OS Therapies、OST-HER2の迅速承認に向け前進　FDA面談区分引き上げ

FDAは、再発した完全切除後の肺転移性骨肉腫の再発予防または遅延を目的とするOST-HER2について、OS TherapiesのType Dバイオマーカー面談をType B pre-BLA面談へと引き上げた。面談は、同社が臨床データ一式を当局に提出した後まもなく実施される見込みで、提出時期は2026年第1四半期末を目標としている。

面談区分の引き上げは、バイオマーカーデータに関する協議から迅速承認（Accelerated Approval）に関する協議への移行を示す。バイオマーカー解析が完了し、特許出願も進行中であることから、同社は、進行中のBLA提出を可能にすると同社が考える代替臨床有効性指標（surrogate clinical efficacy）として十分なデータを当局へ提示できる体制にあるとしている。

OS Therapiesは2026年1月末、Biologics License ApplicationのNon-ClinicalおよびChemistry, Manufacturing & Controls（CMC）モジュールをFDAに提出した。同社は、2026年3月のType D面談後に臨床BLAの提出を見込む。追加のバイオマーカーデータは2026年第1四半期に提出予定である。

同社は欧州および英国での規制当局承認も追求している。Medicines and Healthcare products Regulatory AgencyおよびEuropean Medicines AgencyへのConditional Marketing Authorisation Applicationの申請は、2026年第1四半期末までに行う見通しだ。確認試験（confirmatory trial）は2026年第3四半期に開始予定である。

米国、英国、欧州の骨肉腫分野の主要オピニオンリーダー（key opinion leaders）が、臨床およびバイオマーカー試験データをレビューし、提案中の確認試験デザインについてコメントするために集結している。直近数週間にわたり、臨床試験で患者を治療した者を含む主要オピニオンリーダーとの会合を重ねた結果、同社は、米国で迅速承認を付与される前に開始している必要がある確認的ランダム化第3相試験を確立するための明確な前進ルートを得たと考えている。

OST-HER2は、FDAのOrphan Drug DesignationおよびFast Track Designationを受け、European Medicines AgencyからもFast Track Designationを受けている。同治療はまた、FDAからRare Pediatric Disease Designationを付与されている。Rare Pediatric Disease Designationプログラムの下で、同社が米国で迅速承認を取得した場合、同社は売却を意図するPriority Review Voucherを受領する資格を得る。直近で公表されたPriority Review Voucher取引は2026年2月で、価値は報告ベースで2億500万ドルだった。別の情報源はPriority Review Voucherの潜在価値を2億ドルと指摘した。

同社は、2026年後半に骨肉腫におけるOST-HER2の迅速承認取得を目指している。また、英国のMedicines and Healthcare products Regulatory AgencyおよびEuropean Medicines Agencyから、2026年にOST-HER2のconditional Marketing Authorisationsを得ることを見込んでいる。

同社は、再発した完全切除後の肺転移性骨肉腫におけるOST-HER2の第2b相臨床試験で良好なデータを報告し、試験の主要評価項目である12カ月event free survivalにおいて統計学的に有意なベネフィットを示した。ヒト試験から得られる追加のバイオマーカーデータは、免疫経路活性化と臨床転帰との関係をさらに特徴づけるものとして、今後の公表が見込まれる。

Ayala Pharmaceuticalsは、資産清算後に解散すると発表した。Ayalaは2025年の資産取引で受領した480万株のOSTX株式をすべて清算し、株主名簿から当該保有者が除外された。

OST-HER2は、Listeria菌の免疫刺激作用を利用してHER2タンパク質を標的とする強力な免疫応答を誘導する免疫療法である。OST-HER2は乳がん患者を主な対象として第1相臨床試験を完了しているほか、乳がんの複数モデルで前臨床有効性データを示している。OST-HER2は、骨肉腫のイヌの治療について、米国農務省（U.S. Department of Agriculture）から条件付き承認を受けている。