Praxis Precision Medicines prevé presentar dos solicitudes de NDA para terapias del SNC antes de mediados de febrero

Praxis Precision Medicines presentó en la Guggenheim Emerging Outlook Biotech Summit 2026 y expuso sus planes de presentar solicitudes de New Drug Application (NDA) para ulixacaltamide y relutrigine antes de mediados de febrero de 2026. Ambas terapias han recibido la Breakthrough Therapy Designation de la FDA.

El director ejecutivo afirmó que Praxis seguía encaminada a presentar las solicitudes alrededor de mediados de febrero y subrayó que la empresa estaba preparando «dos NDAs que se presentan en la misma oficina de la FDA al mismo tiempo, más o menos», describiéndolas como «muy parejas» y «con pocos días de diferencia». Indicó que no faltaba ningún componente en las solicitudes y que no había señales de que Praxis fuera a incumplir el calendario de presentación que había comunicado públicamente.

Ulixacaltamide recibió la Breakthrough Therapy Designation por parte de la Food and Drug Administration de EE. UU. en diciembre de 2025, tras el éxito del programa Essential3. El CEO señaló que la concesión de la Breakthrough Therapy Designation para ulixacaltamide «subraya aún más su potencial para abordar la importante necesidad no cubierta en pacientes con ET».

El CEO citó estimaciones de prevalencia de aproximadamente el 2% al 2,5% de la población de EE. UU. para el temblor esencial y sostuvo que «en este momento no hay nada que sea realmente eficaz» y lo bastante seguro para los pacientes que requieren tratamiento. Dijo que, en su opinión, entre 1 millón y 2 millones de pacientes, en una base móvil de uno a tres años, buscan activamente tratamiento para el ET en Estados Unidos. La investigación indica que los neurólogos, por sí solos, prescriben alrededor de 80.000 recetas de ET al mes.

El CEO señaló los resultados del programa Essential3 de Praxis, afirmando que ambos estudios fueron positivos, y recalcó la importancia de traducir los criterios de valoración de los ensayos de ET en beneficios funcionales que los clínicos y los pacientes puedan entender. También destacó un componente familiar, indicando que el 70% de los pacientes con ET tiene entre uno y dos familiares con la afección, lo que, según dijo, podría ampliar el interés del mercado con el tiempo.

En cuanto al precio, el CEO dijo que era «un poco pronto» para poner una cifra específica sobre la mesa, pero comentó un marco en el que 20.000 dólares al año sería «demasiado bajo» y sugirió que «40-60» (en miles de dólares anuales) podría ser un «punto óptimo», con posibilidad de ser más alto según la dinámica del lanzamiento. También afirmó que un análogo, como el precio en discinesia tardía, podría ser un punto de referencia útil.

Para la población con seguro privado, que estimó en aproximadamente un 30% a 40% en el momento del lanzamiento, dijo que los programas de copago podrían permitir copagos «mínimos o nulos» para los pacientes, lo cual se incorporaría a los costes de lanzamiento. Describió la asequibilidad en Medicare como más compleja debido al diseño de los beneficios y al momento dentro del año, y afirmó que Praxis estaba evaluando enfoques como programas de inicio que, conforme a las normas actuales, podrían no considerarse un fármaco pagado.

Sobre si Praxis solicitaría Priority Review para ulixacaltamide, el CEO dijo que la empresa estaba evaluando la solicitud en el contexto de la carga de trabajo, los recursos compartidos de la FDA y lo que sería mejor tanto para la compañía como para la agencia. Aunque expresó confianza en que se concedería Priority Review si se solicitara, indicó que la decisión también depende de lo que maximice los beneficios económicos y humanitarios generales del activo.

El CEO dijo que el ET requeriría una amplia cobertura geográfica, describiendo la necesidad de «resolver por códigos postales» en lugar de dirigirse solo a un número limitado de médicos. Comentó la planificación interna sobre el dimensionamiento del equipo de campo, indicando que la empresa no quiere que la ejecución del lanzamiento se vea limitada por una capacidad insuficiente. También citó la experiencia de reclutamiento en ensayos clínicos de la compañía en trastornos del movimiento, afirmando que Praxis incorporó pacientes «aproximadamente 5-7 veces más rápido» que otros al comprender el comportamiento de los pacientes en línea y en consultas.

Una firma de inversión elevó su precio objetivo de Praxis Precision un 5,3% hasta 800 dólares desde 760 y reiteró su recomendación de compra de la acción. La actualización se produce cuando la firma revaluó sus estimaciones, mediante consultas con líderes de opinión clave, sobre el impacto potencial de ulixacaltamide. Ahora cree que el fármaco puede alcanzar entre 5.000 millones y 10.000 millones de dólares en ventas máximas dentro del mercado de temblores esenciales de más de 15.000 millones de dólares.

Praxis Precision Medicines dispone de una posición de caja de 1,50 mil millones de dólares con financiación asegurada hasta 2028. La empresa es una biofarmacéutica en fase clínica que se centra en desarrollar terapias dirigidas a trastornos del sistema nervioso central y epilepsias genéticas. La compañía tiene sede en Boston, Massachusetts, y fue fundada en septiembre de 2015.