Praxis Precision Medicines plant doppelte NDA-Einreichungen für ZNS-Therapien bis Mitte Februar

Praxis Precision Medicines präsentierte auf dem Guggenheim Emerging Outlook Biotech Summit 2026 und skizzierte Pläne, bis Mitte Februar 2026 New-Drug-Applications (NDA) für ulixacaltamide und relutrigine einzureichen. Beide Therapien haben von der FDA die Breakthrough Therapy Designation erhalten.

Der Chief Executive Officer sagte, Praxis liege weiter im Plan, die Einreichungen etwa Mitte Februar vorzunehmen, und betonte, das Unternehmen bereite „zwei NDAs vor, die am selben Tag im selben Büro bei der FDA zur gleichen Zeit eingereicht werden, mehr oder weniger“, und beschrieb sie als „Kopf an Kopf“ und „nur wenige Tage auseinander“. Er sagte, es fehlten keine Bestandteile in den Anträgen, und es gebe keinen Hinweis darauf, dass Praxis die öffentlich kommunizierte Einreichungsprognose verfehlen werde.

Ulixacaltamide erhielt im Dezember 2025 von der US Food and Drug Administration die Breakthrough Therapy Designation, nachdem das Essential3-Programm erfolgreich verlaufen war. Der CEO erklärte, die Zuerkennung der Breakthrough Therapy Designation für ulixacaltamide „unterstreiche weiter sein Potenzial, den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei Patient:innen mit ET zu adressieren“.

Der CEO verwies auf Prävalenzschätzungen von etwa 2% bis 2,5% der US-Bevölkerung für essenziellen Tremor und argumentierte, dass „es derzeit eigentlich nichts gibt, das wirksam“ und zugleich sicher genug für Patient:innen sei, die eine Behandlung benötigen. Seiner Einschätzung nach suchen in den Vereinigten Staaten, auf rollierender Basis über ein bis drei Jahre, zwischen 1 Million und 2 Millionen Patient:innen aktiv eine Behandlung gegen ET. Untersuchungen zufolge werden allein von Neurolog:innen etwa 80.000 ET-Rezepte pro Monat ausgestellt.

Der CEO verwies auf Ergebnisse aus dem Essential3-Programm von Praxis und sagte, beide Studien seien positiv ausgefallen. Er betonte die Bedeutung, Endpunkte aus ET-Studien in funktionelle Vorteile zu übersetzen, die Ärzt:innen und Patient:innen nachvollziehen können. Er hob zudem eine familiäre Komponente hervor und sagte, 70% der ET-Patient:innen hätten ein bis zwei Familienangehörige mit der Erkrankung, was seiner Ansicht nach die Marktaktivierung im Laufe der Zeit ausweiten könnte.

Zur Preisgestaltung sagte der CEO, es sei „noch etwas früh“, eine konkrete Zahl zu nennen, skizzierte jedoch einen Rahmen, in dem 20.000 US-Dollar pro Jahr „zu niedrig“ wären, und deutete an, dass „40–60“ (in Tausend US-Dollar pro Jahr) ein „Sweet Spot“ sein könnten – mit Potenzial für höhere Preise, abhängig von der Launch-Dynamik. Er sagte außerdem, eine Analogie wie die Preisgestaltung bei tardiver Dyskinesie könne ein nützlicher Benchmark sein.

Für die privat versicherte Population, die er zum Launch auf etwa 30% bis 40% schätzte, sagte er, Zuzahlungsprogramme könnten „minimale bis keine“ Eigenbeteiligungen der Patient:innen unterstützen; dies werde in die Launch-Kosten einkalkuliert. Die Bezahlbarkeit unter Medicare beschrieb er als komplexer – aufgrund des Leistungsdesigns und des Zeitpunkts im Jahresverlauf – und sagte, Praxis prüfe Ansätze wie Initiierungsprogramme, die nach aktuellen Regeln möglicherweise nicht als bezahltes Arzneimittel gelten.

Auf die Frage, ob Praxis für ulixacaltamide eine Priority Review beantragen werde, sagte der CEO, das Unternehmen prüfe den Antrag im Kontext der Arbeitslast, gemeinsam genutzter FDA-Ressourcen und dessen, was sowohl für das Unternehmen als auch für die Behörde am besten sei. Zwar zeigte er sich zuversichtlich, dass eine Priority Review bei Antragstellung gewährt würde, sagte jedoch, die Entscheidung hänge auch davon ab, was den gesamten ökonomischen und humanitären Nutzen für den Wirkstoff maximiert.

Der CEO sagte, ET erfordere eine breite geografische Abdeckung und beschrieb die Notwendigkeit, „Postleitzahlen zu lösen“, statt nur eine begrenzte Zahl von Ärzt:innen anzusprechen. Er sprach über interne Planungen zur Größe des Außendienstes und deutete an, das Unternehmen wolle die Umsetzung des Launches nicht durch unzureichende Kapazitäten einschränken lassen. Er verwies außerdem auf die Rekrutierungserfahrung des Unternehmens in klinischen Studien zu Bewegungsstörungen und behauptete, Praxis habe Patient:innen „etwa 5–7 Mal schneller“ als andere rekrutiert, indem man das Online- sowie das praxisbasierte Patientenverhalten verstanden habe.

Eine Investmentfirma erhöhte ihr Kursziel für Praxis Precision um 5,3% von 760 US-Dollar auf 800 US-Dollar und bekräftigte ihre Kaufempfehlung für die Aktie. Die Aktualisierung erfolgt, nachdem die Firma ihre Schätzungen – durch Konsultationen mit Key Opinion Leaders – zum potenziellen Einfluss von ulixacaltamide neu bewertet hatte. Sie geht nun davon aus, dass das Medikament 5 bis 10 Milliarden US-Dollar an Spitzenumsatz aus dem Markt für essenziellen Tremor, der über 15 Milliarden US-Dollar groß ist, erzielen kann.

Praxis Precision Medicines verfügt über eine Cash-Position von 1,50 Milliarden US-Dollar mit einer Finanzierungsreichweite bis 2028. Das Unternehmen ist ein Biopharma-Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Therapien gegen Erkrankungen des zentralen Nervensystems und genetische Epilepsien konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Sitz in Boston, Massachusetts, und wurde im September 2015 gegründet.