Praxis Precision Medicines apresenta dois NDAs e reporta caixa de US$ 926 milhões
A Praxis Precision Medicines submeteu à FDA dois pedidos de aprovação de novo medicamento (NDA): ulixacaltamide para tremor essencial e relutrigine para encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas relacionadas a SCN2A e SCN8A, ambos com Breakthrough Therapy Designation. A empresa informou US$ 926 milhões em caixa e investimentos em 31 de dezembro de 2025 e afirmou que os recursos de uma oferta pública em janeiro de 2026 devem financiar as operações até 2028.
Praxis Precision Medicines submeteu duas solicitações de aprovação de novo medicamento (NDA) à U.S. Food and Drug Administration para ulixacaltamide em tremor essencial e para relutrigine em encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas relacionadas a SCN2A e SCN8A. A empresa reportou caixa e investimentos de US$ 926 milhões em 31 de dezembro de 2025 e receitas líquidas de US$ 621 milhões provenientes de uma oferta pública em janeiro de 2026, que financiam as operações até 2028.
Ambos os candidatos a medicamento receberam da FDA a designação de Breakthrough Therapy Designation. A submissão do NDA de relutrigine se baseia na forte eficácia observada na coorte registracional EMBOLD, com resultados apresentados no congresso AES de 2025. Relutrigine também recebeu da FDA a designação de Orphan Drug Designation.
A submissão do NDA de ulixacaltamide ocorre após resultados positivos de topline de ambos os estudos de Fase 3 no programa ESSENTIAL3, anunciados em outubro de 2025, e uma reunião pré-NDA positiva com a FDA em dezembro de 2025. Ulixacaltamide foi a primeira terapia investigacional a demonstrar resultados positivos em um programa de Fase 3 em tremor essencial.
O tremor essencial é um dos distúrbios do movimento mais comuns, afetando aproximadamente sete milhões de pacientes nos EUA; ainda assim, é manejado de forma inadequada e subtratado, sem medicamentos específicos desenvolvidos para tremor essencial atualmente aprovados. O programa ESSENTIAL3 despertou interesse de mais de 200.000 pacientes. Propranolol, um betabloqueador, é a única farmacoterapia aprovada para tremor essencial, oferecendo eficácia limitada e baixa tolerabilidade, além de ser contraindicado em comorbidades que acometem uma parcela significativa da população com tremor essencial. Em uma pesquisa com pacientes, até 77% consideraram que seu tremor essencial está controlado de forma inadequada, e até 50% dos pacientes não estão recebendo tratamento.
Ulixacaltamide é um inibidor de pequena molécula, diferenciado e altamente seletivo, de canais de cálcio do tipo T, desenvolvido para bloquear descargas em rajadas neuronais anormais no circuito Cerebello-Thalamo-Cortical correlacionadas à atividade do tremor. A Breakthrough Therapy Designation para ulixacaltamide foi baseada nos dados positivos de topline do programa Essential3, composto por dois estudos pivotais de Fase 3.
Relutrigine é um modulador de canal de sódio desenvolvido para atingir com precisão o estado hiperexcitável dos canais de sódio, com potencial terapêutico em epilepsias do desenvolvimento. A inclusão de pacientes no estudo EMERALD, em encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas amplas, está progredindo bem e deve ser concluída no segundo semestre de 2026. Pressupondo a aprovação inicial bem-sucedida do NDA de relutrigine, o estudo EMERALD, se positivo, serviria como base para a submissão de um NDA suplementar em 2027.
As atividades pré-lançamento de ulixacaltamide e relutrigine estão em andamento e se intensificarão ao longo de 2026. A Praxis está ampliando sua organização comercial, avançando esforços de prontidão para lançamento, construindo estoque e iniciará sua campanha de conscientização sobre a doença em conjunto com a reunião da American Academy of Neurology. A empresa iniciou os preparativos para o lançamento comercial de relutrigine, incluindo a contratação de funções comerciais-chave, a formação de estoque suficiente para o lançamento e a preparação e execução de atividades pré-lançamento fundamentais.
A Praxis apresentará várias apresentações orais e pôsteres sobre ulixacaltamide no próximo American Academy of Neurology Annual Meeting, que ocorrerá de 19 a 22 de abril de 2026 em Chicago, IL. Os resultados do Essential3 serão apresentados como apresentação oral no congresso.
Os outros programas clínicos da empresa incluem vormatrigine para crises de início focal e epilepsia generalizada, com resultados de topline esperados no primeiro semestre de 2026. Estima-se que 3,5 milhões de pessoas nos EUA sofram de epilepsias comuns. Vormatrigine é o modulador de canal de sódio mais potente já desenvolvido para epilepsia e foi projetado para atingir com precisão o estado hiperexcitável dos canais de sódio em epilepsias comuns em adultos. O conjunto completo de dados do estudo RADIANT de Fase 2 foi apresentado no 2025 American Epilepsy Society Annual Meeting.
Em 13 de fevereiro de 2026, a Affinity Asset Advisors divulgou uma nova posição em Praxis Precision Medicines, adquirindo 185.000 ações em uma transação estimada em US$ 54,53 milhões. A participação representa 3,11% dos ativos reportáveis em 13F do fundo. Em 13 de fevereiro de 2026, as ações da Praxis Precision Medicines estavam cotadas a US$ 317,25, alta de 266,1% no último ano. A capitalização de mercado da empresa era de US$ 8,8 bilhões, com receita de US$ 7,46 milhões e lucro líquido negativo de US$ 273,04 milhões.
A despesa de pesquisa e desenvolvimento do terceiro trimestre subiu para US$ 65,8 milhões, e o prejuízo líquido aumentou para US$ 73,9 milhões. A administração destacou caixa e investimentos pro forma de aproximadamente US$ 956 milhões, incluindo recursos de uma oferta em outubro, que devem financiar as operações até 2028.