Praxis Precision Medicines prévoit deux dépôts de NDA pour des thérapies du SNC d’ici la mi-février

Praxis Precision Medicines a présenté au Guggenheim Emerging Outlook Biotech Summit 2026 et a détaillé ses plans visant à soumettre des New Drug Applications pour ulixacaltamide et relutrigine d’ici la mi-février 2026. Les deux thérapies ont reçu la Breakthrough Therapy Designation de la FDA.

Le directeur général a déclaré que Praxis restait en bonne voie pour déposer aux alentours de la mi-février et a souligné que l’entreprise se préparait à « deux NDA déposées dans le même bureau auprès de la FDA au même moment, à quelques détails près », les décrivant comme « au coude à coude » et « à quelques jours d’écart ». Il a indiqué qu’il ne manquait aucun élément aux dossiers et qu’aucun signe ne laissait penser que Praxis ne respecterait pas le calendrier de dépôt communiqué publiquement.

Ulixacaltamide s’est vu accorder la Breakthrough Therapy Designation par la US Food and Drug Administration en décembre 2025, à la suite du succès du programme Essential3. Le PDG a déclaré que l’octroi de la Breakthrough Therapy Designation pour ulixacaltamide « souligne encore davantage son potentiel à répondre à l’important besoin médical non satisfait chez les patients atteints d’ET ».

Le PDG a cité des estimations de prévalence d’environ 2% à 2,5% de la population américaine pour le tremblement essentiel et a soutenu que « rien, à l’heure actuelle, n’est vraiment efficace » et suffisamment sûr pour les patients nécessitant un traitement. Selon lui, entre 1 million et 2 millions de patients, sur une base glissante d’un à trois ans, recherchent activement un traitement de l’ET aux États-Unis. Des recherches indiquent qu’environ 80.000 ordonnances pour l’ET par mois sont rédigées par les seuls neurologues.

Le PDG a évoqué les résultats du programme Essential3 de Praxis, indiquant que les deux études étaient positives, et a insisté sur l’importance de traduire les critères d’évaluation des essais sur l’ET en bénéfices fonctionnels que les cliniciens et les patients peuvent comprendre. Il a également mis en avant une composante familiale, indiquant que 70% des patients atteints d’ET ont un à deux membres de leur famille présentant la pathologie, ce qui, selon lui, pourrait accroître l’engagement du marché au fil du temps.

Concernant le prix, le PDG a déclaré qu’il était « un peu tôt » pour avancer un chiffre précis, mais il a discuté d’un cadre dans lequel 20.000 $ par an serait « trop bas » et a suggéré que « 40-60 » (en milliers de dollars par an) pourrait constituer un « point optimal », avec la possibilité d’aller plus haut selon la dynamique de lancement. Il a également indiqué qu’un analogue tel que la tarification dans la dyskinésie tardive pourrait servir de référence utile.

Pour la population bénéficiant d’une assurance privée, qu’il a estimée à environ 30% à 40% au lancement, il a indiqué que des programmes de copaiement pourraient permettre des restes à charge « minimes voire nuls » pour les patients, ce qui serait intégré aux coûts de lancement. Il a décrit l’accessibilité via Medicare comme plus complexe en raison de la conception des prestations et du calendrier au cours de l’année, et a déclaré que Praxis évaluait des approches telles que des programmes d’initiation qui pourraient ne pas être considérés comme un médicament remboursé selon les règles actuelles.

Interrogé sur la possibilité que Praxis demande une Priority Review pour ulixacaltamide, le PDG a déclaré que l’entreprise évaluait cette demande au regard de la charge de travail, des ressources partagées de la FDA et de ce qui serait le plus approprié à la fois pour la société et pour l’agence. Tout en se disant confiant que la Priority Review serait accordée si elle était demandée, il a précisé que la décision dépend aussi de ce qui maximise les bénéfices économiques et humanitaires globaux de l’actif.

Le PDG a déclaré que l’ET nécessiterait une couverture géographique large, décrivant la nécessité de « résoudre la question des codes postaux » plutôt que de ne cibler qu’un nombre limité de médecins. Il a évoqué la planification interne concernant le dimensionnement des équipes terrain, indiquant que l’entreprise ne veut pas que l’exécution du lancement soit limitée par une capacité insuffisante. Il a également cité l’expérience de recrutement dans les essais cliniques de l’entreprise dans les troubles du mouvement, affirmant que Praxis avait inclus des patients « environ 5 à 7 fois plus vite » que d’autres en comprenant le comportement des patients en ligne et en consultation.

Une société d’investissement a relevé son objectif de cours sur Praxis Precision de 5,3% à 800 $ contre 760 $ et a réitéré sa recommandation d’achat sur l’action. Cette mise à jour intervient alors que la société a réévalué ses estimations, via des consultations avec des leaders d’opinion clés, concernant l’impact potentiel d’ulixacaltamide. Elle estime désormais que le médicament peut atteindre 5 à 10 milliards de dollars de ventes de pointe sur le marché du tremblement essentiel, évalué à plus de 15 milliards de dollars.

Praxis Precision Medicines dispose d’une position de trésorerie de 1,50 milliard de dollars avec une visibilité de financement jusqu’en 2028. L’entreprise est une biopharma au stade clinique qui se concentre sur le développement de thérapies ciblant les troubles du système nerveux central et les épilepsies génétiques. Elle est basée à Boston, dans le Massachusetts, et a été fondée en septembre 2015.