Rilzabrutinib, da Sanofi, recebe designação de medicamento órfão no Japão para doença relacionada à IgG4

O Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão concedeu a designação de medicamento órfão a rilzabrutinib, um novo inibidor oral, covalente reversível, de Bruton’s tyrosine kinase, para a doença relacionada à IgG4. Essa é a terceira designação global de medicamento órfão para rilzabrutinib em IgG4-RD.

Ainda há necessidades médicas não atendidas e opções de tratamento limitadas no Japão para IgG4-RD, uma condição rara, progressiva, crônica e imunomediada na qual o sistema imunológico ataca diversos tecidos e órgãos, levando a danos graves. O MHLW concede a designação órfã a medicamentos que abordam doenças raras ou condições com necessidades médicas não atendidas.

Rilzabrutinib para o tratamento de IgG4-RD foi avaliado em um estudo de fase 2 (identificador de estudo clínico: NCT04520451), e os resultados foram apresentados no congresso 2025 da European Alliance of Associations for Rheumatology. Em pacientes com IgG4-RD, o tratamento com rilzabrutinib por 52 semanas levou à redução de surtos da doença e de outros marcadores da doença e minimizou a necessidade de tratamento com glicocorticoides. O perfil de segurança de rilzabrutinib no estudo foi consistente com estudos anteriores em outras indicações, sem a observação de novos sinais de segurança. Eventos adversos emergentes do tratamento relatados por >10% dos pacientes incluem diarreia, COVID-19, tontura, boca seca e náusea.

Atualmente, rilzabrutinib em IgG4-RD está sendo avaliado no estudo de fase 3 RILIEF (identificador de estudo clínico: NCT07190196).

Rilzabrutinib está sendo estudado em diversas doenças raras imunomediadas. Em 2025, recebeu aprovação para trombocitopenia imune nos EUA, na UE e nos EAU. Além disso, rilzabrutinib está atualmente sob avaliação regulatória para ITP no Japão.

IgG4-RD é uma doença rara, crônica, progressiva, recidivante e imunomediada, que pode se manifestar em quase todos os órgãos e pode levar a dano orgânico e disfunção irreversível, às vezes com desfecho fatal. Pessoas com IgG4-RD apresentam exacerbações (flare-ups) da condição, caracterizadas por períodos de agravamento dos sintomas. Devido à sua raridade e aos desafios diagnósticos, a prevalência global de IgG4-RD é desconhecida.

Rilzabrutinib é um novo inibidor oral, covalente reversível, de BTK que tem potencial para ser um novo medicamento eficaz para várias doenças raras imunomediadas ou inflamatórias, ao atuar para restaurar o equilíbrio imunológico por meio de modulação multi-imune. BTK, expresso em células B, macrófagos e outras células da imunidade inata, desempenha papel crítico em múltiplos processos de doenças imunomediadas e vias inflamatórias. Com a aplicação da tecnologia TAILORED COVALENCY®, rilzabrutinib pode inibir seletivamente o alvo BTK.

Rilzabrutinib recebeu várias designações aceleradas de autoridades regulatórias globais para ITP, IgG4-RD, anemia hemolítica autoimune quente e doença falciforme. Com exceção das indicações aprovadas para ITP nos EUA, na UE e nos EAU, esses usos de rilzabrutinib são investigacionais e não foram avaliados por nenhuma autoridade regulatória.