Scholar Rock prepara reenvio do BLA de apitegromab após reinspeção da FDA em unidade industrial
A Scholar Rock planeja reenviar o biologics license application (BLA) de apitegromab para atrofia muscular espinhal após uma reinspeção bem-sucedida da FDA na unidade terceirizada de envase e acabamento da Catalent Indiana, hoje operada pela Novo Nordisk. A empresa projeta lançamento nos EUA em 2026, enquanto a avaliação pela EMA segue em andamento com decisão esperada para meados de 2026.
Scholar Rock está preparada para reenviar o pedido de licença de produto biológico (biologics license application, BLA) de apitegromab em atrofia muscular espinhal (spinal muscular atrophy, SMA) após uma reinspeção bem-sucedida da FDA na unidade de envase e acabamento (fill-finish) da Catalent Indiana, com orientação para o reenvio do BLA e um lançamento nos EUA após aprovação em 2026. O status de conformidade do site Catalent Indiana permanece como a única questão de aprovabilidade citada na carta de resposta completa (Complete Response Letter, CRL) recebida pela empresa no ano passado.
A FDA emitiu uma Complete Response Letter para o BLA de apitegromab em 23 de setembro de 2025, relacionada a observações identificadas durante uma inspeção geral de rotina do site da Catalent Indiana LLC, uma unidade terceirizada de envase e acabamento que foi adquirida pela Novo Nordisk A/S em dezembro de 2024. As observações não são específicas de apitegromab. A CRL não citou quaisquer outras preocupações de aprovabilidade, incluindo os dados de eficácia e segurança de apitegromab ou o fabricante terceirizado da substância ativa (drug substance).
Após uma reunião do Tipo A com a FDA em novembro, que incluiu Novo Nordisk e Cure SMA, a FDA emitiu uma carta de advertência (warning letter) à unidade da Catalent Indiana. A Novo respondeu à FDA até meados de dezembro. A FDA então agendou uma reunião no início do primeiro trimestre com a Novo, e a agência não fez solicitações adicionais ao plano de remediação da Novo nessa reunião. A FDA enviou uma equipe de campo para a Catalent Indiana após a reunião e novamente não acrescentou solicitações ao plano de remediação, declarando, em vez disso, sua intenção de conduzir uma reinspeção do site após atividades rotineiras de fabricação. As atividades rotineiras de fabricação foram retomadas no fim de fevereiro.
Sobre o gatilho para o reenvio, a empresa buscaria uma reinspeção bem-sucedida e algum nível de confiança de que ela foi, de fato, bem-sucedida. A administração observou que havia chegado a um estágio avançado com um rótulo (label) preliminar durante o ciclo de revisão original e espera que o alinhamento sobre um rótulo final seja relativamente direto após o reenvio, embora ressalte que os detalhes do rótulo, em última instância, cabem à FDA.
Scholar Rock também está avançando uma segunda unidade de envase e acabamento destinada a adicionar redundância e apoiar a demanda comercial futura. Execuções de engenharia estão em andamento e outras execuções de fabricação virão na sequência, com expectativa de protocolar um BLA suplementar (supplemental BLA) ainda este ano. Execuções adicionais de fabricação estão planejadas para o segundo trimestre, com expectativa de submeter um protocolo suplementar com a unidade mais adiante em 2026.
Fora dos EUA, a revisão do pedido de autorização de comercialização (marketing authorization application) de apitegromab continua na European Medicines Agency, e a empresa espera uma decisão em meados de 2026. O lançamento europeu é antecipado para o segundo semestre de 2026, com a Alemanha prevista como o primeiro mercado europeu com acesso de pacientes. Reguladores europeus estão cientes dos desdobramentos em torno da Catalent Indiana.
A empresa estruturou capacidades comerciais críticas antes de um lançamento previsto. O mercado de SMA continua a crescer e agora representa quase $5 bilhões em vendas anuais globais. A equipe de interface com clientes nos EUA está ativa em campo, com foco em educação sobre a doença, enfatizando a SMA como uma doença da unidade motora, composta tanto por neurônios motores quanto por músculo. A empresa relatou engajamento em aproximadamente 140 centros de tratamento de SMA e 2.600 médicos prescritores e equipes de cuidado multidisciplinar.
Pacientes que recebem uma terapia direcionada ao SMN por meio de uma farmácia de especialidades poderão acessar apitegromab pela mesma rede.
Apitegromab é um anticorpo monoclonal totalmente humano em investigação que inibe a ativação da miostatina ao se ligar seletivamente às formas pró e latente da miostatina no músculo esquelético. É o primeiro candidato a tratamento direcionado ao músculo na atrofia muscular espinhal a demonstrar sucesso clínico em um ensaio clínico (clinical trial) pivotal de Fase 3. A FDA concedeu as designações Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease, e a EMA concedeu as designações Priority Medicines (PRIME) e Orphan Medicinal Product, a apitegromab para o tratamento de SMA.
A Redmile Group divulgou a compra de 1.316.390 ações da Scholar Rock Holding Corporation em um documento da SEC de 17 de fevereiro de 2026, com o valor estimado da transação em $49,37 milhões com base no preço médio trimestral. O valor da posição no fim do trimestre aumentou em $84,58 milhões, refletindo tanto as ações adicionais adquiridas quanto o impacto das oscilações de preço de mercado. A participação após a operação totalizou 5.220.846 ações avaliadas em $229,98 milhões, representando 16,94% dos ativos sob gestão reportáveis no 13F do fundo.
Em 17 de fevereiro de 2026, as ações da Scholar Rock Holding Corporation eram cotadas a $46,45, alta de 25,7% no último ano. A empresa tem aproximadamente $365 milhões em caixa em 31 de dezembro, com fôlego financeiro projetado até 2027.
A unidade de envase e acabamento da Catalent Indiana localizada em Bloomington, Indiana é atualmente de propriedade e operada pela Novo Nordisk. Essa unidade não faz mais parte da Catalent, Inc., e a Catalent, Inc. não opera a unidade.