OS Therapies bringt OST-HER2 mit höher eingestuftem FDA-Meeting Richtung beschleunigte Zulassung voran
Die FDA hat das Type-D-Biomarker-Meeting von OS Therapies zu einem Type-B-pre-BLA-Meeting für OST-HER2 hochgestuft – ein Signal für den Übergang zu Gesprächen über eine Accelerated Approval beim Osteosarkom. Die Einreichung des klinischen Datenpakets ist für Ende Q1 2026 geplant; nichtklinische und CMC-Module wurden bereits Ende Januar 2026 eingereicht.
FDA stufte das Type-D-Biomarker-Meeting von OS Therapies zu einem Type-B-pre-BLA-Meeting für OST-HER2 zur Prävention oder Verzögerung eines Rezidivs bei vollständig reseziertem, pulmonal metastasiertem Osteosarkom hoch. Das Meeting soll voraussichtlich kurz nach Abschluss der Einreichung des klinischen Datenpakets bei der Behörde stattfinden; diese ist für das Ende des ersten Quartals 2026 vorgesehen.
Der höher eingestufte Meeting-Status signalisiert einen Übergang von Diskussionen zu Biomarker-Daten hin zu Gesprächen über eine Accelerated Approval. Nachdem die Biomarker-Analyse abgeschlossen ist und Patentanmeldungen in Bearbeitung sind, sieht sich das Unternehmen in der Lage, der Behörde Daten vorzulegen, die seiner Auffassung nach eine surrogate klinische Wirksamkeit belegen, die ausreicht, um die laufende BLA-Einreichung zu ermöglichen.
OS Therapies reichte Ende Januar 2026 nichtklinische sowie Chemistry, Manufacturing & Controls (CMC)-Module seines Biologics License Application bei der FDA ein. Das Unternehmen erwartet die klinische BLA-Einreichung nach dem Type-D-Meeting im März 2026. Weitere Biomarker-Daten werden in Q1 2026 erwartet.
Das Unternehmen verfolgt zudem behördliche Zulassungen in Europa und im Vereinigten Königreich. Einreichungen für Conditional Marketing Authorisation Application bei der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency und der European Medicines Agency werden bis Ende Q1 2026 erwartet. Eine bestätigende Studie (confirmatory trial) soll in Q3 2026 starten.
Key Opinion Leaders in den USA, dem Vereinigten Königreich und Europa im Bereich Osteosarkom kommen zusammen, um klinische und Biomarker-Studiendaten zu prüfen und den vorgeschlagenen Aufbau der bestätigenden Studie zu kommentieren. Nach Treffen mit Key Opinion Leaders in den vergangenen Wochen – von denen viele Patienten in der klinischen Studie behandelt haben – ist das Unternehmen überzeugt, nun einen klaren Weg zu haben, um die bestätigende randomisierte Phase-3-Studie zu etablieren, deren Beginn in den Vereinigten Staaten vor Erteilung einer Accelerated Approval erforderlich ist.
OST-HER2 hat von der FDA eine Orphan Drug Designation und eine Fast Track Designation sowie von der European Medicines Agency eine Fast Track Designation erhalten. Die Therapie erhielt außerdem von der FDA eine Rare Pediatric Disease Designation. Im Rahmen des Programms zur Rare Pediatric Disease Designation wird das Unternehmen – sofern es in den Vereinigten Staaten eine Accelerated Approval erhält – berechtigt, einen Priority Review Voucher zu erhalten, den es zu verkaufen beabsichtigt. Die jüngste öffentlich bekannt gewordene Priority-Review-Voucher-Transaktion erfolgte im Februar 2026 mit einem berichteten Wert von 205 Millionen US-Dollar. Eine weitere Quelle bezifferte den potenziellen Wert eines Priority Review Voucher auf 200 Millionen US-Dollar.
Das Unternehmen strebt für OST-HER2 beim Osteosarkom in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 eine Accelerated Approval an. Das Unternehmen rechnet damit, im Jahr 2026 conditional Marketing Authorisations von der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency und der European Medicines Agency für OST-HER2 zu erhalten.
Das Unternehmen berichtete positive Daten aus seiner Phase-2b-Studie zu OST-HER2 bei rezidivierendem, vollständig reseziertem, lungemetastasiertem Osteosarkom und zeigte einen statistisch signifikanten Nutzen beim primären Endpunkt der Studie, dem 12-Monats-ereignisfreien Überleben (event free survival). Zusätzliche, demnächst erwartete Biomarker-Daten aus der Humanstudie sollen die Aktivierung von Immunwegen und deren Zusammenhang mit klinischen Ergebnissen weiter charakterisieren.
Ayala Pharmaceuticals gab die Auflösung nach Liquidation der Vermögenswerte bekannt. Ayala hat die 4,8 Millionen im Rahmen des Asset-Deals 2025 erhaltenen Aktien vollständig liquidiert und damit diesen Anteilseigner aus dem Register entfernt.
OST-HER2 ist eine Immuntherapie, die die immunstimulierenden Effekte von Listeria-Bakterien nutzt, um eine starke Immunantwort zu initiieren, die auf das HER2-Protein abzielt. OST-HER2 hat eine Phase-1-Studie vor allem bei Patientinnen mit Brustkrebs abgeschlossen und zeigte zudem präklinische Wirksamkeitsdaten in verschiedenen Brustkrebsmodellen. OST-HER2 wurde vom U.S. Department of Agriculture bedingt zur Behandlung von Hunden mit Osteosarkom zugelassen.