uniQure, FDA 승인 차질 및 주가 49% 폭락으로 증권 사기 집단 소송 직면

uniQure N.V.(NASDAQ: QURE)를 상대로 2025년 9월 24일부터 2025년 10월 31일 사이에 회사의 보통주를 매수하거나 취득한 투자자들을 대리하여 증권 사기 집단 소송이 제기되었다. 'Scocco v. uniQure N.V., et al.'(사건 번호 1:26-cv-01124)로 명명된 이 사건은 현재 미국 뉴욕 남부 연방 지방 법원에 계류 중이다.

uniQure는 네덜란드에 설립되어 암스테르담에 본사를 둔 바이오 기업으로, 헌팅턴병을 포함한 희귀 질환 유전자 치료제를 개발하고 있다. 회사의 주요 약물 후보 물질은 AMT-130으로, 헌팅턴병의 진행을 늦추기 위해 개발 중인 혁신적인 유전자 치료제다. 헌팅턴병은 뇌의 신경 세포를 파괴하여 운동 및 인지 기능 문제와 정신적 문제를 일으키는 치명적인 유전성 질환이다. 현재 이 질환을 완치하거나 진행을 늦추는 승인된 수단은 존재하지 않는다. 일부 약물이 특정 증상을 완화할 수는 있지만, 대개 사망에 이르는 병의 진행을 막지는 못한다. AMT-130은 헌팅턴병의 진행 지연을 목표로 테스트 중인 몇 안 되는 약물 중 하나다.

2022년 3월, uniQure는 헌팅턴병 환자를 대상으로 한 AMT-130 중추 임상 1/2상(Pivotal Phase I/II Study)이라 불리는 두 개의 다기관, 용량 증량 임상 시험에 대한 환자 등록을 완료했다.

소송장에서는 uniQure와 일부 경영진이 집단 소송 대상 기간(Class Period) 동안 중요 정보를 공개하지 않음으로써 연방 증권법을 위반했다고 적시하고 있다. 특히 회사가 주요 약물 후보인 AMT-130의 중추 임상 설계에 대해 FDA로부터 완전한 승인을 받지 못했다는 사실을 숨겼으며, 추가 연구를 수행하기 위해 품목 허가 신청(BLA) 제출을 연기해야 할 가능성을 낮게 발표하여 투자자들을 호도했다는 주장이다.

피고 측에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)은 이전에 uniQure의 중추 임상에 위약 대조군을 포함하지 않는 대신, Enroll-HD(또는 ENROLL-HD)로 알려진 외부 역사적 데이터 세트와 결과를 비교하는 데 동의했었다. 또한 이러한 비교 분석 결과가 헌팅턴병 치료제로 AMT-130을 승인받기 위한 BLA 제출의 근거가 될 수 있다는 점에도 동의했었다.

회사의 최고경영자(CEO)는 2025년 6월 2일과 7월 29일에 진행된 투자자 설명회에서 회사의 방향이 FDA와 일치하고 있음을 투자자들에게 확언하며 안심시켰다.

집단 소송 대상 기간은 회사가 중추 임상의 주요 결과(topline results)를 발표한 2025년 9월 24일부터 시작된다. 당시 회사는 AMT-130 투여군에서 '뇌척수액 내 신경필라멘트 경쇄 단백질(CSF NfL)'의 수치가 기저치 대비 평균적으로 감소했음을 강조했다. uniQure는 CSF NfL이 신경 퇴행을 뒷받침하는 잘 정의된 바이오마커라고 주장하며, CSF NfL 수치의 상승이 질환의 임상적 중증도와 강한 상관관계가 있음이 입증되었다고 설명했다. 이에 따라 투자자들은 중추 임상 결과와 ENROLL-HD 데이터를 종합해 볼 때 AMT-130이 헌팅턴병 환자의 신경 퇴행을 늦추는 데 효과적이며, 회사가 조만간 AMT-130의 신속 승인을 위한 BLA를 신청할 것이라고 믿게 되었다.

같은 날 열린 투자자 컨퍼런스에서 CEO는 연구 결과를 홍보하며 "이러한 발견이 AMT-130의 질병 수정 능력을 입증하는 설득력 있고 임상적으로 의미 있는 증거라고 믿는다"고 공언했다. 또한 회사의 최고 의료 책임자(CMO)는 uniQure가 이전에 FDA와 임상 설계에 대해 논의했으며, FDA가 "cUHDRS가 신속 승인을 위한 등록용 중간 임상 평가지표로 사용될 수 있다는 점에 동의했다"는 사실을 상기시켰다. 그는 더 나아가 "FDA는 ENROLL-HD가 주 분석을 위한 외부 대조군 데이터 세트로 수용될 수 있다는 점에도 동의했다"고 덧붙였다.

이로 인해 투자자들은 회사가 계획한 2026년 1분기 BLA 제출 후 AMT-130이 FDA로부터 신속 승인을 받을 가능성이 매우 높다고 믿게 되었다. 시장은 즉각 반응했다. 피고들의 발언에 힘입어 회사 주가는 2025년 9월 23일 종가 13.66달러에서 9월 24일 47.50달러로 뛰어올랐으며, 이는 거의 250% 폭등한 수치였다. 2025년 10월 29일경 uniQure 주가는 70.00달러 위에서 거래되었다.

집단 소송 대상 기간 동안 회사는 주요 약물 후보인 AMT-130이 2026년 1분기 BLA 제출 후 FDA의 신속 승인을 받을 가능성이 매우 높다고 투자자들에게 지속적으로 홍보했다.

그러나 2025년 11월 3일, 회사는 "사전에 FDA와 공유된 통계 분석 계획 및 프로토콜에 따른 외부 대조군과의 비교 데이터가 BLA 제출을 뒷받침하는 일차적 근거로 충분하다는 점에 대해 현재 FDA가 더 이상 동의하지 않는다"고 밝혔다. 이에 따라 "AMT-130의 BLA 제출 시기가 불투명해졌다"는 충격적인 사실을 공개했다.

이 소식이 전해지자 uniQure의 주가는 2025년 10월 31일 종가인 67.69달러에서 11월 3일 34.29달러로 33.40달러(49% 이상) 폭락했다.

해당 기간 유니큐어 보통주를 매수하거나 취득한 투자자들은 2026년 4월 13일까지 법원에 집단 소송의 대표 원고로 신청할 수 있다. 대표 원고로 활동하고자 하는 주주들은 해당 날짜까지 법원에 서류를 제출해야 한다.