uniQure, AMT-130 관련 FDA 제동·소송 직면…Fabry 프로그램은 진전

uniQure는 AMT-130에 대한 Biologics License Application 제출 전(Pre-Biologics License Application) 미팅과 관련해 미국 Food and Drug Administration(FDA)으로부터 최종 회의록(final meeting minutes)을 받았으며, 이 회의록에서 FDA는 현재의 1/2상 데이터가 Biologics License Application을 뒷받침하는 데 필요한 1차 근거(primary evidence)를 제공하기는 어려울 것이라고 밝혔다. 회사는 2026년 1분기에 후속 미팅을 추진할 계획이다.

미국 뉴욕 남부 연방지방법원(U.S. District Court for the Southern District of New York)에는 uniQure N.V.를 상대로 한 증권 사기 집단소송(securities fraud class action lawsuit)이 제기됐으며, 2025년 9월 24일부터 2025년 10월 31일까지 보통주를 매수한 투자자들이 대상이다. 소송은 AMT-130 데이터와 헌팅턴병(Huntington's disease)에 대한 가속화 Biologics License Application 제출 기대에 관한 공시에 초점을 맞춘다. 여러 로펌이 회사가 FDA 승인 상태와 핵심(pivotal) 연구 일정에 대해 허위로 진술했다고 주장하며 증권 집단소송을 제기했다.

최근 몇 주 사이 uniQure는 FDA Commissioner가 AMT-130 헌팅턴병 유전자 치료제의 안전성과, 이득이 부족하다는 인식(perceived lack of benefit)에 대해 우려를 제기한 이후 더 큰 감시를 받아왔다. 주가는 지난 30일 동안 10.2% 하락했으며, 최근 몇 주간 33.3% 하락했다.

Fabry disease 치료를 위한 1/2a상 AMT-191 시험에서 11명의 환자를 대상으로 한 업데이트된 예비 안전성 및 탐색적 유효성(preliminary safety and exploratory efficacy) 데이터는 3개 용량 코호트 전반에서 a galactosidase A 활성 증가와 관리 가능한 안전성 프로파일을 보여줬다. Grade 3 간 효소 상승 1건은 코르티코스테로이드 치료 후 해소됐다. 회사는 안전성 소견을 검토하기 위해 신규 투여를 일시 중단했다.

AMT-191 프로그램의 상세 내용은 제22회 Annual WORLDSymposium에서 포스터와 예정된 구두 발표를 통해 제시됐다. 추가 정보는 임상시험 등록번호 NCT06270316을 통해 확인할 수 있으며, AMT-191은 미국 Food and Drug Administration으로부터 Orphan Drug 및 Fast Track 지정을 받았다.

주가가 US$20.50인 반면 컨센서스 목표가는 약 US$53.54로, 주가는 애널리스트 기대치 대비 약 62% 낮은 수준이다. 애널리스트들은 uniQure의 적정가치 추정치를 약 $54.42에서 약 $53.54로 낮췄다. 이는 최근의 중립적(neutral) 월가(Street) 리서치 커버리지 이후 할인율 가정이 소폭 높아지고 성장 및 마진 기대치가 제한적으로 조정된 결과다.

할인율은 7.41%에서 7.41%로 소폭 상향 조정됐으며, 이는 위험 가정의 매우 작은 변화를 반영한다. 매출 성장률은 159.34%에서 159.79%로 업데이트돼 장기 성장 기대치의 매우 작은 조정을 시사한다. 순이익률은 16.05%에서 15.70%로 소폭 하향 수정돼 장기 수익성 가정이 다소 보수적으로 바뀌었음을 의미한다.

uniQure는 미국에서 희귀 및 기타 치명적 질환을 겪는 환자를 위한 치료제를 개발한다. 또한 난치성 측두엽 뇌전증(refractory temporal lobe epilepsy)과 Fabry disease에서 신규 연구를 통해 임상 파이프라인을 확대하고 있다.