OS Therapies, FDA 회의 격상으로 OST-HER2 신속승인 가속화

FDA는 재발한 완전 절제 폐 전이 골육종의 예방 또는 지연을 위한 OST-HER2와 관련해 OS Therapies의 Type D 바이오마커 회의를 Type B 사전 BLA(pre-BLA) 회의로 격상했다. 이 회의는 회사가 임상 데이터 패키지를 FDA에 제출한 직후 열릴 것으로 예상되며, 제출 시점은 2026년 1분기 말로 목표로 한다.

회의 등급 격상은 바이오마커 데이터 논의에서 신속승인(Accelerated Approval) 논의로의 전환을 시사한다. 바이오마커 분석이 완료되고 특허 출원이 진행 중인 가운데, 회사는 진행 중인 BLA 제출을 가능하게 할 만큼 대리지표 기반의 임상적 유효성을 뒷받침한다고 믿는 데이터를 FDA에 제공할 준비가 됐다고 밝혔다.

OS Therapies는 2026년 1월 말 FDA에 생물의약품 허가신청(Biologics License Application, BLA)의 비임상(Non-Clinical) 및 화학·제조·품질(Chemistry, Manufacturing & Controls, CMC) 모듈을 제출했다. 회사는 2026년 3월 Type D 회의 이후 임상 BLA 제출을 예상한다. 추가 바이오마커 데이터는 2026년 1분기에 제출될 예정이다.

회사는 유럽과 영국에서도 규제 승인 절차를 추진하고 있다. 영국 의약품·건강관리제품 규제청(Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)과 European Medicines Agency에 대한 조건부 판매허가(Conditional Marketing Authorisation Application) 신청은 2026년 1분기 말까지 이뤄질 것으로 예상된다. 확증 임상시험(confirmatory trial)은 2026년 3분기 시작이 계획돼 있다.

미국, 영국, 유럽의 골육종 분야 주요 오피니언 리더(KOL)들이 임상 및 바이오마커 시험 데이터를 검토하고, 제안된 확증 임상시험 설계에 대해 의견을 제시하기 위해 모이고 있다. 최근 수주 동안 주요 오피니언 리더들과의 회의를 진행한 뒤(이들 중 다수가 임상시험에서 환자를 치료), 회사는 미국에서 신속승인을 받기 전에 착수가 요구되는 확증 무작위 배정 3상 임상시험을 명확한 로드맵에 따라 수립할 수 있게 됐다고 보고 있다.

OST-HER2는 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)과 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 받았으며, European Medicines Agency에서도 패스트트랙 지정을 받았다. 또한 FDA로부터 희귀 소아질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)도 받았다. 희귀 소아질환 지정 프로그램에 따라, 회사가 미국에서 신속승인을 받으면 우선심사 바우처(Priority Review Voucher)를 받을 자격을 얻게 되며, 회사는 이를 매각할 계획이다. 가장 최근에 공개된 우선심사 바우처 거래는 2026년 2월에 이뤄졌으며, 보도된 가치는 2억500만 달러였다. 또 다른 출처는 우선심사 바우처의 잠재 가치를 2억 달러로 제시했다.

회사는 2026년 하반기에 골육종에서 OST-HER2의 신속승인을 받는 것을 목표로 하고 있다. 또한 2026년에 영국의 Medicines and Healthcare products Regulatory Agency과 European Medicines Agency로부터 OST-HER2에 대한 조건부 판매허가를 받을 것으로 예상한다.

회사는 재발한 완전 절제 폐 전이 골육종 환자를 대상으로 한 OST-HER2의 2b상 임상시험에서 긍정적 데이터를 보고했으며, 연구의 1차 평가변수인 12개월 무사건 생존(event free survival)에서 통계적으로 유의한 이점을 입증했다. 향후 공개될 인체 임상시험의 추가 바이오마커 데이터는 면역 경로 활성화와 임상 결과 간의 연관성을 더 구체적으로 규명할 것으로 기대된다.

Ayala Pharmaceuticals는 자산 청산 이후 해산을 발표했다. Ayala는 2025년 자산 거래로 받은 480만 OSTX 주를 전량 매각해, 해당 주주를 주주명부에서 제외했다.

OST-HER2는 Listeria 박테리아의 면역자극 효과를 활용해 HER2 단백질을 표적으로 하는 강력한 면역반응을 유도하는 면역치료제다. OST-HER2는 유방암 환자를 중심으로 1상 임상시험을 완료했으며, 다양한 유방암 모델에서 전임상 유효성 데이터도 확인됐다. OST-HER2는 골육종에 걸린 반려견 치료를 위해 U.S. Department of Agriculture로부터 조건부 승인을 받은 바 있다.