Disc Medicine recebe Carta de Resposta Completa da FDA para bitopertin no tratamento de EPP

Disc Medicine recebeu uma carta de resposta completa (complete response letter) da FDA em 13 de fevereiro de 2026, referente ao bitopertin como tratamento para a protoporfiria eritropoiética (erythropoietic protoporphyria, EPP). A FDA reconheceu que os estudos AURORA e BEACON forneceram evidências suficientes de que o bitopertin reduz significativamente os níveis de PPIX livre de metal no sangue total, mas concluiu que os ensaios não demonstraram evidência de associação entre a variação percentual de PPIX e desfechos baseados em exposição à luz solar.

A FDA observou que há forte plausibilidade mecanística e biológica que sustenta o uso do biomarcador PPIX na protoporfiria. No entanto, a agência indicou a necessidade de ver os resultados do estudo APOLLO de Fase 3 em andamento antes de tomar uma decisão. A FDA afirmou que os resultados do estudo APOLLO podem servir como evidência para apoiar a aprovação tradicional.

A aprovação acelerada depende de haver evidência de efeito no desfecho substituto proposto (variação percentual de PPIX livre de metal no sangue total) e de o desfecho substituto proposto, incluindo a magnitude da mudança, ser razoavelmente provável de predizer um benefício clínico. No primeiro ponto, a FDA concordou que AURORA e BEACON forneceram evidências suficientes de que o bitopertin reduz significativamente o PPIX livre de metal no sangue total. No segundo, com base na revisão dos resultados de AURORA e BEACON, a FDA concluiu que os ensaios não mostraram evidência de associação entre a variação percentual de PPIX e desfechos baseados em exposição à luz solar, conforme medidos nos ensaios.

O CEO afirmou que, embora os esforços para utilizar vias aceleradas para levar o bitopertin rapidamente aos pacientes não tenham se concretizado, a empresa continua a buscar todas as alternativas em apoio à aprovação pela FDA. O CEO observou que a carta de resposta completa atrasará a possível aprovação do bitopertin, mas expressou confiança no estudo APOLLO em andamento, para o qual há grande entusiasmo por parte da comunidade de EPP.

Disc Medicine concluiu a inclusão de participantes (enrollment) no APOLLO em março de 2026, vários meses antes do esperado, devido ao grande entusiasmo de pacientes e médicos em torno do estudo. Uma reestimativa cega do tamanho amostral do estudo APOLLO foi realizada em janeiro e, com base na análise estatística, não foram necessárias modificações no tamanho amostral. Dados de linha de topo (topline data) do APOLLO são esperados no 4º trimestre de 2026.

A empresa planeja solicitar uma reunião do Tipo A (Type A meeting) para revisar sua abordagem com a FDA. Após a conclusão do APOLLO, a Disc então apresentará uma resposta à carta de resposta completa e espera uma decisão atualizada da FDA até meados de 2027.

A Disc Medicine reportou aproximadamente US$ 791 milhões em 31 de dezembro de 2025 em caixa não auditado, equivalentes de caixa e títulos negociáveis (marketable securities) e mantém a orientação de ter fôlego financeiro até 2029. A empresa tem capitalização de mercado de US$ 2,13 bilhões e está listada na NASDAQ. A ação apresentou volatilidade significativa, com máxima em 52 semanas de US$ 99,5 e mínima de US$ 30,82.

Bitopertin é um inibidor em investigação, em estágio clínico, administrado por via oral, do transportador de glicina 1 (GlyT1), projetado para modular a biossíntese de heme. O GlyT1 é um transportador de membrana expresso em hemácias em desenvolvimento e é necessário para fornecer glicina suficiente para a biossíntese de heme e sustentar a eritropoiese. A Disc está desenvolvendo o bitopertin como um potencial tratamento para uma gama de doenças hematológicas, incluindo porfirias eritropoiéticas, nas quais ele pode se tornar a primeira terapia modificadora da doença. O bitopertin foi estudado em múltiplos ensaios clínicos em pacientes com EPP, incluindo o estudo BEACON de Fase 2, aberto (open-label), o estudo AURORA de Fase 2, duplo-cego, controlado por placebo, um estudo de extensão aberto HELIOS, e o estudo confirmatório APOLLO de Fase 3, duplo-cego, controlado por placebo.

O bitopertin é um agente investigacional e não está aprovado para uso como terapia em nenhuma jurisdição no mundo. A Disc obteve os direitos globais do bitopertin por meio de um acordo de licença com a Roche em maio de 2021.

Disc Medicine é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos tratamentos para doenças hematológicas. A empresa busca modificar vias biológicas fundamentais associadas à formação e função das hemácias, especificamente a biossíntese de heme e a homeostase do ferro. Seu pipeline inclui bitopertin para porfirias eritropoiéticas (EPs), incluindo protoporfiria eritropoiética (EPP), protoporfiria ligada ao X (XLP) e anemia de Diamond-Blackfan (DBA); DISC-0974 para o tratamento de anemia da mielofibrose (MF) e anemia da doença renal crônica (CKD); e DISC-3405 para o tratamento de policitemia vera (PV) e outros distúrbios hematológicos. Os programas pré-clínicos da empresa incluem o DISC-0998.