Praxis Precision Medicines计划于2月中旬前为两款中枢神经系统疗法提交双重新药申请

Praxis Precision Medicines在Guggenheim Emerging Outlook Biotech Summit 2026大会上介绍称，公司计划于2026年2月中旬前就ulixacaltamide和relutrigine提交新药上市申请（New Drug Application，NDA）。两款疗法均已获得FDA授予的Breakthrough Therapy Designation。

首席执行官表示，Praxis仍按计划在2月中旬左右提交申请，并强调公司正在准备“几乎同时向FDA同一个办公室递交两份NDA，前后差不了多少”，两者“你追我赶”“相差仅几天”。他称申请材料不存在缺失部分，也没有任何迹象表明Praxis会无法达到其此前公开给出的提交时间指引。

美国食品药品监督管理局（US Food and Drug Administration）于2025年12月在Essential3项目取得成功后，授予Ulixacaltamide突破性疗法认定。首席执行官表示，ulixacaltamide获得突破性疗法认定“进一步凸显了其满足ET患者巨大未满足需求的潜力”。

首席执行官援引数据显示，美国特发性震颤（essential tremor，ET）患病率约占人口的2%至2.5%，并认为“目前确实没有什么治疗既有效”又足够安全，能够满足需要治疗的患者。他表示，在美国，按滚动的一至三年口径估计，大约有100万至200万名患者正在积极寻求ET治疗。研究显示，仅神经科医生每月开具的ET处方约为80,000张。

首席执行官提到Praxis的Essential3项目结果，称两项研究均取得阳性结果，并强调将ET试验终点转化为临床医生与患者能够理解的功能性获益的重要性。他还强调ET存在家族性成分，称70%的ET患者有1至2名家族成员患有该病；他认为这可能会随着时间推移扩大市场参与度。

在定价方面，首席执行官表示现在给出明确数字“还有点早”，但他讨论了一个定价框架：每年20,000美元“太低”，并提出每年“40-60”（即4万至6万美元）可能是一个“甜蜜点”，并且根据上市推广的动态，价格还有可能更高。他还表示，迟发性运动障碍（tardive dyskinesia）的定价等类似药物可作为有用的参照基准。

对于商业保险人群（他预计上市初期约占30%至40%），他称可通过共付额（copay）项目来支持患者实现“几乎为零到零”的自付费用，这将被纳入上市成本。他表示，由于福利设计以及年度内时间点等因素，Medicare的可负担性更为复杂；Praxis正在评估诸如起始用药项目等方案，这类方案在现行规则下可能不被视为已支付的药物。

关于Praxis是否会为ulixacaltamide申请优先审评（Priority Review），首席执行官表示公司正在结合工作负荷、与FDA共享的资源，以及对公司与监管机构双方而言的最优选择来评估该请求。尽管他有信心如果提出申请就会获批，但他表示最终决策也取决于何种选择能够最大化该资产的整体经济与人道主义收益。

首席执行官表示，ET的商业化需要广泛的地理覆盖，强调应当“解决邮编覆盖问题”，而不是只瞄准少数医生。他谈到公司内部对外勤团队规模的规划，称公司不希望因能力不足而限制上市执行。他还提到公司在运动障碍领域的临床试验招募经验，声称Praxis通过理解线上与诊间患者行为，使患者入组速度“比其他人快约5-7倍”。

一家投资机构将Praxis Precision的目标价上调5.3%，从760美元上调至800美元，并重申对该股的“买入”评级。该更新源于该机构在与关键意见领袖的沟通基础上，重新评估了ulixacaltamide的潜在影响及其预测。该机构目前认为，该药有望在规模超过150亿美元的特发性震颤市场中实现50亿至100亿美元的峰值销售额。

Praxis Precision Medicines拥有15.0亿美元现金储备，资金可支持运营至2028年。公司是一家处于临床阶段的生物制药企业，专注于开发针对中枢神经系统疾病及遗传性癫痫的疗法。公司总部位于马萨诸塞州波士顿，成立于2015年9月。