Praxis envia dois pedidos de registro (NDAs) à FDA e reporta caixa de US$ 926 milhões e prejuízo líquido de US$ 303 milhões
A Praxis Precision Medicines submeteu dois pedidos de aprovação de novo medicamento (NDAs) à FDA para ulixacaltamide (tremor essencial) e relutrigine (encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas associadas a SCN2A/SCN8A). A empresa também reportou caixa e investimentos de US$ 926 milhões em 31 de dezembro de 2025 e prejuízo líquido de US$ 303,3 milhões no ano de 2025.
Praxis Precision Medicines, Inc. submeteu dois pedidos de aprovação de novo medicamento (NDAs) à U.S. Food and Drug Administration para ulixacaltamide em tremor essencial e para relutrigine em encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas associadas a SCN2A e SCN8A. A empresa reportou caixa e investimentos de US$ 926 milhões em 31 de dezembro de 2025, e receitas líquidas de US$ 621 milhões de uma oferta pública realizada em janeiro de 2026, que devem financiar as operações até 2028.
Após uma reunião pré-NDA positiva com a FDA em dezembro de 2025, a Praxis submeteu um NDA para ulixacaltamide para o tratamento do tremor essencial. O tremor essencial é um dos distúrbios do movimento mais comuns, afetando aproximadamente sete milhões de pacientes nos EUA, porém é manejado de forma inadequada e subtratado, sem medicamentos específicos desenvolvidos para tremor essencial atualmente aprovados, como evidenciado pelo interesse de mais de 200.000 pacientes no programa Essential3. Ulixacaltamide foi a primeira terapia investigacional a demonstrar resultados positivos em um programa de Fase 3 em tremor essencial e recebeu a Breakthrough Therapy Designation da FDA em dezembro de 2025.
Em outubro de 2025, a Praxis anunciou resultados positivos de linha de topo de ambos os estudos de Fase 3 no programa ESSENTIAL3. A Praxis apresentará diversas apresentações orais e pôsteres sobre ulixacaltamide no próximo American Academy of Neurology Annual Meeting, que ocorrerá de 19 a 22 de abril de 2026 em Chicago, IL.
A Praxis submeteu um NDA para relutrigine para o tratamento de encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas associadas a SCN2A e SCN8A com base na forte eficácia observada na coorte registracional do EMBOLD. Os resultados do estudo foram compartilhados no congresso AES 2025. Relutrigine é um modulador de canal de sódio projetado para atingir com precisão o estado de hiperexcitabilidade dos canais de sódio, com potencial terapêutico em epilepsias do desenvolvimento. Relutrigine recebeu da FDA a Breakthrough Therapy Designation e a Orphan Drug Designation.
A inclusão de participantes no estudo EMERALD, em encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas amplas, está avançando bem e deve ser concluída no segundo semestre de 2026. Supondo a aprovação inicial bem-sucedida do NDA de relutrigine, o estudo EMERALD, se positivo, serviria de base para um envio de NDA suplementar em 2027.
As preparações comerciais e as atividades pré-lançamento para ulixacaltamide e relutrigine estão bem avançadas e se acelerarão ao longo de 2026. A Praxis está expandindo sua organização comercial, avançando nos esforços de prontidão para o lançamento, formando estoque e iniciará sua campanha de conscientização da doença em conjunto com a reunião da AAN. A Praxis começou os preparativos para o lançamento comercial de relutrigine, incluindo a contratação de funções comerciais-chave, a formação de estoque suficiente para o lançamento e a preparação e execução de atividades pré-lançamento essenciais, que devem se intensificar durante 2026.
A empresa também trouxe atualizações sobre seu pipeline. O conjunto completo de dados do estudo RADIANT de Fase 2 de vormatrigine foi apresentado no 2025 American Epilepsy Society Annual Meeting, posicionando vormatrigine como uma terapia best-in-disease. Os resultados do estudo mostraram sua eficácia de ação rápida sem titulação, redução sustentada de crises ao longo de maior duração de tratamento, potencial de ausência de crises, e perfis favoráveis de DDI, tolerabilidade e segurança com dose única diária. Estima-se que 3,5 milhões de pessoas nos EUA sofram de epilepsias comuns. Vormatrigine é o modulador de canal de sódio mais potente já desenvolvido para epilepsia e foi projetado para atingir com precisão o estado de hiperexcitabilidade dos canais de sódio em epilepsias comuns do adulto.
O estudo POWER1 de Fase 3 para crises de início focal concluiu a inclusão e superou sua meta original; resultados de linha de topo são esperados no segundo trimestre de 2026.
A Praxis reportou prejuízo líquido de US$ 303,3 milhões no ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, o que representa um aumento em relação ao prejuízo líquido de US$ 182,8 milhões reportado em 2024. As despesas de pesquisa e desenvolvimento foram de US$ 267,1 milhões no ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, um aumento de US$ 114,7 milhões em comparação com o ano anterior. O prejuízo líquido do quarto trimestre foi de US$ 88,9 milhões, refletindo maior gasto com desenvolvimento.
O presidente e diretor executivo afirmou que os outros dois programas na clínica, vormatrigine e elsunersen, terão ambos resultados de linha de topo no primeiro semestre de 2026, mantendo a empresa no caminho para envios adicionais de NDAs nos próximos dois anos. Juntos, esses quatro ativos têm um potencial de receita de mais de US$ 20 bilhões.