EMA Inicia Revisão Contínua do OST-HER2 da OS Therapies para Osteossarcoma

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) iniciou uma revisão contínua do pedido de autorização condicional de comercialização do OST-HER2, da OS Therapies, para prevenção de recorrência em osteossarcoma metastático pulmonar completamente ressecado. As ações da empresa subiram 12,4% na última semana, elevando seu valor de mercado para US$ 68,5 milhões.

O Comitê de Terapia Avançada da EMA, em conjunto com o Comitê de Medicamentos para Uso Humano e o Comitê de Avaliação de Risco em Farmacovigilância, iniciou a Avaliação Contínua ("Revisão Contínua") do dossiê regulatório do pedido de Autorização Condicional de Comercialização (CMA) do OST-HER2. A OS Therapies e a EMA concordaram que os dados de sobrevida global em 3 anos servirão como base para concluir a avaliação do pedido de CMA. A empresa alinhou-se tanto com a EMA quanto com a Therapeutic Goods Administration (TGA) da Austrália quanto ao uso da sobrevida global em 3 anos como desfecho de eficácia clínica aprovável para autorizações condicionais de comercialização.

A OS Therapies submeteu dados de sobrevida global em 2 anos, e a EMA solicitou dados atualizados de sobrevida global em 2,5 anos, que estarão disponíveis até meados do segundo trimestre de 2026, além de dados de sobrevida global em 3 anos, que estarão disponíveis no início do quarto trimestre de 2026. A empresa prevê uma potencial decisão de CMA pela EMA no quarto trimestre de 2026.

Também foi alcançado alinhamento com a EMA e a TGA quanto ao uso de dados de seroconversão como dados de eficácia clínica substitutos para apoiar as CMAs para acesso antecipado ao mercado e elegibilidade para um Priority Review Voucher sob a designação de Doença Pediátrica Rara. Houve alinhamento quanto aos dados não clínicos, de CMC e de segurança, e quanto ao uso do produto farmacêutico existente para iniciar a Fase 3.

A OS Therapies planeja iniciar um estudo confirmatório de Fase 3 na Austrália no terceiro trimestre de 2026. A empresa prevê receber um pedido de licença biológica (BLA) da FDA dos EUA para o OST-HER2 em osteossarcoma em 2026. A empresa busca um BLA sob o Programa de Aprovação Acelerada nos EUA e autorizações condicionais de comercialização (MAAs) no Reino Unido e na Europa, que exigem que estudos confirmatórios sejam iniciados antes da aprovação.

A EMA selecionou a empresa para seu programa Raw Data Pilot. O OST-HER2 recebeu a designação de Medicamento de Terapia Avançada (ATMP) pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido. O OST-HER2 também recebeu as designações de medicamento órfão, fast track e doença pediátrica rara da FDA.

A empresa projeta vendas europeias de pico do OST-HER2 para osteossarcoma superiores a US$ 300 milhões após a designação ATMP, com mais de US$ 50 milhões em vendas esperadas para 2027. Sob o programa RPDD, se a empresa receber Aprovação Acelerada nos Estados Unidos, tornar-se-á elegível para receber um Priority Review Voucher que pretende vender. A transação de PRV divulgada publicamente mais recente ocorreu em janeiro de 2026, com valor reportado de US$ 100 milhões.

Reuniões futuras com a FDA dos EUA e a MHRA do Reino Unido estão agendadas para o segundo trimestre de 2026. Interações de acesso ao mercado relacionadas a reembolso com o NICE do Reino Unido e os processos de Avaliação de Tecnologia em Saúde da EMA foram iniciadas simultaneamente. A coordenação regulatória internacional também foi iniciada no âmbito do programa de Compartilhamento de Informações EMA FDA.

A empresa também anunciou que expandiu as indicações candidatas de Fase 2 do OST-503 para incluir câncer de pâncreas, além de câncer de pulmão de células não pequenas, após revisão de antígenos vetores-alvo que incluem todas as mutações de posição G12 do KRAS, que representam 76% de todas as mutações de KRAS no câncer.