Quoin Pharmaceuticals conquista designações regulatórias importantes e relata progresso clínico

A Quoin Pharmaceuticals Ltd. obteve Designações de Medicamento Órfão para o QRX003 para a Síndrome de Netherton tanto nos Estados Unidos quanto na Europa, enquanto avança em caminhos propostos de aprovação regulatória acelerada no Japão e Arábia Saudita. A empresa também relatou progresso clínico contínuo para o QRX003 em estudos clínicos da Síndrome de Netherton, incluindo dados que apoiam efeito de tratamento durável de longo prazo e perfil de segurança.

O estudo pediátrico da Síndrome de Netherton foi expandido para 7 crianças agora ativamente tratadas com QRX003, representando a maior coorte desta faixa etária já estudada. Dados clínicos em andamento continuam a apoiar o desenvolvimento do QRX003 como tratamento para a Síndrome da Pele Descamativa, com o estudo sendo expandido para 6 sujeitos.

O QRX003 recebeu Designação de Doença Pediátrica Rara pela U.S. Food and Drug Administration para a Síndrome de Netherton, que, se aprovado, poderia resultar no recebimento de um Voucher de Revisão Prioritária livremente negociável com um valor potencial para a Quoin de US$ 150-200 milhões em dinheiro não dilutivo. O programa de Voucher de Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras dos EUA foi estendido pelo Congresso até 30 de setembro de 2029 como parte do Give Kids a Chance Reauthorization Act.

Em 20 de janeiro de 2026, a Quoin apresentou uma solicitação de Designação de Medicamento Inovador junto à Saudi Food and Drug Authority para o QRX003. Se concedida, a designação poderia permitir revisão regulatória acelerada e disponibilidade na Arábia Saudita já na segunda metade de 2026. Em 27 de janeiro de 2026, a Quoin submeteu uma solicitação ao Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão buscando Designação de Medicamento Órfão para o QRX003, com confirmação de que o QRX003 se qualifica tanto para Designação de Medicamento Órfão quanto para revisão Fast Track no Japão.

As plataformas tópicas proprietárias de rapamicina da empresa atingiram cargas-alvo, com estudos clínicos planejados para a segunda metade de 2026. A Quoin está planejando iniciar testes clínicos do QRX003 em Ictiose e síndrome SAM, potencialmente colocando o produto no caminho para aprovação para quatro doenças genéticas raras onde atualmente não há tratamentos aprovados.

A Quoin fechou um financiamento de colocação privada em 10 de outubro de 2025, levantando até US$ 104,5 milhões em receita bruta. A campanha de conscientização NETHERTON NOW da empresa alcançou quase 2 milhões de visualizações de vídeo e mais de 24 milhões de impressões globalmente desde o lançamento.