OS Therapies rapproche OST-HER2 d’une approbation accélérée après le relèvement du statut de sa réunion avec la FDA
La FDA a relevé la réunion de type D d’OS Therapies au rang de réunion de type B pré-BLA pour OST-HER2 dans l’ostéosarcome, marquant le passage à des discussions sur l’Accelerated Approval. La soumission du dossier de données cliniques est visée pour la fin du T1 2026, tandis que des démarches d’autorisations conditionnelles auprès de la MHRA et de l’EMA sont également attendues.
FDA a relevé la réunion biomarqueur de type D d’OS Therapies au rang de réunion de type B pré-BLA pour OST-HER2 dans la prévention ou le retard de la récidive d’un ostéosarcome pulmonaire métastatique, récidivant, totalement réséqué. La réunion devrait avoir lieu peu après que la société aura achevé la soumission à l’agence de son dossier de données cliniques, visée pour la fin du premier trimestre 2026.
Ce relèvement de statut signale une transition des discussions sur les données de biomarqueurs vers des discussions sur l’Accelerated Approval. L’analyse des biomarqueurs étant terminée et les dépôts de brevets en cours, la société se dit en mesure de transmettre à l’agence des données qu’elle estime constituer une efficacité clinique de substitution suffisante pour permettre la poursuite du dépôt de sa BLA.
OS Therapies a soumis à la FDA fin janvier 2026 les modules Non-Clinical et Chemistry, Manufacturing & Controls (CMC) de sa Biologics License Application. La société prévoit de soumettre la partie clinique de la BLA après la réunion de type D en mars 2026. Des données supplémentaires de biomarqueurs sont attendues au T1 2026.
La société poursuit également des autorisations réglementaires en Europe et au Royaume-Uni. Les dépôts de demandes d’autorisation de mise sur le marché conditionnelle (Conditional Marketing Authorisation Application) auprès de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency et de l’European Medicines Agency sont attendus d’ici la fin du T1 2026. Un essai confirmatoire devrait débuter au T3 2026.
Des leaders d’opinion clés aux États-Unis, au Royaume-Uni et en Europe dans l’ostéosarcome se réunissent pour examiner les données d’essais cliniques et de biomarqueurs et commenter le projet de conception de l’essai confirmatoire. À la suite de rencontres avec ces leaders d’opinion au cours des dernières semaines, dont beaucoup ont pris en charge des patients dans l’essai clinique, la société estime disposer désormais d’une voie claire pour mettre en place l’essai randomisé confirmatoire de phase 3 qui doit avoir commencé avant l’obtention d’une Accelerated Approval aux États-Unis.
OST-HER2 a reçu de la FDA la désignation Orphan Drug Designation ainsi que la désignation Fast Track Designation de la FDA et de l’European Medicines Agency. Le traitement a également reçu de la FDA la désignation Rare Pediatric Disease Designation. Dans le cadre du programme Rare Pediatric Disease Designation, si la société obtient une Accelerated Approval aux États-Unis, elle pourra recevoir un Priority Review Voucher qu’elle prévoit de vendre. La transaction de Priority Review Voucher la plus récemment divulguée publiquement a eu lieu en février 2026, pour une valeur rapportée de 205 millions de dollars. Une autre source a évoqué une valeur potentielle de 200 millions de dollars.
La société vise une Accelerated Approval pour OST-HER2 dans l’ostéosarcome au second semestre 2026. Elle anticipe obtenir en 2026 des autorisations de mise sur le marché conditionnelles de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency du Royaume-Uni et de l’European Medicines Agency pour OST-HER2.
La société a rapporté des données positives issues de son essai clinique de phase 2b de OST-HER2 dans l’ostéosarcome pulmonaire métastatique, récidivant, totalement réséqué, montrant un bénéfice statistiquement significatif sur le critère principal de survie sans événement à 12 mois. Des données de biomarqueurs supplémentaires à venir, issues de l’essai chez l’humain, devraient permettre de mieux caractériser l’activation des voies immunitaires et son lien avec les résultats cliniques.
Ayala Pharmaceuticals a annoncé sa dissolution après liquidation de ses actifs. Ayala a entièrement liquidé les 4,8 millions d’actions OSTX reçues dans le cadre de l’accord d’actifs de 2025, retirant ainsi ce détenteur du registre.
OST-HER2 est une immunothérapie qui exploite les effets immunostimulants des bactéries Listeria pour déclencher une forte réponse immunitaire ciblant la protéine HER2. OST-HER2 a achevé une étude clinique de phase 1 principalement chez des patientes atteintes de cancer du sein, en plus d’avoir montré des données d’efficacité précliniques dans divers modèles de cancer du sein. OST-HER2 a été approuvé de manière conditionnelle par le U.S. Department of Agriculture pour le traitement de chiens atteints d’ostéosarcome.