Moleculin afirma que estudo MIRACLE se aproxima da primeira abertura de dados, com CRc cego acima de 40%
A Moleculin informou que seu estudo MIRACLE de Fase 2B/3 em LMA está se aproximando da primeira abertura de dados, com CRc cego acima de 40% e CR em torno de 30%. A primeira leitura de dados de 45 pacientes é esperada antes de 30 de junho de 2026.
Moleculin Biotech divulgou eficácia preliminar cega de 45 pacientes em seu estudo pivotal de Fase 2B/3 MIRACLE de Annamycin mais cytarabine em LMA recidivada/refratária de segunda linha. Os dados cegos mostram CRc >40% e CR ~30%, versus CR ~17–18% historicamente observada com cytarabine. A primeira abertura de dados de 45 pacientes é esperada antes de 30 de junho de 2026.
A empresa informou que está avaliando Annamycin em combinação com cytarabine, conjuntamente denominada AnnAraC, em pacientes adultos com leucemia mieloide aguda que são refratários à terapia de indução ou tiveram recidiva após ela. O estudo MIRACLE é um estudo clínico global, adaptativo, de Fase 2B/3, conduzido nos Estados Unidos, na Europa e em outros centros internacionais.
Em fevereiro de 2026, a empresa relatou uma taxa preliminar cega de remissão completa composta de 40% nos primeiros 30 pacientes tratados no estudo MIRACLE e com dados preliminares cegos de eficácia. Essa taxa de CRc é composta por uma taxa de remissão completa de 30% e remissão completa com recuperação hematológica parcial de 10%. As taxas de eficácia foram observadas em seis países.
A empresa informou que cerca de 35% dos pacientes tratados até o momento apresentaram recidiva ou refratariedade após um regime com venetoclax. Também afirmou que os pacientes tratados até o momento apresentavam um alto grau de marcadores genéticos considerados preditivos de baixa resposta ao tratamento.
O protocolo permite a abertura antecipada dos dados em 45 pacientes, possibilitando uma leitura inicial de aproximadamente 30 pacientes tratados com Annamycin mais cytarabine e 15 pacientes no braço de controle recebendo cytarabine mais placebo. Na Parte A, aproximadamente 75 a 90 pacientes são randomizados em uma proporção de 1:1:1 para receber cytarabine em alta dose combinada com placebo, 190 mg/m² de Annamycin ou 230 mg/m² de Annamycin. Em 1º de maio de 2026, 56 dos 90 pacientes da Parte A haviam sido incluídos, com o recrutamento da Parte A continuando até a meta de 90 pacientes no 3º trimestre de 2026.
Para a Parte B do estudo, 222 pacientes adicionais serão randomizados para receber HiDAC mais placebo ou HiDAC mais a dose ideal de Annamycin, em randomização 1:1. A seleção da dose ideal será baseada no equilíbrio geral entre segurança, farmacocinética e eficácia, em linha com a iniciativa Project Optimus da FDA.
A empresa também informou que Annamycin possui designação FDA Fast Track e múltiplas designações Orphan Drug em LMA recidivada ou refratária. Ela relatou ausência contínua de cardiotoxicidade, com uma nova avaliação independente elevando para 90 o número total de pacientes tratados com Annamycin revisados por seu especialista independente.
No ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, a empresa divulgou os resultados financeiros anuais e apresentou uma atualização clínica destacando o progresso rumo ao próximo marco do estudo MIRACLE.