OS Therapies avança OST-HER2 rumo à aprovação acelerada após elevação do status de reunião com a FDA

A FDA elevou a reunião Tipo D de Biomarcadores (Type D Biomarker Meeting) da OS Therapies para uma reunião Tipo B pré-BLA (Type B pre-BLA Meeting) para o OST-HER2 na prevenção ou no atraso de recorrência de osteossarcoma metastático pulmonar recorrente, completamente ressecado. A reunião deve ocorrer pouco depois de a empresa concluir o envio do seu pacote de dados clínicos à agência, previsto para o fim do primeiro trimestre de 2026.

A elevação do status da reunião sinaliza uma transição das discussões sobre dados de biomarcadores para discussões sobre Aprovação Acelerada (Accelerated Approval). Com a análise de biomarcadores concluída e os depósitos de patentes em andamento, a empresa está pronta para entregar dados à agência que, segundo acredita, representam eficácia clínica substituta (surrogate clinical efficacy) suficiente para viabilizar o envio contínuo de seu BLA.

A OS Therapies submeteu à FDA, no fim de janeiro de 2026, os módulos Não Clínico (Non-Clinical) e de Química, Fabricação e Controles (Chemistry, Manufacturing & Controls, CMC) de seu pedido de Biologics License Application. A empresa espera submeter a parte clínica do BLA após a reunião Tipo D em março de 2026. Dados adicionais de biomarcadores são esperados no 1T 2026.

A empresa também busca aprovações regulatórias na Europa e no Reino Unido. As submissões do pedido de Autorização Condicional de Comercialização (Conditional Marketing Authorisation Application) à Medicines and Healthcare products Regulatory Agency e à European Medicines Agency são esperadas até o fim do 1T 2026. Está previsto o início de um estudo confirmatório no 3T 2026.

Líderes de opinião (key opinion leaders) em osteossarcoma nos EUA, no Reino Unido e na Europa estão se reunindo para revisar os dados clínicos e de biomarcadores do estudo e comentar o desenho proposto do estudo confirmatório. Após reuniões com líderes de opinião nas últimas semanas — muitos dos quais trataram pacientes no estudo clínico — a empresa afirma acreditar que agora tem um caminho claro para estabelecer o estudo confirmatório randomizado de Fase 3 exigido para que tenha sido iniciado antes da concessão da Aprovação Acelerada nos Estados Unidos.

OST-HER2 recebeu da FDA a designação de Medicamento Órfão (Orphan Drug Designation) e a designação Fast Track (Fast Track Designation), bem como da European Medicines Agency. A terapia também recebeu da FDA a designação de Doença Pediátrica Rara (Rare Pediatric Disease Designation). Sob o programa Rare Pediatric Disease Designation, se a empresa obtiver Aprovação Acelerada nos Estados Unidos, tornará-se elegível para receber um Priority Review Voucher, que pretende vender. A transação de Priority Review Voucher divulgada publicamente mais recente ocorreu em fevereiro de 2026, com valor reportado de US$205 milhões. Outra fonte citou valor potencial de US$200 milhões.

A empresa busca obter Aprovação Acelerada para o OST-HER2 em osteossarcoma no segundo semestre de 2026. A empresa antecipa receber autorizações condicionais de comercialização da Medicines and Healthcare products Regulatory Agency do Reino Unido e da European Medicines Agency para o OST-HER2 em 2026.

A empresa reportou dados positivos em seu ensaio clínico de Fase 2b do OST-HER2 em osteossarcoma recorrente metastático pulmonar, completamente ressecado, demonstrando benefício estatisticamente significativo no desfecho primário de sobrevida livre de eventos (event free survival) em 12 meses. Dados adicionais de biomarcadores, ainda por serem divulgados, do estudo em humanos devem caracterizar melhor a ativação de vias imunológicas e sua relação com os desfechos clínicos.

A Ayala Pharmaceuticals anunciou sua dissolução após a liquidação de ativos. A Ayala liquidou integralmente as 4,8 milhões de ações OSTX recebidas no acordo de ativos de 2025, removendo esse detentor do registro.

OST-HER2 é uma imunoterapia que aproveita os efeitos imunoestimuladores de bactérias Listeria para iniciar uma forte resposta imune direcionada à proteína HER2. O OST-HER2 concluiu um estudo clínico de Fase 1 principalmente em pacientes com câncer de mama, além de demonstrar dados de eficácia pré-clínica em vários modelos de câncer de mama. O OST-HER2 foi aprovado condicionalmente pelo U.S. Department of Agriculture para o tratamento de cães com osteossarcoma.