Praxis Precision Medicines、中枢神経系治療薬2品目のNDAを2026年2月中旬までに同時申請へ

Praxis Precision MedicinesはGuggenheim Emerging Outlook Biotech Summit 2026で発表し、ulixacaltamideおよびrelutrigineについて、2026年2月中旬までに新薬承認申請（NDA）を提出する計画を明らかにした。両治療薬はいずれもFDAからBreakthrough Therapy Designation（画期的治療薬指定）を受けている。

最高経営責任者（CEO）は、Praxisが2月中旬ごろの申請に向けて順調に進んでいると述べ、「同じオフィスで、FDAに対して、ほぼ同時に2つのNDAを提出する予定だ。多少前後はあるが」とし、両申請は「首位争いで」「数日違い」になると説明した。申請書類に不足している要素はなく、同社が公表してきた申請時期の見通しを外す兆候もないと述べた。

Ulixacaltamideは、Essential3プログラムの成功を受け、2025年12月に米国食品医薬品局（US Food and Drug Administration）からBreakthrough Therapy Designationを付与された。CEOは、ulixacaltamideに対する画期的治療薬指定の付与が「ET（本態性振戦）の患者における大きなアンメットニーズに対応しうる可能性を、さらに裏付けるものだ」と述べた。

CEOは、本態性振戦の有病率について、米国人口の約2%〜2.5%との推計を挙げ、「現時点で本当に有効で」、かつ治療を必要とする患者にとって十分に安全な治療は「ほとんど存在しない」と主張した。また米国では、1〜3年の移動平均ベースで、ET治療を積極的に求めている患者が100万〜200万人いるという見方を示した。調査によれば、神経内科医だけでもETの処方箋が月あたり約80,000件書かれているという。

CEOはPraxisのEssential3プログラムの結果に言及し、両試験ともにポジティブであったと述べた。また、ET臨床試験のエンドポイントを、臨床医と患者が理解できる機能的ベネフィットに落とし込むことの重要性を強調した。さらに家族性の要素にも触れ、ET患者の70%は同疾患を有する家族が1〜2人いるとし、これにより時間の経過とともに市場でのエンゲージメントが拡大し得ると述べた。

価格設定についてCEOは、具体的な数字を提示するには「やや早い」としつつ、年間20,000ドルは「低すぎる」との枠組みを示し、年額（千ドル単位で）「40〜60」が「スイートスポット」になり得ると示唆した。ローンチ時の動向次第では、さらに高く設定できる可能性もあるとした。また、遅発性ジスキネジアの価格設定のようなアナログが有用なベンチマークになり得るとも述べた。

民間保険加入者について、ローンチ時点では約30%〜40%と推計し、コペイ支援プログラムにより患者自己負担を「最小限からゼロに近い」水準まで抑えられる可能性があると述べ、これはローンチコストに組み込まれるとした。一方、Medicareでの負担可能性は給付設計や年内のタイミングの影響によりより複雑だと説明し、現行ルール下では有償薬剤と見なされない可能性のある開始プログラムなどの手法を評価していると述べた。

ulixacaltamideについてPriority Review（優先審査）を求めるかどうかに関してCEOは、作業負荷、FDA内で共有されるリソース、そして企業と当局の双方にとって最善となる点を踏まえて申請を評価していると述べた。申請すれば優先審査が付与されるとの自信は示しつつも、当該資産にとって全体としての経済的・人道的ベネフィットを最大化する判断に左右されるとも述べた。

CEOは、ETでは限られた医師にのみ焦点を当てるのではなく、幅広い地理的カバレッジが必要であり、「郵便番号を解く」ことが求められると説明した。フィールドフォースの適正規模に関する社内計画にも触れ、能力不足でローンチ実行が制約される状況は避けたいと述べた。また運動障害領域での臨床試験リクルートの経験を挙げ、オンラインおよびクリニックでの患者行動を理解することで、Praxisは他社より「約5〜7倍速く」患者登録を進めたと主張した。

投資会社はPraxis Precisionの目標株価を5.3%引き上げ、760ドルから800ドルとし、同株の買い推奨を据え置いた。この更新は、主要オピニオンリーダー（KOL）との協議を通じてulixacaltamideの潜在的影響を再評価し、見積もりを見直したことを受けたものだ。同社は、ulixacaltamideが、150億ドル超の本態性振戦市場からピークセールスとして50億〜100億ドルを獲得し得ると考えている。

Praxis Precision Medicinesは**$1.50 billion cash position**（現金保有高15億ドル）を有し、資金繰りは2028年まで持続する見通しだ。同社は臨床開発段階のバイオ医薬品企業であり、中枢神経系疾患および遺伝性てんかんを標的とする治療法の開発に注力している。本社はマサチューセッツ州ボストンにあり、2015年9月に設立された。