Viridian reporta resultados positivos da Fase 3 para elegrobart na doença ocular tireoidiana
A Viridian Therapeutics reportou resultados positivos da Fase 3 para elegrobart na doença ocular tireoidiana, mostrando redução significativa de proptose e resolução de diplopia. A empresa planeja submeter um pedido de licença de produto biológico no primeiro trimestre de 2027 e tem outro inibidor de IGF-1R, veligrotug, sob Revisão Prioritária da FDA com data de decisão em junho de 2026.
A Viridian Therapeutics anunciou resultados positivos de topo do seu ensaio clínico de Fase 3 REVEAL-1 avaliando elegrobart em pacientes com doença ocular tireoidiana ativa. O estudo atingiu seu endpoint primário com alta significância estatística, mostrando respostas robustas de proptose e melhorias significativas na visão dupla. A empresa antecipa submeter um pedido de licença de produto biológico para elegrobart no primeiro trimestre de 2027.
O estudo REVEAL-1 recrutou 132 pacientes e avaliou dois esquemas posológicos para elegrobart subcutâneo—a cada quatro semanas (Q4W) e a cada oito semanas (Q8W)—comparados com placebo. Elegrobart alcançou uma taxa de resposta de proptose de 54% no braço Q4W e 63% no braço Q8W, versus 18% para placebo. A terapia também produziu resolução completa da diplopia em 51% dos pacientes tratados Q4W versus 16% com placebo na semana 24.
Elegrobart é um anticorpo monoclonal de meia-vida estendida administrado por via subcutânea que tem como alvo o receptor do fator de crescimento semelhante à insulina-1. O regime de tratamento exigiu apenas três doses subcutâneas, posicionando elegrobart como uma alternativa potencialmente conveniente à terapia atualmente comercializada que requer oito infusões intravenosas. A terapia foi geralmente bem tolerada com baixas taxas de comprometimento auditivo.
REVEAL-2, um ensaio clínico de Fase 3 avaliando elegrobart em pacientes com doença ocular tireoidiana crônica, está no caminho certo para resultados de topo no segundo trimestre de 2026. A Viridian terminou 2025 com aproximadamente US$ 875 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis. A empresa afirmou que sua posição de caixa atual, juntamente com potenciais marcos de curto prazo de seu acordo de royalties e receitas comerciais antecipadas de veligrotug e elegrobart se aprovados, deve financiar seus planos de negócios até a lucratividade.
Além de elegrobart, a Viridian tem outro inibidor de IGF-1R em seu pipeline chamado veligrotug, que está sob Revisão Prioritária com uma data-alvo de ação PDUFA de 30 de junho de 2026. Veligrotug recebeu tanto a Designação de Terapia Inovadora quanto a Revisão Prioritária da FDA. A empresa está preparando sua equipe comercial para lançar o medicamento intravenoso imediatamente se aprovado.