Vertex e CRISPR Therapeutics reportam US$ 116 milhões em vendas do Casgevy em 2025, com adoção acelerando

Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics relataram que sua terapia de edição gênica Casgevy (exagamglogene autotemcel) gerou US$ 54 milhões em receita no quarto trimestre e US$ 116 milhões no acumulado de 2025, marcando as maiores vendas trimestrais desde o lançamento do medicamento. Os resultados superaram as expectativas de Wall Street e impulsionaram as ações da Vertex em 6% na manhã de sexta-feira.

Um total de 64 pacientes recebeu infusões em 2025, incluindo 30 durante o quarto trimestre. Globalmente, 147 pacientes iniciaram o tratamento até a primeira coleta de células ao longo do ano. As iniciações de pacientes quase triplicaram em relação a 109 em 2024, refletindo um impulso crescente rumo a 2026.

Casgevy é a primeira terapia de edição gênica aprovada pela FDA para doença falciforme e beta talassemia dependente de transfusão. O processo para receber Casgevy pode levar quase 12 meses, do início até a infusão. A partir das células-tronco sanguíneas do paciente, a Vertex usa a tecnologia de edição gênica CRISPR para ajudar essas células a produzirem hemoglobina fetal. Essa produção pode não apenas aliviar crises dolorosas, como também, essencialmente, curar os pacientes de sua doença. Ainda assim, o condicionamento com quimioterapia necessário para se preparar para essas infusões pode ser debilitante e causar efeitos colaterais como infertilidade, o que afastou alguns potenciais pacientes.

As vendas podem continuar a oscilar de um trimestre para outro, já que o processo de agendamento para a infusão é longo e os pacientes podem esperar para receber o tratamento final em um período preferido, como durante as festas de fim de ano. O Casgevy pode possivelmente gerar US$ 227 milhões em vendas ao longo de 2026, dado o número de pacientes que já iniciaram a coleta de células. A Vertex espera que esse ritmo se torne mais “regular” até 2027 e está “muito encorajada com o fluxo robusto de pacientes”, afirmou o Chief Operating Officer em uma teleconferência de resultados na tarde de quinta-feira.

O acesso ao Casgevy continuou a se expandir em mercados-chave. O reembolso e o acesso ao Casgevy agora alcançam aproximadamente 90% dos pacientes elegíveis nos EUA, com lançamentos chegando à Europa e ao Oriente Médio. Em janeiro, a Vertex garantiu acesso com reembolso para pacientes com doença falciforme na Escócia.

A empresa recebeu um priority voucher do Food and Drug Administration para acelerar a revisão do Casgevy em pacientes de 5 a 11 anos e disse, em um congresso médico em dezembro, que planejava solicitar aprovação no primeiro semestre de 2026. A liberação provavelmente impulsionaria a receita com o tratamento de edição gênica nos próximos anos.

A Vertex registrou US$ 12 bilhões em receita total em 2025, com cerca de US$ 3,2 bilhões no quarto trimestre. No geral, as vendas aumentaram 9% na comparação anual. As receitas da Vertex são dominadas por seu arsenal de medicamentos para fibrose cística, com pouco mais de US$ 10 bilhões dos US$ 12 bilhões obtidos em 2025 vindo de Trikafta e Kaftrio. A empresa projeta aproximadamente US$ 13 bilhões a US$ 13,1 bilhões em receita neste ano, incluindo US$ 500 milhões ou mais provenientes de produtos não relacionados à FC.

Além de hematologia, a CRISPR Therapeutics continua a avançar seus programas de edição in vivo no fígado. CTX310 permanece em ensaios de Fase 1b voltados a distúrbios lipídicos, enquanto CTX321, um programa de Lp(a) de próxima geração, está progredindo em estudos habilitadores, com atualizações esperadas no segundo semestre de 2026. Seu candidato baseado em siRNA CTX611, desenvolvido com a Sirius Therapeutics, está atualmente em ensaios de Fase 2 para pacientes submetidos à cirurgia de substituição do joelho e pode ter aplicações mais amplas em doenças tromboembólicas.

Zugo-cel também está avançando em indicações autoimunes e oncológicas, incluindo lúpus eritematoso sistêmico e neoplasias de células B. A terapia está sendo avaliada em combinação com pirtobrutinib dentro de uma colaboração já existente.

A CRISPR Therapeutics encerrou 2025 com US$ 1,98 bilhão em caixa e títulos negociáveis. As despesas de P&D subiram para US$ 83,5 milhões no quarto trimestre, enquanto o prejuízo líquido se ampliou para US$ 130,6 milhões no quarto trimestre, ante US$ 37,3 milhões um ano antes. A empresa ainda opera no vermelho, com prejuízo líquido de cerca de US$ 581,6 milhões, e ainda não tem receita significativa além do Casgevy. As ações da CRISPR Therapeutics subiam 8,81%, para US$ 53,24, no momento da publicação na sexta-feira.