FDA concede revisão prioritária ao oveporexton, da Takeda, para narcolepsia tipo 1
A FDA aceitou o NDA da Takeda para oveporexton (TAK-861), um agonista seletivo oral do receptor 2 de orexina (OX2R) para narcolepsia tipo 1, e concedeu Revisão Prioritária. A decisão terá uma data-alvo PDUFA no 3º trimestre de 2026, e o medicamento pode se tornar o primeiro agonista de orexina aprovado.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o New Drug Application (NDA) da Takeda e concedeu Revisão Prioritária (Priority Review) ao oveporexton (TAK-861) para o tratamento da narcolepsia tipo 1 (NT1). A FDA estabeleceu uma data-alvo, conforme o Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), para o terceiro trimestre deste ano-calendário. A Takeda segue no caminho para potencialmente disponibilizar o primeiro tratamento agonista de orexina aprovado para pessoas que vivem com NT1.
Oveporexton é um agonista seletivo investigacional, de uso oral, do receptor 2 de orexina (OX2R), desenvolvido para abordar a deficiência subjacente de orexina que causa a NT1 por meio da restauração da sinalização de orexina. A NT1 é uma doença neurológica crônica e rara, causada pela perda de orexina e caracterizada por sonolência diurna excessiva e cataplexia (perda súbita do tônus muscular). Isso resulta em um espectro de efeitos físicos, cognitivos e psicossociais que pode ter impacto debilitante em muitos aspectos da vida da pessoa, incluindo trabalho, educação e interações sociais. Apesar das terapias existentes, a maioria dos pacientes continua a apresentar sintomas e é forçada a lidar com o impacto persistente da NT1.
O registro do NDA é sustentado por um pacote abrangente de dados, incluindo os estudos globais de Fase 3 FirstLight (TAK-861-3001) e RadiantLight (TAK-861-3002). Dados-chave do oveporexton, que medem melhorias objetivas e relatadas pelos pacientes em vigília, sonolência diurna excessiva, cataplexia, capacidade de manter a atenção, qualidade de vida global e funções da vida diária, demonstram melhorias estatisticamente significativas e clinicamente relevantes, alcançando faixas próximas do normal em todo o amplo espectro de sintomas investigados.
Oveporexton foi, em geral, bem tolerado, com um perfil de segurança consistente entre os estudos clínicos até o momento. Os eventos adversos mais comuns foram insônia, urgência urinária e aumento da frequência urinária. Com base nas lições de candidatos anteriores, sua potência 10 vezes maior contribui para uma baixa dose que pode evitar toxicidade hepática.
Oveporexton já havia recebido a designação de Breakthrough Therapy para o tratamento da sonolência diurna excessiva em NT1 pela FDA dos EUA e pelo Center for Drug Evaluation da National Medical Products Administration da China. Oveporexton também recebeu a designação Sakigake do Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão.
A Takeda está liderando a ciência de orexina com o programa de desenvolvimento mais avançado. O portfólio personalizado de agonistas investigacionais de orexina pode beneficiar uma ampla gama de condições nas quais a biologia da orexina desempenha um papel. TAK-360 é o próximo agonista oral de OX2R na franquia de orexina da Takeda, inicialmente em desenvolvimento para indivíduos com narcolepsia tipo 2 (NT2) e hipersonia idiopática (IH). Agonistas adicionais de orexina também estão em desenvolvimento, incluindo TAK-495.
O registro do NDA não tem impacto significativo na previsão consolidada para o ano inteiro do exercício fiscal com término em 31 de março de 2026.