Congresso derruba decisão judicial e limita exclusividade de medicamentos órfãos às indicações aprovadas

O Congresso promulgou o Consolidated Appropriations Act of 2026 em 3 de fevereiro de 2026, resolvendo a incerteza sobre o alcance da exclusividade de medicamento órfão ao limitar a proteção de sete anos a usos ou indicações específicos aprovados, em vez de categorias inteiras de doenças. A legislação revoga uma decisão de tribunal federal de 2021 e consolida a interpretação de longa data da FDA sobre o Orphan Drug Act.

O Orphan Drug Act prevê um período de sete anos de exclusividade de mercado para medicamentos destinados a tratar doenças ou condições raras que afetam menos de 200.000 pacientes nos Estados Unidos. Antes das emendas recentes, uma vez que a FDA aprovava um pedido para um medicamento que tivesse recebido designação órfã para uma doença ou condição rara, a lei impedia a FDA de aprovar o pedido de outro patrocinador para “o mesmo medicamento para a mesma doença ou condição” até sete anos após a aprovação do medicamento órfão.

Há muito tempo a FDA interpretava essa redação legal como significando que a exclusividade de medicamento órfão apenas impede a aprovação de outro produto para o mesmo uso ou indicação aprovado. No entanto, em Catalyst Pharmaceuticals, Inc. v. Becerra, a U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit concluiu que o texto legal afastava a interpretação da FDA e decidiu que a exclusividade de medicamento órfão do medicamento da Catalyst impedia a aprovação do medicamento de outra empresa para todas as indicações abrangidas pela doença designada como órfã. A decisão do 11th Circuit em 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021) gerou incerteza e motivou litígios adicionais.

Embora a FDA tenha indicado que continuaria a aplicar sua interpretação e seus regulamentos existentes fora do escopo da ordem do tribunal, a decisão Catalyst criou incerteza. A FDA concordou em cumprir a ordem judicial em relação aos medicamentos específicos em questão em Catalyst, mas anunciou sua intenção de “continuar a aplicar seus regulamentos que vinculam o escopo da exclusividade de medicamento órfão aos usos ou indicações para os quais um medicamento é aprovado a questões além do escopo dessa ordem”.

O Act de 2026 encerra essa incerteza em favor da posição da FDA ao estabelecer que a exclusividade de medicamento órfão apenas impede a aprovação de “o mesmo medicamento para o mesmo uso ou indicação aprovado dentro [da doença ou condição rara designada como órfã]”. O Congresso substituiu a redação da lei de “mesma doença ou condição” pela nova redação de “mesmo uso ou indicação aprovado dentro de tal doença ou condição rara”. O Congresso também especificou que a emenda se aplica a todos os medicamentos com designação órfã, independentemente de quando recebam a designação ou a aprovação da FDA.

O novo escopo, mais restrito, pode abrir caminho para empresas de genéricos que buscam aprovação para usos ou indicações diferentes dos do medicamento órfão original. As empresas de genéricos talvez não precisem mais considerar a possibilidade de uma ação nos moldes de Catalyst. Esse esclarecimento pode afetar o planejamento do ciclo de vida, a estratégia de indicações e as avaliações de risco de litígio tanto para patrocinadores inovadores quanto para os de produtos subsequentes, e as empresas devem considerar se análises de exclusividade existentes ou o posicionamento do pipeline justificam reavaliação.

O Consolidated Appropriations Act, 2026 também reautoriza o programa de rare pediatric disease priority review voucher, que o Congresso havia anteriormente permitido expirar para produtos não designados para doenças pediátricas raras até 20 de dezembro de 2024. Nesse programa, se a FDA aprovar o pedido qualificado de um patrocinador para medicamento ou produto biológico para uma doença pediátrica rara, o patrocinador recebe um voucher, que pode então ser resgatado para obter revisão prioritária de um produto diferente. Os vouchers podem ser vendidos ou transferidos e historicamente alcançaram valor de mercado significativo, muitas vezes sendo negociados por valores entre $100 e $200 milhões.

A menos que o Congresso volte a agir para estender a autoridade do programa, a FDA não poderá conceder vouchers de revisão prioritária para produtos aprovados após 30 de setembro de 2029. Empresas com programas de desenvolvimento para doenças pediátricas raras e potenciais investidores nesses programas devem avaliar como a elegibilidade ao voucher de revisão prioritária pode impactar a estratégia financeira.

O Act de 2026 também determinou maior transparência nas determinações de semelhança qualitativa e quantitativa da FDA para determinados medicamentos genéricos. Para certos genéricos, tipicamente tópicos, parenterais e semelhantes, a FDA exige que o requerente de abbreviated new drug application demonstre que seu produto é qualitativa e quantitativamente igual ao produto de referência. Fabricantes de genéricos devem acompanhar orientações da FDA sobre essas determinações e outras atualizações sobre a implementação, pela agência, dos novos requisitos de transparência, enquanto inovadores devem revisar seu planejamento estratégico para levar em conta o potencial de enfrentar requerentes de genéricos em um momento mais precoce.