명이다.

가격 책정과 관련해 CEO는 구체적인 수치를 제시하기에는 "조금 이르다"고 하면서도, 연간 20,000달러는 "너무 낮다"는 프레임워크를 논의했다. 이어 연간 "40-60"(4만~6만 달러)가 "적정 지점"이 될 수 있으며, 출시 역학에 따라 더 높아질 가능성도 있다고 시사했다. 또한 지연성 운동이상증(tardive dyskinesia) 치료제 가격 같은 유사 사례가 유용한 벤치마크가 될 수 있다고 말했다.

그는 출시 시점 기준으로 약 30%에서 40%로 추정한 민간보험 가입자 집단에 대해서는 코페이 지원 프로그램을 통해 환자 본인부담금을 "거의 없거나 전혀 없게" 지원할 수 있으며, 이는 출시 비용에 반영될 것이라고 말했다. 반면 Medicare의 경우 급여 설계와 연중 시점 문제로 인해 부담가능성 문제가 더 복잡하다고 설명했다. 또한 Praxis는 현행 규정상 유상 의약품으로 간주되지 않을 수 있는 개시 프로그램 같은 접근법을 평가하고 있다고 밝혔다.

Praxis가 ulixacaltamide에 대해 우선심사(Priority Review)를 신청할지 여부에 대해 CEO는 회사 업무량, FDA의 공동 자원, 그리고 회사와 기관 모두에 가장 적절한 방안이라는 맥락에서 이를 검토 중이라고 말했다. 그는 신청할 경우 우선심사가 승인될 것이라는 자신감을 드러내면서도, 이 결정은 해당 자산의 전반적인 경제적·인도주의적 이익을 무엇이 극대화하는지에도 달려 있다고 말했다.

CEO는 ET 시장에서는 광범위한 지역 커버리지가 필요하다며, 제한된 수의 의사만을 겨냥하기보다 "우편번호별 문제를 해결해야 한다"고 말했다. 그는 영업 인력 규모에 대한 내부 계획도 논의하며, 회사가 충분하지 않은 역량 때문에 출시 실행이 제약받는 상황을 원하지 않는다고 밝혔다. 또한 Praxis가 운동장애 영역 임상시험 환자 모집 경험도 언급하며, 온라인 및 진료실 기반 환자 행동을 이해함으로써 다른 곳보다 "약 5~7배 더 빠르게" 환자를 등록했다고 주장했다.

한 투자회사는 Praxis Precision에 대한 목표주가를 760달러에서 800달러로 5.3% 상향 조정하고, 해당 주식에 대한 매수 의견을 재확인했다. 이번 업데이트는 해당 회사가 핵심 오피니언 리더들과의 협의를 통해 ulixacaltamide의 잠재적 영향을 추정치에 재반영한 데 따른 것이다. 현재 이 회사는 이 약물이 150억 달러 이상 규모의 본태성 진전 시장에서 50억 달러에서 100억 달러의 최대 매출을 차지할 수 있다고 보고 있다.

Praxis Precision Medicines는 15억 달러의 현금 보유고를 갖추고 있으며, 자금 운용 기간은 2028년까지 이어진다. 이 회사는 중추신경계 질환과 유전성 뇌전증을 표적으로 하는 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오제약 회사다. 본사는 매사추세츠주 보스턴에 있으며, 2015년 9월 설립됐다.